Diese Nachricht basiert auf einer Pressemitteilung. PTC Therapeutics wird heute um 14:30 Uhr MEZ eine Telefonkonferenz abhalten, um die Vereinbarung weiter zu erörtern. Für tiefere Einblicke in die finanzielle Gesundheit und Wachstumsaussichten von PTC Therapeutics, einschließlich 10 exklusiver ProTips und umfassender Bewertungskennzahlen, besuchen Sie InvestingPro, wo Sie eine detaillierte Analyse in unserem Pro Research Report finden, der Teil unserer Berichterstattung über mehr als 1.400 US-Aktien ist.
Die heute bekannt gegebene Vereinbarung positioniert PTC518 als führende orale krankheitsmodifizierende Therapie für die Huntington-Krankheit (HD), eine tödliche genetische Erkrankung. PTC's Vorstandsvorsitzender Matthew B. Klein, M.D., betonte das Potenzial von PTC518, den dringenden Bedürfnissen von HD-Patienten weltweit gerecht zu werden, und unterstrich die Übereinstimmung des Deals mit dem Versprechen der Behandlung. Mit einer soliden aktuellen Liquiditätsquote von 2,1 und einem Umsatz von 900,66 Millionen US-Dollar in den letzten zwölf Monaten plant PTC, die Erlöse in die Weiterentwicklung seiner Splicing-Plattform und zur Unterstützung seines kommerziellen und Entwicklungsportfolios zu investieren.
Novartis-Chef Vas Narasimhan bekräftigte das Engagement des Unternehmens für Fortschritte in den Neurowissenschaften und die Bekämpfung neurodegenerativer Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf. Novartis wird nach Abschluss des placebokontrollierten Segments der laufenden PIVOT-HD-Studie, der für die erste Jahreshälfte 2025 erwartet wird, die globale Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von PTC518 übernehmen.
PTC518, das aus PTC's validierter Splicing-Plattform hervorgegangen ist, hat in Phase-2-Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt, einschließlich einer Reduktion des mutierten Huntingtin-Proteinspiegels und früher Anzeichen eines klinischen Nutzens. Die Behandlung hat während der Studien ein günstiges Sicherheitsprofil beibehalten.
Die finanzielle Vereinbarung zwischen PTC und Novartis beinhaltet eine 40/60 Gewinn- und Verlustbeteiligung im US-Markt. Der Abschluss des Deals unterliegt behördlichen Genehmigungen und üblichen Abschlussbedingungen, wobei der Abschluss für das erste Quartal 2025 erwartet wird.
Die Pressemitteilung weist darauf hin, dass die Huntington-Krankheit das zentrale Nervensystem betrifft und eine breite Palette von Symptomen verursacht, einschließlich abnormaler Bewegungen und kognitiver Probleme. Derzeit gibt es keine Heilung oder zugelassene Behandlung, um den Ausbruch oder das Fortschreiten von HD zu verzögern.
In anderen aktuellen Nachrichten hat PTC Therapeutics mehrere bemerkenswerte Entwicklungen erlebt. Das Finanzdienstleistungsunternehmen Baird erhöhte das Kursziel der Aktie auf 52,00 US-Dollar, von zuvor 48,00 US-Dollar, und behielt das Outperform-Rating bei. Diese Anpassung folgte einer Veranstaltung mit Fokus auf Friedreich-Ataxie, einer seltenen genetischen Erkrankung, und spiegelt den Optimismus bezüglich des Potenzials von Sepiapterin wider, einem Medikament in der Pipeline von PTC Therapeutics.
Darüber hinaus verkaufte PTC Therapeutics seinen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher für 150 Millionen US-Dollar und kapitalisierte damit regulatorische Erfolge. Das Unternehmen erhöhte auch seinen Umsatzausblick für 2024 auf 750 bis 800 Millionen US-Dollar, nach starken Ergebnissen im dritten Quartal mit einem Gesamtumsatz von 197 Millionen US-Dollar. Ein Großteil dieses Umsatzes, 124 Millionen US-Dollar, wurde durch das Duchenne-Muskeldystrophie-Franchise, einschließlich Emflaza, generiert.
PTC Therapeutics hat zwei Zulassungsanträge bei der FDA eingereicht und bereitet sich auf globale Produkteinführungen vor, einschließlich Sepiapterin und Vatiquinon. Der Start von Sepiapterin ist in 50 Ländern geplant, mit einem potenziellen Umsatz von über 1 Milliarde US-Dollar allein in den USA. Das Unternehmen hat auch positives Feedback von wichtigen Meinungsführern zur Wirksamkeit und Sicherheit von Vatiquinon erhalten. Trotz dieser Entwicklungen behält PTC Therapeutics eine solide finanzielle Grundlage mit Barreserven von über 1 Milliarde US-Dollar.
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