Vertex Pharmaceuticals Inc (VRTX)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ist ein globales Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Medikamenten, die die Ursache der Mukoviszidose (CF) behandeln, und hat mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme, um die Behandlung von CF voranzutreiben und zu erweitern. Die vermarkteten Arzneimittel des Unternehmens sind TRIKAFTA/KAFTRIO (Elexacaftor/Tezacaftor/Vivacaftor und Ivacaftor), SYMDEKO/SYMKEVI (Tezacaftor/Vivacaftor und Ivacaftor), ORKAMBI (Lumacaftor/Vivacaftor) und KALYDECO (Ivacaftor). Die vier Medikamente werden zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose in Nordamerika, Europa und Australien eingesetzt. Das Unternehmen verfügt über eine Pipeline von Prüfpräparaten für andere schwere Krankheiten, bei denen es die Erkenntnisse über die kausale Biologie des Menschen nutzt, darunter Sichelzellenanämie, Beta-Thalassämie, APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen, Typ-1-Diabetes, Schmerzen, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Muskeldystrophien. Zu den weiteren Pipeline-Produkten des Unternehmens gehören CTX001, VX-147, VX-121, VX-561, VX-548 und VX-880.