Wer mit dem Brettspiel-Klassiker Monopoly aufgewachsen ist, kennt das Ziel des Spiels: alles auf dem Brett zu besitzen. Wird das Spiel lange genug gespielt, erlangt ein Spieler ein Monopol, indem er alle Straßen, Häuser und Hotels besitzt.
In der realen Geschäftswelt gibt es jedoch nicht sehr viele echte Monopole. Aber es gibt einen Bereich, in dem mehrere Monopole – oder zumindest Beinahe-Monopole – existieren. Biotechs, die Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten entwickeln, beackern den Markt oft ganz für sich allein.
Drei Biotech-Aktien, die enorm von ihren Beinahe-Monopolen profitiert haben, sind Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ:ALXN) (WKN:899527), BioMarin Pharmaceutical (WKN:924801) und Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) (WKN:882807). Sind diese Biotechs aufgrund ihrer Marktposition für Anleger auch langfristig große Gewinner?
1. Alexion Pharmaceuticals Alexion Pharmaceuticals erhielt 2007 die Zulassung der US-Food and Drug Administration (FDA) für das erste Medikament, Soliris. Das wird zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt. PNH ist eine sehr seltene genetische Krankheit, bei der rote Blutkörperchen vorzeitig abbauen, wenn sie von Immunzellen angegriffen werden. Weniger als 1,5 von einer Million Menschen sind von der Krankheit betroffen. Soliris ist nach wie vor die einzige zugelassene Behandlung für PNH.
Im Jahr 2011 erhielt Alexion die Zulassung für Soliris zur Behandlung des atypischen hämolytischen urämischen Syndroms (aHUS). Mit dieser Zulassung erhielt das Biotech ein weiteres Monopol bei einer seltenen Erbkrankheit. Alexion erhielt im vergangenen Jahr auch die Zulassung für eine weitere Indikation, die generalisierte Myasthenia gravis (GMG). Im Gegensatz zu PNH und aHUS ist GMG jedoch keine seltene genetische Erkrankung. Hier gibt es weitere zugelassene Therapien.
Soliris galt eine Zeit lang als das teuerste Medikament der Welt. Im Jahr 2017 war Soliris mit einem Preis von über 540.000 USD immerhin siebtteuerste Medikament der Welt. Es hat Alexion sehr profitabel gemacht. Im vergangenen Jahr erwirtschaftete das Biotech einen Gewinn von 443 Millionen USD und einen Umsatz von fast 3,6 Milliarden USD.
2. BioMarin Pharmaceutical Drei der sieben zugelassenen Medikamente von BioMarin zielen auf verschiedene Arten von Mukopolysaccharid (MPS), einer seltenen genetischen Erkrankung, die durch einen Enzymmangel verursacht wird. Das meistverkaufte Produkt des Biotechs, Vimizim, erhielt 2014 die FDA-Zulassung für die Behandlung von MPS IVA, auch bekannt als Morquio-A-Syndrom. Zwei ältere Medikamente, Aldurazyme und Naglazyme, zielen auf MPS I bzw. MPS VI ab. Während Shire und Ultragenyx Medikamente für andere Arten von MPS zugelassen haben, genießt das Unternehmen immer noch ein nahezu Monopol auf jene MPS-Typen, die von den Medikamenten von BioMarin behandelt werden.
Zwei der zugelassenen Produkte des Biotechs behandeln Phenylketonurie (PKU), eine weitere seltene genetische Krankheit, die durch einen Enzymmangel verursacht wird. Kuvan, BioMarins zweitmeistverkauftes Medikament, erhielt 2007 die FDA-Zulassung und Palanzyq erhielt sie Anfang des Jahres. BioMarin vermarktet Brineura auch zur Behandlung von neuronalen Ceroid-Lipofuszinosen Typ 2 und Firdapse in Europa, aber nur zur Behandlung des myasthenen Lambert-Eaton-Syndroms (LEMS).
Obwohl BioMarin mit seinem soliden Angebot an Medikamenten gegen seltene Krankheiten Monopole beansprucht, verliert das Unternehmen weiterhin Geld. Das Biotech verzeichnete auch im zweiten Quartal 2018 einen Verlust. Aber bereinigt hat BioMarin bereits ein positives Ergebnis erzielt. Und steigende Umsätze, insbesondere bei Vimizim, sollten das Unternehmen auf einen guten Weg in die Profitabilität führen.
3. Vertex Pharmaceuticals Vertex hat mittlerweile drei zugelassene Medikamente: Kalydeco, Orkambi und Symdeko. Alle diese Medikamente behandeln Mukoviszidose (CF), eine seltene genetische Krankheit, die Atembeschwerden verursacht. Während es andere zugelassene Medikamente gibt, die für die Symptome von CF verschrieben werden können, sind die Produkte von Vertex derzeit die einzigen zugelassenen CF-Medikamente, die auf die der Krankheit zugrunde liegenden Ursachen abzielen.
Aber Vertex hat noch größere Pläne. Mit den derzeit zugelassenen Medikamenten können rund 34.000 CF-Patienten behandelt werden. Markenerweiterungen, die auf dem Alter des Patienten basieren und auf zusätzliche Restfunktionsmutationen mit den drei Medikamenten abzielen, sollten die Zahl der behandelbaren Patienten auf 44.000 erhöhen können. Vertex hat derzeit auch Triple-Drug-Kombinationsschemata in späten Studienphasen, die die Zahl der behandelbaren Patienten auf 68.000 ausweiten könnten.
Die Umsätze mit den bereits zugelassenen Medikamenten wachsen weiter. Und sie haben Vertex in eine hervorragende Finanzlage gebracht. Das Biotech erwirtschaftete im vergangenen Jahr einen Umsatz von fast 2,5 Milliarden USD mit einem Gewinn von über 263 Millionen USD. Ende Juni verfügte Vertex über fast 2,8 Milliarden USD an liquiden Mitteln.
Aber sind diese drei Biotechs gute Käufe? Monopole dauern nicht unbedingt ewig an. Alexion zum Beispiel wird bei aHUS vom Unternehmen Omeros bedroht. Vertex könnte bei CF von Galapagos herausgefordert werden.
Aber vielleicht auch nicht. Die Ergebnisse von Omeros für OMS721 in einer klinischen Studie zur Behandlung der seltenen Nierenerkrankung IgA-Nephropathie waren enttäuschend. Das gleiche Medikament wird in einer Phase-3-Studie zur Behandlung von aHUS untersucht. Was Galapagos betrifft, so wird auch hier von enttäuschenden Ergebnissen für ein wichtiges CF-Medikament berichtet, was bedeuten könnte, dass das Monopol von Vertex noch mehrere Jahre bestehen bleibt.
Doch nur weil diese Biotechs Monopole genießen, sind sie nicht automatisch gute Käufe. Selbst Monopole können mehr kosten, als sie wert sind. Ich denke jedoch, dass Alexion, BioMarin und Vertex eine ziemlich gute Wahl für langfristige Investoren sein dürften. Besonders gut gefallen mir die Perspektiven von Vertex – die Dominanz im Bereich CF und die Expansion in andere Indikationen sollten gute Dinge verheißen.
Keith Speights besitzt Aktien von Vertex Pharmaceuticals. The Motley Fool empfiehlt Aktien von BioMarin Pharmaceutical und Vertex Pharmaceuticals.
Dieser Artikel von Keith Speights erschien am 3.10.2018 auf Fool.com. Er wurde übersetzt, damit unsere deutschen Leser an der Diskussion teilnehmen können.