LogicBio Therapeutics Inc (LOGC)

LogicBio Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Medizin im klinischen Stadium. Es konzentriert sich auf Genome Editing und Genverabreichungsplattformen zur Behandlung seltener und schwerer Krankheiten vom Säuglings- bis zum Erwachsenenalter. Seine Genome-Editing-Plattform GeneRide ist ein Ansatz zur präzisen Gen-Insertion, bei dem der natürliche Desoxyribonukleinsäure-Reparaturprozess einer Zelle genutzt wird, um potenziell dauerhafte therapeutische Proteinexpressionswerte zu erreichen. Seine Genverabreichungsplattform sAAVy ist eine AAV-Capsid-Engineering-Plattform, die für die Optimierung der Genverabreichung für Behandlungen in einer Reihe von Indikationen und Geweben entwickelt wurde. Der führende Produktkandidat LB-001 wird für die Behandlung von Methylmalonsäureanämie (MMA) bei pädiatrischen Patienten entwickelt. LB-001 soll eine funktionale Kopie des Methylmalonyl-CoA-Mutase (MUT)-Gens in das Genom von MMA-Patienten einbringen. Das Unternehmen entwickelt LB-401 zur Behandlung der hereditären Tyrosinämie Typ 1. Außerdem entwickelt es LB-301 für die Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms (CN).