X4 Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten, wobei der Schwerpunkt zunächst auf der Behandlung von Menschen mit Störungen des Immunsystems liegt. Der führende Produktkandidat, Mavorixafor, ist ein niedermolekularer Inhibitor des Chemokinrezeptors CXCR4 und wird als einmal täglich oral einzunehmende Therapie entwickelt. Mavorixafor ist nachweislich in der Lage, CXCR4 zu antagonisieren und die gesunde Reifung und den Transport weißer Blutkörperchen (WBCs) zu verbessern, was bei einer Vielzahl von Krankheiten, einschließlich primärer Immundefekte (PIDs) und bestimmter Krebsarten, therapeutischen Nutzen bringt. Mavorixafor befindet sich in einer globalen klinischen Phase-III-Studie zur Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis), einer seltenen, vererbten PID, die durch genetische Mutationen im CXCR4-Rezeptor-Gen verursacht wird. Zu seinen Produktkandidaten gehören X4P-001, X4P-002 und X4P-003.