Beam Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von genetischen Präzisionsarzneimitteln auf der Grundlage seiner Base-Editing-Technologie, um Patienten, die an Krankheiten leiden, lebenslange Heilung zu ermöglichen. Seine Base-Editing-Technologie ermöglicht eine neue Klasse von genetischen Präzisionsarzneimitteln, die auf eine einzelne Base im Genom abzielen, ohne einen Doppelstrangbruch in der Desoxyribonukleinsäure (DNA) zu verursachen. Die Base-Editing-Technologie des Unternehmens für therapeutische Anwendungen verfolgt eine Reihe von klinisch validierten und gewebeabhängigen Verabreichungsmodalitäten, darunter Elektroporation für die Verabreichung an Blutzellen und Immunzellen ex vivo, Lipid-Nanopartikel (LNPs) für die nicht-virale in vivo-Verabreichung an die Leber und in Zukunft möglicherweise auch an andere Organe sowie Adeno-assoziierte virale Vektoren (AAV) für die in vivo-Verabreichung von Viren an das Auge und möglicherweise auch an andere Organe. Das Unternehmen hat vier Entwicklungskandidaten, darunter BEAM-101, BEAM-102, BEAM-201 und BEAM-301.