bluebird bio (WKN:A1W025) hatte ein hartes Jahr 2018. Das Unternehmen hat jedoch immer noch eine Marktkapitalisierung von 6,5 Mrd. US-Dollar, obwohl es keine Medikamente auf dem Markt hat. Um diese Bewertung zu rechtfertigen, müssen die Investoren in die Zukunft blicken – auf die bevorstehende erste Zulassung und auf eine zweite oder dritte. Eine der Folien, die Bluebird auf der J.P. Morgan Healthcare Conference Anfang dieses Monats während einer Präsentation gezeigt hat, zeigt, wie es weitergehen soll.
Kurzfristig: TDT und CALD Der schnellste Weg für bluebird ist die Gentherapie LentiGlobin zur Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT), einer Blutkrankheit, bei der Patienten aufgrund einer fehlerhaften Produktion von Beta-Globin eine Transfusion von roten Blutkörperchen benötigen. Die LentiGlobin-Behandlung zieht die Zellen aus dem Patienten heraus und fügt DNA hinzu, was bewirkt, dass die Zellen Beta-Globin exprimieren, das dann dem Patienten wieder verabreicht wird.
Ende letzten Jahres reichte Bluebird bei den EU-Regulierungsbehörden einen Zulassungsantrag ein, der eine mögliche Zulassung und Markteinführung in diesem Jahr vorsieht. Die USA müssen sich noch etwas gedulden, aber das Medikament soll im nächsten Jahr auch in den USA eingeführt werden. Die Daten sahen in beiden Regionen gut genug für die Zulassung aus, insbesondere angesichts des nicht gedeckten Bedarfs, obwohl die Anleger bedenken sollten, dass die Regulierungsbehörden auch den komplizierten Herstellungsprozess während des Zulassungsprozesses berücksichtigen werden, um die Reproduzierbarkeit sicherzustellen. Dieser stellt nämlich immer noch eine Wundertüte dar.
Auch im Jahr 2020 sollte man die Zulassung einer weiteren Gentherapie namens Lenti-D für die Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) erwarten, einer seltenen genetischen Gehirnkrankheit, die zu einer Verschlechterung der Myelinscheide führt, die die Nervenzellen schützt.
Weder TDT noch CALD sind ein großer Markt. Die Häufigkeit von TDT beträgt etwa 1 zu 100.000, während CALD etwa 1 zu 20.000 ausmacht. Bluebird kann die kleinen Zahlen aber mit einem hohen Preis ausgleichen. Das Unternehmen steht jedoch vor einem harten Kampf mit US-Versicherungsträgern, die möglicherweise nicht bereit sind, zu zahlen, selbst wenn die Behandlungen am Ende zu Heilungen führen. In Ländern, wo nur eine Institution zahlt, ist es deutlich leichter, die Kosten zu rechtfertigen, da das Gesundheitssystem davon profitieren kann, dass es nicht für eine lebenslange Behandlung bezahlen muss. In den USA, wo die Menschen regelmäßig die Versicherungsträger wechseln, wird bluebird jedoch wahrscheinlich vor ähnlichen Herausforderungen stehen wie bei anderen kostenintensiven Einmalbehandlungen.
Mittelfristig: Multiples Myelom und Sichelzellkrankheit Das Multiple Myelom, eine Art von Blutkrebs, ist ein ziemlich großer Markt, aber die anfängliche Zulassung für bb2121 wird sich auf die Patienten im Spätstadium beschränken, da dies die Patientengruppe ist, bei der bluebird und Celgene (NASDAQ:CELG) (WKN:881244) die CAR-T-T-Therapie getestet haben. Eine Zulassung könnte 2020 erfolgen. Die Ergebnisse von Studien mit Patienten, die noch nicht in einem fortgeschrittenen Stadium sind, werden jedoch den Umsatz im Jahr 2023 und darüber hinaus wirklich steigern.
Neben TDT entwickelt bluebird auch LentiGlobin für die Sichelzellenkrankheit, die mit der Expression von Beta-Globin bekämpft werden kann. Das Unternehmen hatte einige Probleme, um die richtige Expression zu finden, aber es scheint wieder auf dem richtigen Weg zu sein, um 2022 die Zulassung zu beantragen und damit eine globale Markteinführung irgendwann im Jahr 2023 zu erreichen.
Langfristig: Medikamente der nächsten Generation Bluebird und Celgene haben noch eine CAR-T-Therapie, unerklärlicherweise unter dem Namen bb21217. Die Daten der ersten 12 Patienten sahen überzeugend aus, aber die Investoren werden auf mehr Daten warten müssen, um zu sehen, ob das Medikament der nächsten Generation eine dauerhaftere Wirkung zeigt als der Vorgänger.
Bluebird hat auch eine Folgebehandlung für Sichelzellenkrankheiten mit dem Codenamen BCL11A shRNA miR, der die Expression von BCL11A reduziert, welches für den Wechsel von fetalem Hämoglobin zu Beta-Globin verantwortlich ist. Das Ausschalten der Expression schaltet die Expression von fetalem Hämoglobin wieder ein.
Bluebird plant auch, jedes Jahr ein oder zwei neue Medikamente in klinische Studien zu bringen, was in den kommenden Jahren zu einer gut gefüllten Pipeline führen wird. Sie werden wahrscheinlich nicht alle erfolgreich sein. Es ist jedoch ein Zahlenspiel, und mehr Schüsse aufs Tor sollten dazu führen, dass mehr Medikamente auf den Markt kommen.
The Motley Fool besitzt und empfiehlt Aktien von bluebird bio und Celgene.
Dieser Artikel wurde von Brian Orelli auf Englisch verfasst und am 24.01.2019 auf Fool.com veröffentlicht. Er wurde übersetzt, damit unsere deutschen Leser an der Diskussion teilnehmen können.
Motley Fool Deutschland 2019