LEIDEN, Niederlande & CAMBRIDGE, Massachusetts - ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), ein auf RNA-Therapien spezialisiertes Biopharma-Unternehmen, hat eine erweiterte Zusammenarbeit mit dem Rett Syndrome Research Trust (RSRT) bekannt gegeben, um eine potenzielle Behandlung für das Rett-Syndrom in klinische Studien zu bringen. Die Kooperation, die zunächst im Januar 2024 mit einer Förderung von 1 Million US-Dollar unterstützt wurde, wurde nun um weitere 8,1 Millionen US-Dollar vom RSRT aufgestockt, wodurch sich die Gesamtförderung auf 9,1 Millionen US-Dollar beläuft. Diese Finanzierungsnachricht kommt zu einem Zeitpunkt, an dem die Aktie von ProQR eine bemerkenswerte Dynamik zeigt, wobei InvestingPro eine beeindruckende Rendite von 80,87% in den letzten sechs Monaten meldet. Erhalten Sie Zugang zu über 10 zusätzlichen ProTipps und umfassenden Finanzanalysen mit InvestingPro.
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, die vorwiegend Mädchen betrifft, mit schätzungsweise 350.000 Fällen weltweit. Derzeit gibt es keine Heilung und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für diese Erkrankung, die durch Mutationen im MECP2-Gen verursacht wird. Die Therapie von ProQR, AX-2402, zielt auf die R270X-Mutation im MECP2-Gen ab und nutzt dabei die firmeneigene Axiomer RNA-Editing-Plattform.
Die Axiomer-Plattform ermöglicht die Bearbeitung von RNA-Molekülen auf hochspezifische Weise, wodurch potenziell krankheitsverursachende Mutationen korrigiert oder die Proteinexpression moduliert werden kann. Die Technologie nutzt die zelleigene Editierungsmaschinerie, ADAR, um präzise Nukleotidänderungen in der RNA vorzunehmen.
Gerard Platenburg, Chief Scientific Officer von ProQR, äußerte sich dankbar für die Partnerschaft mit RSRT und betonte das Potenzial der Axiomer-Technologie zur Behandlung komplexer genetischer Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Monica Coenraads, Gründerin und CEO von RSRT, hob ebenfalls den Ehrgeiz der Partnerschaft und die Fortschritte bei der Bekämpfung des Rett-Syndroms hervor.
Die zusätzliche Finanzierung durch RSRT wird es ProQR ermöglichen, die Entwicklung von RNA-Editing-Therapien für genetische Mutationen im Zusammenhang mit dem Rett-Syndrom zu beschleunigen. Der Fokus der Zusammenarbeit liegt darauf, therapeutische Kandidaten zu optimieren, die auf den MECP2-Transkriptionsfaktor abzielen, und sie in Richtung klinischer Entwicklung voranzutreiben.
Diese Nachricht basiert auf einer Pressemitteilung von ProQR Therapeutics. Für die Zukunft prognostizieren InvestingPro-Analysten ein signifikantes Umsatzwachstum für das laufende Jahr, obwohl das Unternehmen voraussichtlich nicht profitabel sein wird. Entdecken Sie die vollständige Analyse der finanziellen Gesundheit und greifen Sie auf den detaillierten Pro Research Report zu, der für ProQR und über 1.400 weitere US-Aktien auf InvestingPro verfügbar ist.
In anderen aktuellen Nachrichten hat ProQR Therapeutics N.V. ein öffentliches Angebot seiner Stammaktien angekündigt. Dieser Schritt zielt darauf ab, die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten des Unternehmens zu finanzieren, insbesondere um Produktkandidaten voranzutreiben und F&E-Programme zu erweitern. Die verbleibenden Mittel werden zur Unterstützung des Betriebskapitals und anderer Unternehmensausgaben verwendet. Evercore ISI, Cantor, Raymond James und Oppenheimer & Co. fungieren als gemeinsame Hauptbuchführer für das Angebot. Die Axiomer® RNA-Editing-Plattform des Unternehmens, die zentral für seine Bemühungen zur Entwicklung neuer Behandlungen für Krankheiten mit ungedecktem Bedarf ist, könnte potenziell eine neue Klasse von Medikamenten für sowohl seltene als auch häufige Krankheiten bieten. Während das Unternehmen zukunftsgerichtete Prognosen über das Angebot und die beabsichtigte Verwendung der Erlöse abgegeben hat, wies es darauf hin, dass diese den Marktbedingungen, üblichen Abschlussbedingungen und anderen Risiken unterliegen. Diese jüngsten Entwicklungen unterstreichen ProQRs anhaltendes Engagement für die Weiterentwicklung seiner RNA-Therapie-Forschung.
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