BOSTON - Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat eine erweiterte Indikation für das Adipositas-Medikament IMCIVREE (Setmelanotid) von Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) genehmigt, das nun auch für Kinder ab 2 Jahren zugelassen ist. Das Unternehmen, derzeit mit 3,5 Milliarden US-Dollar bewertet, verzeichnete in den letzten sechs Monaten einen Kursanstieg von über 36%, was das wachsende Vertrauen der Investoren widerspiegelt. Laut InvestingPro-Daten erzielt das Unternehmen beeindruckende Bruttogewinnmargen von 88,6%, obwohl Analysten auf mögliche Rentabilitätsherausforderungen in diesem Jahr hinweisen.
Diese heute bekannt gegebene Entscheidung markiert eine bedeutende Erweiterung der Anwendung des Medikaments, das zuvor für Patienten ab 6 Jahren mit syndromaler oder monogener Adipositas aufgrund bestimmter genetischer Erkrankungen zugelassen war.
IMCIVREE zielt auf den Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Signalweg ab, dessen Störung zu unstillbarem Hunger und frühzeitiger Adipositas bei Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) oder Defiziten aufgrund von Pro-Opiomelanocortin (POMC), Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 1 (PCSK1) oder Leptinrezeptor (LEPR) führt. Die Zulassung basiert auf der Fähigkeit des Medikaments, überschüssiges Körpergewicht zu reduzieren und langfristig zu halten.
Klinische Studien, einschließlich der Phase-3-VENTURE-Studie, haben gezeigt, dass Setmelanotid Gewichts- und Hungerparameter signifikant reduzieren kann. Allerdings wurden Nebenwirkungen wie Hyperpigmentierung der Haut, Reaktionen an der Injektionsstelle, Durchfall, Übelkeit und Kopfschmerzen beobachtet. Der Umsatz des Unternehmens ist in den letzten zwölf Monaten um 81,5% gestiegen, was eine starke Marktdurchdringung zeigt. Für tiefere Einblicke in die finanzielle Gesundheit und Wachstumsaussichten von Rhythm Pharmaceuticals, einschließlich 12 zusätzlicher ProTipps, besuchen Sie InvestingPro.
Die Zulassung ist eine willkommene Entwicklung für Familien und medizinisches Fachpersonal, die sich mit den Herausforderungen von BBS und ähnlichen Erkrankungen auseinandersetzen. Die Kinderendokrinologin und Adipositas-Spezialistin Dr. Ilene Fennoy betonte die Notwendigkeit einer frühen Intervention, um schwerwiegende langfristige gesundheitliche Komplikationen im Zusammenhang mit Adipositas im Kindesalter zu verhindern.
IMCIVREE erhielt erstmals im November 2020 die FDA-Zulassung für POMC-, PCSK1- oder LEPR-Defizite bei Patienten ab 6 Jahren und im Juni 2022 für BBS. Das Medikament wurde auch in der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich für Patienten ab 2 Jahren zugelassen.
Rhythm Pharmaceuticals setzt sich dafür ein, IMCIVREE für Patienten mit diesen seltenen genetischen Erkrankungen zugänglich zu machen und treibt sein klinisches Entwicklungsprogramm für andere seltene Erkrankungen voran. Mit einer aktuellen Liquiditätsquote von 3,49 verfügt das Unternehmen über eine solide Liquidität zur Unterstützung seiner Entwicklungsinitiativen. Entdecken Sie umfassende Analysen und Experteneinblicke zu RYTM und mehr als 1.400 anderen Aktien durch detaillierte Pro Research Reports, exklusiv auf InvestingPro verfügbar.
Diese erweiterte Indikation bietet eine neue Behandlungsoption für junge Kinder, die mit den schweren und anhaltenden Herausforderungen seltener MC4R-Signalweg-Erkrankungen konfrontiert sind. Die Informationen für diesen Artikel basieren auf einer Pressemitteilung von Rhythm Pharmaceuticals.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Rhythm Pharmaceuticals bedeutende Fortschritte in der Pharmaindustrie gemacht. Das Unternehmen erhielt ein "Outperform"-Rating von Oppenheimer, ein "Buy"-Rating von Goldman Sachs und wurde von Stifel als Top-Biotech-Pick für 2025 ausgewählt. Diese Bewertungen basieren auf den Fortschritten des Unternehmens bei der Vermarktung von Imcivree für verschiedene genetisch bedingte Erkrankungen und den vielversprechenden Umsatzaussichten, insbesondere für hypothalamische Adipositas.
Rhythm Pharmaceuticals hat auch erfolgreiche Ergebnisse für das dritte Quartal 2024 gemeldet, mit einem Anstieg des globalen Nettoumsatzes um 48%, getrieben durch den Verkauf seines Medikaments IMCIVREE für das Bardet-Biedl-Syndrom. Das Unternehmen hat seine Prognose für die Betriebskosten 2024 auf 245-255 Millionen US-Dollar gesenkt und verfügt über Barreserven von 298,4 Millionen US-Dollar. Rhythm Pharmaceuticals treibt auch seine klinischen Programme voran, wobei Top-Line-Daten aus einer Phase-III-Studie zur erworbenen hypothalamischen Adipositas in der ersten Hälfte des Jahres 2025 erwartet werden.
Darüber hinaus präsentierte das Unternehmen auf der Tagung der European Society for Paediatric Endocrinology neue Daten, die positive Ergebnisse für pädiatrische Patienten bei der Verwendung von Setmelanotid, der Behandlung des Unternehmens für bestimmte Adipositas-Erkrankungen, zeigen. Diese jüngsten Entwicklungen unterstreichen das anhaltende Engagement von Rhythm Pharmaceuticals bei der Bekämpfung von Adipositas durch seine innovativen Therapien.
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