Die Aktien von Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) verzeichneten heute im vorbörslichen Handel einen bemerkenswerten Anstieg von 21 % nach der Bekanntgabe erfolgreicher Ergebnisse aus der Phase-2-CANYON-Studie. Die Studie, die das Medikament Sevasemten bei Personen mit Becker-Muskeldystrophie testete, erreichte ihren primären Endpunkt, was zu einem deutlichen Anstieg des Aktienwerts des Unternehmens führte.
Der primäre Endpunkt der Studie war die Veränderung der Kreatinkinase-Werte, einem Biomarker für Skelettmuskelschäden, gegenüber dem Ausgangswert. Die Ergebnisse zeigten, dass bei Patienten, die mit Sevasemten behandelt wurden, eine Stabilisierung der North Star Ambulatory Assessment (NSAA), einem Maß für die motorische Funktion, mit einer Tendenz zur Verbesserung nach 12 Monaten im Vergleich zur Placebo-Gruppe auftrat.
Sevasemten erwies sich als gut verträglich, ohne neue Sicherheitsbedenken bei erwachsenen oder jugendlichen Teilnehmern. Das Unternehmen plant, Strategien zur Einreichung von Zulassungsanträgen sowohl mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) als auch mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für Sevasemten zur Behandlung der Becker-Muskeldystrophie zu erörtern.
Truist-Analystin Srikripa Devarakonda, Ph.D., bestätigte die Kaufempfehlung für Edgewise Therapeutics und verwies auf die positiven Phase-2-Daten als bedeutende Entwicklung in einem Bereich ohne zugelassene Medikamente und mit hohem ungedecktem Bedarf. Devarakonda hob die statistische Signifikanz des primären Endpunkts der Studie hervor und merkte die numerische Verbesserung des NSAA-Scores an, auch wenn diese nicht statistisch signifikant war. Die Analystin wies auch auf die erhebliche Reduktion von Kreatinkinase und TNNI2, einem Biomarker für Schäden an schnellen Skelettmuskeln, über einen Zeitraum von 6 bis 12 Monaten hin.
Die CANYON-Studie ist die bisher größte interventionelle Studie zur Becker-Muskeldystrophie und die erste, die ihren primären Endpunkt erreicht hat. Zusätzliche funktionelle Messungen in der Studie zeigten Tendenzen zur Verbesserung im Vergleich zum Placebo. Bemerkenswert ist, dass die Behandlungsgruppe ein fortgeschritteneres Krankheitsstadium aufwies als die Placebo-Gruppe.
Craig M. McDonald, M.D., ein Hauptprüfer der CANYON-Studie, betonte die rasche Progression der Becker-Muskeldystrophie und die Bedeutung der Studienergebnisse, die auf ein Potenzial zur funktionellen Stabilisierung mit Sevasemten hindeuten. Joanne Donovan, Ph.D., M.D., Chief Medical Officer bei Edgewise, unterstrich diese Einschätzung und verwies auf die vielversprechenden Signale für den funktionellen Erhalt bei Patienten.
Das Unternehmen ist auf Kurs, die Rekrutierung für die GRAND CANYON-Kohorte bis zum ersten Quartal 2025 abzuschließen, und beabsichtigt, die vollständigen Ergebnisse der CANYON-Studie zur Veröffentlichung bei einem zukünftigen medizinischen Kongress einzureichen.
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