Homology Medicines, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, das sich auf die Behandlung seltener genetischer Krankheiten konzentriert. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören HMI-102, ein Gentherapiekandidat in der klinischen Entwicklung für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Phenylketonurie (PKU); HMI-103, ein Gentherapiekandidat in der klinischen Entwicklung für die Behandlung von Patienten mit PKU, und HMI-203, ein Gentherapiekandidat in der klinischen Entwicklung für die Behandlung von Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) oder Hunter-Syndrom. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen auf der Grundlage seiner GTx-mAb-Plattform einen Gentherapiekandidaten, HMI-104, für die Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und forscht an anderen Krankheiten, darunter metachromatische Leukodystrophie (MLD). Die Plattform ist so konzipiert, dass von menschlichen hämatopoetischen Stammzellen abgeleitete Adeno-assoziierte Virusvektoren verwendet werden.