Die Aktien von Larimar Therapeutics erlitten am Montag einen herben Rückschlag, nachdem das Unternehmen ein Update zu seiner laufenden Studie zur Behandlung von Friedreich-Ataxie veröffentlichte. Trotz vielversprechender Daten sorgten Berichte über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs) bei zwei Patienten für Unruhe unter den Anlegern. Beide Patienten zogen sich daraufhin aus der Studie zurück, obwohl sich die Symptome innerhalb von 24 Stunden besserten. Die Reaktion an der Börse war heftig: Im New Yorker Handel stürzte die Aktie zeitweise um bis zu 51% ab, bevor sie sich etwas erholte und den Handelstag mit einem Minus von 25% beendete.
Larimar betonte in einer Vorabmeldung, dass die täglichen subkutanen Injektionen von 25 mg Nomlabofusp in der offenen Verlängerungsstudie (OLE) "über einen Zeitraum von bis zu 260 Tagen im Allgemeinen gut vertragen wurden". Das Unternehmen hält weiterhin an seinem ehrgeizigen Zeitplan fest: Bis zur zweiten Jahreshälfte 2025 soll ein Antrag auf Zulassung biologischer Arzneimittel (BLA) bei den US-Aufsichtsbehörden eingereicht werden. Ziel ist eine beschleunigte Zulassung für die Behandlung dieser seltenen neurodegenerativen Erkrankung.
Erst am 16.12.2024 hatte Larimar in einer Pressemitteilung positive erste Ergebnisse aus der OLE-Studie verkündet. Die Daten zeigten, dass Nomlabofusp die Frataxin (FXN)-Spiegel im Gewebe erhöhte und stabilisierte. Zudem wurden frühe Anzeichen für potenzielle klinische Verbesserungen beobachtet. Die Behandlung scheint nach 30 Tagen einen Steady State zu erreichen. Bei sechs Teilnehmern wurde bereits mit der Dosiserhöhung auf 50 mg begonnen. Parallel dazu läuft das Screening von Jugendlichen für eine pädiatrische Pharmakokinetik (PK)-Studie, deren Dosierung Anfang 2025 starten soll.
Trotz des Kurseinbruchs bleiben Analysten von Leerink Partners, Citi und Guggenheim optimistisch. Sie räumen zwar die Bedeutung der unerwünschten Ereignisse ein, betonen aber gleichzeitig die ermutigenden Biomarker- und Funktionsdaten sowie die solide Finanzlage des Unternehmens. Die Experten sehen die Fortsetzung des Nomlabofusp-Programms positiv und halten die Marktreaktion auf die Sicherheitsnachrichten für überzogen. Sie empfehlen, die Kursschwäche zum Einstieg zu nutzen und bekräftigen ihr Vertrauen in das günstige Nutzen-Risiko-Profil des Medikaments.
Zum Ende des dritten Quartals 2024 verfügte Larimar über liquide Mittel und Investitionen in Höhe von 203,7 Millionen US-Dollar. Dies sichert die Finanzierung des Unternehmens bis ins zweite Quartal 2026. Larimar bereitet sich nun auf wichtige Meilensteine vor: Mitte 2025 soll eine globale Bestätigungs-/Registrierungsstudie beginnen, erste Daten zur 50 mg Dosis in der OLE-Studie werden erwartet, und in der zweiten Jahreshälfte 2025 ist die Einreichung des BLA-Antrags für eine mögliche beschleunigte Zulassung geplant.
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