Voyager Therapeutics Inc (VYGR)

Voyager Therapeutics, Inc. ist ein Gentherapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Behandlungen und Plattformtechnologien konzentriert. Seine Gentherapie-Plattformen ermöglichen die Entwicklung, Optimierung, Herstellung und Verabreichung seiner Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV). Das Unternehmen identifiziert AAV-Kapside, die äußeren viralen Proteinhüllen, die das genetische Material einer Virusnutzlast einschließen. Es hat eine Plattform zur Entdeckung von AAV-Kapsiden entwickelt, die Tropism Redirection of AAV by Cell Type-Specific Expression of RNA (TRACER), um die Auswahl von AAV-Kapsiden zu erleichtern, die die Blut-Hirn-Schranke (BBB) überwinden und zellspezifische Transduktionseigenschaften für therapeutische Anwendungen aufweisen. Die Gentherapieprogramme des Unternehmens umfassen Behandlungsprogramme für die Huntington-Krankheit, die monogene amyotrophe Lateralsklerose (ALS), die spinale Muskelatrophie (SMA) und verschiedene Krankheiten, die mit GBA1-Mutationen verbunden sind, darunter die Parkinson-Krankheit, die Lewy-Body-Demenz und die Gaucher-Krankheit. Ein weiterer Schwerpunkt sind Tauopathien und Indikationen in der Neuroonkologie.