Larimar Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für Patienten, die an komplexen seltenen Krankheiten leiden, und nutzt dabei seine Technologieplattform für zelldurchdringende Peptide. Die Proteinersatztherapie-Plattform des Unternehmens soll fehlende Proteine innerhalb der Zellmaschinerie liefern, um verheerende seltene Krankheiten zu behandeln, die unwirksam sind oder für die keine Behandlungen verfügbar sind. Seine Technologieplattform für zellpenetrierende Peptide (CPP), die es einem therapeutischen Molekül ermöglicht, eine Zellmembran zu durchqueren, um intrazelluläre Ziele zu erreichen, hat das Potenzial, die Behandlung anderer seltener und seltener Krankheiten zu ermöglichen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, CTI-1601, ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das dazu bestimmt ist, menschliches Frataxin (FXN), ein essentielles Protein, in die Mitochondrien von Patienten mit Friedreich-Ataxie zu transportieren. CTI-1601 befindet sich in einem klinischen Phase-I-Programm.