Die Aktien von BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) legten um 25% zu, nachdem das Unternehmen die Zulassung der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für Attruby™ (Acoramidis) erhalten hat. Attruby ist ein oral einzunehmendes Medikament zur Behandlung von Erwachsenen mit ATTR-CM, das darauf abzielt, kardiovaskuläre Todesfälle und Krankenhausaufenthalte zu reduzieren. Die Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der ATTRibute-CM Phase-3-Studie.
Die ATTRibute-CM-Studie zeigte, dass Attruby die Zahl der Todesfälle und kardiovaskulär bedingten Krankenhausaufenthalte signifikant senkte und die Lebensqualität der Patienten verbesserte. Attruby ist das erste und einzige zugelassene Produkt, dessen Kennzeichnung eine nahezu vollständige Stabilisierung von Transthyretin (TTR) ausweist, einem Protein, das mit ATTR-CM in Verbindung steht.
An der Phase-3-Studie nahmen 632 Patienten teil. Der primäre Endpunkt wurde mit einem Win Ratio von 1,8 erreicht, was auf einen statistisch signifikanten Behandlungseffekt hinweist. Die Wirksamkeit von Attruby zeigte sich sowohl im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire als auch in einem 6-Minuten-Gehtest, die beide eine bemerkenswerte Verbesserung der Patientenergebnisse aufwiesen.
Die Zulassung von Attruby wurde von Ärzten und Patientenorganisationen enthusiastisch aufgenommen. Muriel Finkel, Präsidentin der Amyloidosis Support Groups, betonte die neue Hoffnung und Chancen für Patienten mit Amyloidose und unterstrich die Bedeutung innovativer Behandlungsmöglichkeiten für bessere Ergebnisse.
Dr. Martha Grogan von der Mayo Clinic hob die Bedeutung einer neuen Behandlungsoption hervor, die eine hervorragende TTR-Stabilisierung bietet und die Patientenergebnisse verbessert. Sie sieht darin das Potenzial, eine bislang tödliche Erkrankung in einen behandelbaren Zustand zu verwandeln.
BridgeBio bietet zudem ForgingBridges™ an, ein Patientenunterstützungsprogramm in den USA. Dieses Programm soll Patienten, denen Attruby verschrieben wurde, und deren Familien beim Zugang zur Therapie unterstützen, einschließlich Hilfe bei Versicherungsfragen und finanzieller Unterstützung.
Dr. Neil Kumar, CEO von BridgeBio, drückte seine Dankbarkeit gegenüber allen an der Studie Beteiligten aus und kündigte an, dass das Unternehmen nun globale Zulassungen anstrebt. Die nächsten Ziele sind Europa, Japan und Brasilien. BridgeBio hat bereits einen Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur eingereicht, wobei eine Entscheidung für 2025 erwartet wird. Zudem hat das Unternehmen Bayer die exklusiven Vermarktungsrechte für Acoramidis in Europa gewährt.
Angesichts dieser positiven Entwicklungen erhöhte Greg Harrison, Analyst bei Scotiabank, das Kursziel für BridgeBio Pharma von 45,00 auf 48,00 US-Dollar bei Beibehaltung eines "Sector Outperform"-Ratings.
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