Actelion erhält Zulassung der Therapeutic Goods Administration (TGA) in Australien für Opsumit (Macitentan) bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)
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Actelion erhält Zulassung der Therapeutic Goods Administration (TGA) in
Australien für Opsumit (Macitentan) bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)
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Source: Globenewswire
ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 7. Februar 2014 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) gab heute
bekannt, das die australische Gesundheitsbehörde TGA (Therapeutic Goods
Administration) die Marktzulassung für Opsumit® (Macitentan) 10 mg zur
Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) erteilt hat.
Opsumit ist als Monotherapie oder in Kombination mit zugelassenen
Phosphodiesterase-5-Inhibitoren oder inhalierten Prostanoiden zur Behandlung von
idiopathischer oder erblich bedingter PAH, PAH infolge Bindegewebserkrankungen
sowie PAH aufgrund angeborener Herzfehler mit Shunts-Korrektur bei Patienten mit
Symptomen in WHO-Funktionsklasse II, III oder IV indiziert.
Professor Trevor Williams, Klinischer Direktor der Abteilung für Allergie,
Immunologie und Pneumologie am Alfred Hospital an der Monash University,
Melbourne, Australien, kommentierte: Die Zulassung von Opsumit bedeutet einen
wichtigen Meilenstein in der Behandlung der PAH. Wir sind nun zuversichtlich,
dass wir die langfristigen klinischen Ergebnisse bei neu diagnostizierten
Patienten als auch in der Kombinationstherapie verbessern können. Hoffentlich
werden alle neuen Medikamente für pulmonale arterielle Hypertonie einer solch
umfassenden klinischen Untersuchung unterzogen und klinisch bedeutende
Ergebnisse erbringen.'
Die Zulassung durch die TGA beruhte auf Daten aus der bahnbrechenden Phase-III-
Studie SERAPHIN. In der SERAPHIN-Studie senkte die Behandlung mit Macitentan
10mg das Risiko des kombinierten Morbiditäts-/Mortalitätsendpunkts gegenüber
Plazebo um 45% (Hazard-Ratio [HR] 0,55; 97,5% Konfidenzintervall: 0,39 bis
0,76; Logrank p < 0,0001).
Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, kommentierte diese Nachricht wie folgt:
'Diese Zulassung bedeutet einen wichtigen Schritt für die Gemeinschaft der von
PAH Betroffenen in Australien, da Opsumit das erste und einzige PAH-Medikament
mit einer in konrollierten klinischen Versuchen nachgewiesenen langfristigen
Wirksamkeit ist und nun denjenigen, die mit dieser Erkrankung leben, Hoffnung
auf eine besssere Zukunft bietet. Actelion arbeitet nun daran, dieses wichtige
Medikament in den kommenden Monaten Patienten in ganz Australien zur Verfügung
zu stellen.'
Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen unter Macicentan, deren Auftreten
um mindestens drei Prozentpunkte über Placebo lagen, waren Nasopharyngitis
(Entzündungen des Nasenraums) (14,0% unter Macitentan gegenüber 10,4% unter
Plazebo), Kopfschmerzen (13,6% gegenüber 8,8%) und Anämie (13,2% gegenüber
3,2%).
Opsumit wurde im Oktober 2013 von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA,
im November von der kanadischen Gesundheitsbehörde Health Canada und im Dezember
2013 von der EU-Kommission zugelassen. Zurzeit laufen die behördlichen Prüfungen
der Zulassungsanträge in anderen Ländern, unter anderem auch der Schweiz.
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ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER
ÜBER OPSUMIT(®) (MACITENTAN)
Opsumit (Macitentan) ist ein neuartiger dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist
(ERA), der aus einem zielgerichteten Entdeckungsprozess mit dem Ziel
hervorgegangen ist, einen auf Wirksamkeit und Sicherheit ausgerichteten ERA zu
entwickeln.([2,3])
ÜBER DIE SERAPHIN-STUDIE
SERAPHIN (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary arterial
Hypertension to Improve cliNical outcome - Studie mit einem Endothelin-Rezeptor-
Antagonisten bei pulmonaler arterieller Hypertonie zur Verbesserung der
klinischen Ergebnisse) war die bisher grösste randomisierte, kontrollierte
Langzeitstudie bei PAH-Patienten mit einem klar definierten primären
Morbiditäts-/Mortalitätsendpunkt.([1] )Die zulassungsentscheidende Phase-III-
Studie war darauf ausgelegt, die Wirksamkeits- und Anwendungssicherheit von
Macitentan (Opsumit(®)), einem neuartigen, aus einem zielgerichteten
Forschungsprozess hervorgegangenen, dualen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, zu
evaluieren. Als primärer Endpunkt wurde die Zeit bis zum Eintreten des ersten
Ereignisses hinsichtlich Morbidität und Gesamtmortalität bei Patienten mit
symptomatischer PAH festgelegt.
Die globale Patientenrekrutierung war im Dezember 2009 mit insgesamt 742
Patienten abgeschlossen worden. Die Patienten erhielten randomisiert in einem
Verhältnis von 1:1:1 entweder zwei verschiedene Dosierungen Macitentan (3mg,
bzw. 10mg einmal täglich) oder Plazebo. Die Verabreichung einer PAH-spezifischen
Grundmedikation in Form eines PDE-5-Inhibitors oder oraler/inhalierter
Prostanoide während der Studie war gestattet. Die ereignisgetriebene (event-
driven) Studie wurde in 151 Prüfzentren in fast 40 Ländern in Nord- und
Lateinamerika, Europa, im asiatisch-pazifischen Raum und in Afrika durchgeführt
und im ersten Halbjahr 2012 abgeschlossen. Bei 287 Patienten trat ein der
Erkrankung zuzuordnendes klinisches Ereignis auf.
ÜBER DIE SERAPHIN-STUDIENDATEN
Die Patienten wurden in drei Gruppen randomisiert: Plazebo (n=250), Macitentan
3mg (n=250) oder Macitentan 10mg (n=242). Der primäre Endpunkt wurde bei
46,4%, 38,0% und 31,4% der Patienten in der entsprechenden Gruppe erreicht. Das
Hazard-Ratio für Macitentan 3mg gegenüber Plazebo lag bei 0,70 (97,5%
Konfidenzintervall 0,52 bis 0,96; p=0,0108), das Hazard-Ratio für Macitentan
10mg gegenüber Plazebo lag bei 0,55 (97,5% Konfidenzintervall 0,39 bis 0,76;
p<0,0001). Eine Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie war das
beim primären Endpunkt am häufigsten auftretende Ereignis. Die Wirkung von
Macitentan auf diesen Endpunkt wurde unabhängig davon beobachtet, ob eine
Grundtherapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie erfolgte.([3])
ÜBER DAS SICHERHEITS- UND VERTRÄGLICHKEITSPROFIL
Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen bei einer Behandlung mit Opsumit
waren Nasopharyngitis (Entzündungen des Nasenraums) (14,0%), Kopfschmerzen
(13,6%) und Anämie (13,2%).
ÜBER DIE ZULASSUNGSANTRÄGE FÜR OPSUMIT (MACITENTAN) BEI DEN GESUNDHEITSBEHÖRDEN
Der positive Entscheid der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA über den
eingereichten Zulassungsantrag (New Drug Application) für Opsumit (Macitentan)
erfolgte am 18. Oktober ( )2013 für die Behandlung der pulmonalen arteriellen
Hypertonie (PAH, WHO-Gruppe I) zur Verzögerung der Krankheitsprogression. Zur
Krankheitsprogression zählen: Tod, Beginn einer Behandlung mit intravenös (IV)
oder subkutan verabreichten Prostanoiden, Verschlechterung der klinischen
Befunde der PAH (Verminderung der Wegstrecke beim 6-Minuten-Gehtest,
Verschlechterung der Symptome der PAH sowie Notwendigkeit zusätzlicher Therapie
der PAH). Darüber hinaus waren weniger Spitaleinweisungen infolge PAH
erforderlich.
Behördliche Prüfungen der Zulassungsanträge laufen in der Schweiz, Australien,
Taiwan, Mexiko, Korea und Israel.
ÜBER PULMONALE ARTERIELLE HYPERTONIE ([4, 5, 6])
Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische, lebensbedrohliche
Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und
Lunge der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind
unspezifisch und reichen von leichter Atemlosigkeit und Müdigkeit beim
Verrichten normaler täglicher Aktivitäten bis hin zu Rechtsherzversagen und
schwerwiegender Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit, und
schliesslich einer verkürzten Lebensdauer.
PAH ist eine Untergruppe der pulmonalen Hypertonie (PH). Hierzu zählen die
idiopathische PAH, die erblich bedingte PAH und PAH infolge
Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und angeborener Herzkrankheit.
In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende Fortschritte im Verständnis der
Pathophysiologie der PAH gemacht, die mit der Entwicklung von
Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien einhergingen. Zu den Arzneimitteln,
die auf die drei in die Pathogenese involvierten Signalwege (Pathways)
ausgerichtete sind, zählen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERAs),
Prostazykline und Phosphodiesterase-5-Inhibitoren. Dank verfügbarer PAH-
Therapeutika hat sich die Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen
Verbesserung der Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten
Krankheitsprogression heute verändert. Ein verbessertes Verständnis der
Krankheit und evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus
randomisierten klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige
therapeutische Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine
Kombinationstherapie nahe.
Die Überlebensraten bei PAH sind viel zu niedrig, und die Krankheit ist nach wie
vor nicht heilbar.
Literaturhinweise
1. Pulido T et al. Macitentan and Morbidity and Mortality in Pulmonary Arterial
Hypertension. N Engl J Med 2013;369:809-18.
2. Bolli MH et al. The Discovery of N-[5-(4:Bromophenyl)-6-[2-[(5-bromo-2-
pyrimidinyl)oxy]ethoxy]-4-pyrimidinyl]-N'-propylsulfamide (Macitentan), an
Orally Active, Potent Dual Endothelin Receptor Antagonist. J Med Chem.
2012; 55:7849-61.
3. Iglarz M. et al. Pharmacology of macitentan, an orally active tissue
targeting dual endothelin receptor antagonist. J Pharmacol Exp Ther.
2008;327(3):736-745.
4. Proceedings of the 4th world symposium on pulmonary hypertension. J Am
CollCardiol 2009;54(1 Suppl).
5. Galiè N, Hoeper MM, Humbert M, et al; ESC Committee for Practice Guidelines
(CPG). Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension:
the Task Force for the Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of
the European Society of Cardiology (ESC) and the European Respiratory
Society (ERS), endorsed by the International Society of Heart and Lung
Transplantation (ISHLT). Eur Heart J 2009;30:2493-537.
6. Benza RL, Miller DP, Barst RJ, Badesch DB, Frost AE, McGoon MD. An
evaluation of long-term survival from time of diagnosis in pulmonary
arterial hypertension from REVEAL. Chest 2012;142:448-56.
Actelion Ltd.
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für
Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.
Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie
(PAH). Unser PAH-Portfolio deckt das Krankheitsspektrum der WHO-Funktionsklassen
II bis IV ab und umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und intravenösen
Therapie. Actelion verfügt zudem über behördlich zugelassene, jedoch nicht in
allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe von Krankheiten, die durch
Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-Gaucher-Krankheit, Niemann-
Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei Patienten mit systemischer
Sklerose sowie Mycosis fungoides bei Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom.
Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.400
engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,
darunter den Vereinigten Staaten, Japan, China, Russland und Mexiko. Der
Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.
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