Biotech-Knaller: Alpine Immune Sciences als Überflieger!
- VonInvesting.com
- •
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Es entwickelt Therapeutika, die auf Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) basieren. Die Pipeline des Unternehmens umfasst vier Produkte und mehrere RNAi-Therapeutika in der späten und frühen Entwicklungsphase, die auf vier strategische Therapiegebiete (STArs) ausgerichtet sind: Genetische Arzneimittel, kardio-metabolische Krankheiten, hepatische Infektionskrankheiten und ZNS/Augenkrankheiten. Zu seinen RNAi-basierten Arzneimitteln gehören ONPATTRO (Patisiran), GIVLAARI (Givosiran), OXLUMO (Lumasiran) und Leqvio (Inclisiran). ONPATTRO ist ein intravenös verabreichtes RNAi-Therapeutikum, das auf die Transthyretin-Amyloidose abzielt. GIVLAARI wird zur Verringerung der induzierten Aminolävulinsäure-Synthase-1-Messenger-RNA (mRNA) in der Leber eingesetzt, um die mit Schüben und anderen Krankheitsmanifestationen der akuten hepatischen Porphyrie verbundenen Toxine zu reduzieren. OXLUMO ist ein RNAi-Therapeutikum, das auf die Hydroxysäureoxidase 1 abzielt und zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 eingesetzt wird. Leqvio wird für die Behandlung von Erwachsenen mit Hypercholesterinämie eingesetzt.