Ionis Pharmaceuticals, Inc. beschäftigt sich mit der Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika. Das Unternehmen konzentriert sich in erster Linie auf die Geschäftsbereiche Herz-Kreislauf und Neurologie. Zu seinen Produkten gehören SPINRAZA, TEGSEDI und WAYLIVRA. SPINRAZA ist für die Behandlung von Patienten aller Altersgruppen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) bestimmt, einer fortschreitenden, schwächenden und oft tödlichen genetischen Krankheit. TEGSEDI ist für die Behandlung von Patienten mit Polyneuropathie bestimmt, die durch hereditäre Transthyretin (TTR)-Amyloidose (hATTR) verursacht wird, eine schwächende, fortschreitende und tödliche Krankheit. WAYLIVRA ist ein Antisense-Medikament, das als Ergänzung zur Diät bei erwachsenen Patienten angezeigt ist. Das Unternehmen hat über sechs Medikamente in Phase-III-Studien für acht Indikationen, darunter Eplontersen (TTR), Olezarsen (ApoC-III), Donidalorsen (PKK), ION363 (FUS), Pelacarsen (Apo(a)) und Tofersen (SOD1). Zu den in der Entwicklung befindlichen Herz-Kreislauf-Medikamenten gehören Eplontersen, Olezarsen, Pelacarsen, ION449 (PCSK9), Fesomersen und IONIS-AGT-LRx.