NeuBase Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im präklinischen Stadium. Das Unternehmen entwickelt eine modulare Peptid-Nukleinsäure (PNA)-Antisense-Oligo-Plattform (PATrOL) zur Behandlung genetischer Krankheiten. Die PATrOL-gestützten Anti-Gentherapien sollen die derzeitigen Strategien der Genmedizin verbessern, indem sie die Vorteile synthetischer Ansätze mit der Präzision der Antisense-Technologien kombinieren. Die Programme des Unternehmens sind NT-0100 bei Huntington, NT-0200 bei Myotonischer Dystrophie Typ 1 (DM1) und NT-0300 bei KRAS-bedingten Krebserkrankungen. Das Programm NT-0100 ist ein PATrOL-gestütztes therapeutisches Programm, das auf die mutierte Expansion in der HD-Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) abzielt. Das NT-0200-Programm ist ein PATrOL-fähiges therapeutisches Programm, das für die Mutantenexpansion in der mRNA der DM1-Krankheit entwickelt wird. Das Programm NT-0300 ist ein PATrOL-fähiges therapeutisches Programm, das für das mutierte KRAS-Gen entwickelt wird.