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Translate Bio, Inc. ist ein Unternehmen für Messenger-RNA- oder mRNA-Therapeutika. Das Unternehmen entwickelt Medikamente zur Behandlung von Krankheiten, die durch Funktionsstörungen von Proteinen oder Genen verursacht werden. Das Unternehmen verwendet seine proprietäre mRNA-Therapieplattform oder MRT-Plattform und erstellt mRNA, die für funktionelle Proteine kodiert. MRNA wird an die Zielzelle abgegeben, wo die zelleigene Maschinerie sie erkennt und übersetzt, wodurch die Funktion von Proteinen zur Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten wiederhergestellt oder erhöht wird. Der MRT-Lungenproduktkandidat MRT5005 wurde entwickelt, um die zugrunde liegende Ursache von Mukoviszidose zu behandeln, indem mRNA, die ein voll funktionsfähiges CFTR-Protein codiert, durch Verneblung an Lungenepithelzellen abgegeben wird.
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