Von Dhirendra Tripathi
Investing.com - Die BioMarin-Aktie (NASDAQ:BMRN) brach am Dienstag um mehr als 8% ein, nachdem die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration eine klinische Gentherapie-Studie des Pharmaunternehmens auf Eis gelegt hatte.
Die Studie beurteilte eine Gentherapie für Erwachsene mit Phenylketonurie, einer durch einen Mangel des Enzyms PAH ausgelösten genetischen Störung.
Das Enzym ist für den Stoffwechsel von Phe erforderlich, einer essenziellen Aminosäure, die in den meisten proteinhaltigen Lebensmitteln enthalten ist. Kommt das aktive Enzym nicht in ausreichender Menge vor, reichert sich Phe in ungewöhnlich hohen Mengen im Blut an und wird für das Gehirn toxisch, was zu einer Reihe von Komplikationen wie schweren geistigen Behinderungen und Krampfanfällen führt.
Die Aussetzung der Studie durch die FDA gründet sich auf vorläufige Sicherheitsdaten aus einer präklinischen Studie. Das Unternehmen pausiert auch die weitere Aufnahme von Teilnehmern außerhalb der USA.
"Mehr als 3.000 Patienten wurden mit der Gentherapie behandelt, und es gibt keine Berichte über Krebserkrankungen, die als Folge davon aufgetreten sind", so das Unternehmen in einer Mitteilung, nachdem in einer Studie an Mäusen Fälle von Malignität festgestellt worden waren.
Im Rahmen der Phearless-Studie der klinischen Phase 1/2 wurden Menschen nur mit niedrigeren Dosen behandelt, wie das Unternehmen mitteilte. Zum Teil aufgrund des Risikos, das zuvor durch ältere Studien mit Nagetieren identifiziert wurde, wird die Leberfunktion der Phearless-Studienteilnehmer regelmäßig überwacht.