CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) hat positive Topline-Ergebnisse aus seiner Phase-2-HELIOS-Studie mit AMX0035 bei Erwachsenen mit Wolfram-Syndrom, einer seltenen und fortschreitenden Krankheit, bekannt gegeben. Die Studie zeigte eine Verbesserung der Bauchspeicheldrüsenfunktion, einem wichtigen Maß für das Fortschreiten der Krankheit, über einen Behandlungszeitraum von 24 Wochen.
Die HELIOS-Studie untersuchte 12 Erwachsene mit Wolfram-Syndrom, einer Erkrankung, von der in den USA etwa 3.000 Menschen betroffen sind und die durch Diabetes, Sehnervenschwund und Neurodegeneration gekennzeichnet ist. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt, die C-Peptid-Antwort, zeigte nach 24 Wochen einen Anstieg gegenüber dem Ausgangswert, was auf eine Verbesserung der Bauchspeicheldrüsenfunktion hindeutet - entgegen der typischen Erwartung eines Rückgangs aufgrund des Fortschreitens der Krankheit.
Sekundäre Endpunkte, einschließlich der Blutzuckerkontrolle und des Sehvermögens, zeigten ebenfalls Verbesserungen oder Stabilisierung. Sowohl die von Patienten als auch von Ärzten berichteten globalen Eindrücke der Veränderung deuteten auf eine Stabilisierung oder Verbesserung der Krankheit bei allen Teilnehmern hin.
Langzeitdaten von Teilnehmern, die die Bewertungen in Woche 36 und Woche 48 abgeschlossen hatten, zeigten anhaltende Verbesserungen im Laufe der Zeit. Das Sicherheitsprofil der Studie entsprach früheren Daten, wobei AMX0035 gut vertragen wurde und die meisten unerwünschten Ereignisse leicht oder mäßig waren.
Basierend auf diesen Ergebnissen plant Amylyx, ein Phase-3-Programm mit der FDA zu besprechen und 2025 ein Update zu geben. Das Unternehmen hat von der FDA und der Europäischen Kommission den Orphan-Drug-Status für AMX0035 zur Behandlung des Wolfram-Syndroms erhalten.
Die Topline-Daten aus HELIOS werden heute um 13:30 Uhr ET während eines Live-Webcasts präsentiert. Diese Ankündigung basiert auf einer Pressemitteilung.
In anderen aktuellen Nachrichten meldete Amylyx auch seine Finanzergebnisse für das zweite Quartal 2024 mit einem Nettoverlust von 72,7 Millionen US-Dollar und einer beträchtlichen Bargeldposition von 309,8 Millionen US-Dollar, die voraussichtlich den Betrieb bis 2026 aufrechterhalten wird. Amylyx hat zudem bedeutende Fortschritte in seinem Portfolio mit der Übernahme von Avexitide, einer Behandlung für hyperinsulinämische Hypoglykämie, die von der FDA den Status einer Breakthrough-Therapie erhalten hat, gemacht. Das Unternehmen plant, im kommenden Jahr die Phase-3-Entwicklung für Avexitide zu beginnen.
Darüber hinaus gab Amylyx Updates zu anderen wichtigen Programmen, einschließlich Behandlungen für Alzheimer, axonale Degeneration und verschiedene andere Erkrankungen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die aktuellen Vermögenswerte, bleibt aber offen für mögliche Pipeline-Ergänzungen.
Während des Earnings Calls zum zweiten Quartal 2024 diskutierten die Unternehmensleiter diese Finanzergebnisse und Updates zu ihren klinischen Programmen. Die starke Bargeldposition des Unternehmens und die Übernahme von Avexitide wurden hervorgehoben, ebenso wie der erwartete Beginn der Phase-3-Entwicklung für Avexitide im kommenden Jahr.
InvestingPro Insights
Die positiven Studienergebnisse von Amylyx Pharmaceuticals für AMX0035 beim Wolfram-Syndrom kommen zu einem entscheidenden Zeitpunkt für das Unternehmen. Laut InvestingPro-Daten hat Amylyx in den letzten zwölf Monaten bis zum zweiten Quartal 2023 ein beeindruckendes Umsatzwachstum von 55,71 % auf 298,76 Millionen US-Dollar verzeichnet. Diese Wachstumsentwicklung passt gut zur laufenden Entwicklung vielversprechender Behandlungen wie AMX0035.
Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass Amylyx derzeit mit einem Verlust operiert, wobei das bereinigte operative Einkommen für denselben Zeitraum -177,76 Millionen US-Dollar beträgt. Dies ist nicht ungewöhnlich für biopharmazeutische Unternehmen, die stark in Forschung und Entwicklung investieren, insbesondere solche, die sich auf seltene Krankheiten wie das Wolfram-Syndrom konzentrieren.
Ein InvestingPro-Tipp deutet darauf hin, dass der Aktienkurs von Amylyx im vergangenen Jahr mit einer einjährigen Gesamtrendite von -77,19 % deutlich schlechter als der Markt abgeschnitten hat. Dies könnte darauf hindeuten, dass der Markt das Potenzial von AMX0035 und anderen Pipeline-Produkten noch nicht vollständig eingepreist hat. Ein weiterer InvestingPro-Tipp weist darauf hin, dass Analysten ihre Gewinnerwartungen nach oben korrigiert haben, was auf ein wachsendes Vertrauen in die Aussichten des Unternehmens nach positiven Studienergebnissen wie denen der HELIOS-Studie hindeuten könnte.
Für Investoren, die an einer tieferen Analyse interessiert sind, bietet InvestingPro 12 zusätzliche Tipps für Amylyx Pharmaceuticals und ermöglicht so einen umfassenderen Überblick über die finanzielle Gesundheit und Marktposition des Unternehmens.
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