Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente, die hartnäckige Krankheiten behandeln, indem sie die Gene ausschalten, die sie verursachen. Das Unternehmen verwendet ein Portfolio von Ribonukleinsäure (RNA)-Chemie und Verabreichungsarten, die Therapien des Unternehmens lösen den RNA-Interferenzmechanismus aus, um einen schnellen, tiefgreifenden und dauerhaften Knockdown von Zielgenen zu induzieren. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Medikamenten für Krankheiten mit genetischer Grundlage, die durch die Überproduktion eines oder mehrerer Proteine gekennzeichnet sind. Die Pipeline des Unternehmens umfasst ARO-APOC3 für Hypertriglyzeridämie, ARO-ANG3 für Dyslipidämie, ARO-ENaC2 für Mukoviszidose, ARO-DUX4 für fazioskapulohumerale Muskeldystrophie, ARO-COV für das Coronavirus, das COVID-19 verursacht, und andere mögliche zukünftige pulmonal übertragene Krankheitserreger , ARO-C3 für komplementvermittelte Erkrankungen, ARO-RAGE und ARO-MUC5AC für verschiedene muco-obstruktive oder entzündliche Lungenerkrankungen und ARO-MMP7 für idiopathische Lungenfibrose.