CARLSBAD, Kalifornien - Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ:TYRA), ein Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf Präzisionsmedizin für Fibroblast-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR) bezogene Erkrankungen, verkündete die FDA-Genehmigung seines Antrags auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) für TYRA-300. Diese Zulassung ebnet den Weg für eine klinische Phase-2-Studie zur Behandlung von Achondroplasie bei Kindern, einer häufigen Form des Kleinwuchses.
TYRA-300, ein oral verabreichter FGFR3-selektiver Inhibitor, zielt darauf ab, die Einschränkungen bestehender Behandlungen zu überwinden, die tägliche Injektionen erfordern und nur moderate Verbesserungen bewirken. Das Medikament wurde entwickelt, um Toxizitäten zu vermeiden, die mit der Hemmung anderer FGFRs verbunden sind, und wird auch zur Behandlung von metastasierendem Urothelkarzinom untersucht.
Die bevorstehende BEACH301-Studie wird Kinder im Alter von 3 bis 10 Jahren mit offenen Wachstumsfugen einschließen und an mehreren globalen Standorten durchgeführt. Sie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Auswirkungen auf die Wachstumsgeschwindigkeit untersuchen, um die optimale Dosierung zu ermitteln. Zusätzlich werden Veränderungen in Größe, Körperproportionen und Pharmakokinetik sowie funktionelle Ergebnisse und Lebensqualität bewertet.
Todd Harris, CEO von Tyra Biosciences, betonte die Bedeutung der IND-Zulassung für die Achondroplasie-Gemeinschaft und zeigte sich optimistisch hinsichtlich des Potenzials von TYRA-300, die Wachstumsgeschwindigkeit zu verbessern und bedeutende klinische Vorteile zu erzielen. Das Unternehmen bereitet sich darauf vor, die BEACH301-Studie zu initiieren und im ersten Quartal 2025 mit der Dosierung zu beginnen.
Zuvor hatte die FDA TYRA-300 im Juli 2023 den Orphan-Drug-Status und im Januar 2024 den Status als seltenes pädiatrisches Arzneimittel für die Behandlung von Achondroplasie erteilt. Tyra Biosciences steht weiterhin in engem Austausch mit der Achondroplasie-Gemeinschaft, während es sein klinisches Entwicklungsprogramm vorantreibt.
Achondroplasie betrifft schätzungsweise 1 von 15.000 bis 40.000 weltweit geborenen Kindern, mit etwa 250.000 Betroffenen weltweit. Die FGFR3 G380R-Mutation ist für nahezu alle Fälle der Erkrankung verantwortlich. Die selektive Hemmung von FGFR3 durch TYRA-300 verspricht, die zugrunde liegende genetische Ursache der Achondroplasie zu behandeln.
Diese Nachricht basiert auf einer Pressemitteilung von Tyra Biosciences.
In anderen aktuellen Entwicklungen hat Tyra Biosciences bedeutende Fortschritte in seinen klinischen Studien und finanziellen Aussichten erzielt. Das Unternehmen erhielt die FDA-Genehmigung für eine Phase-2-Studie von TYRA-300 zur Behandlung von Achondroplasie. Die Studie zielt darauf ab, bis zu 10 Teilnehmer pro Dosisgruppe in zwei Kohorten aufzunehmen und wird die Sicherheit des Medikaments sowie dessen Auswirkungen auf die jährliche Wachstumsgeschwindigkeit untersuchen.
Positive Ergebnisse aus der SURF-301 Phase-1/2-Studie von TYRA-300 bei metastasierendem Urothelkarzinom führten dazu, dass H.C. Wainwright das Kursziel auf 32 US-Dollar anhob. Vorläufige Ergebnisse zeigten eine objektive Ansprechrate von 55% für TYRA-300, was die erwartete Rate von 36% übertraf und TD Cowen dazu veranlasste, die Kaufempfehlung für die Aktien des Unternehmens zu bestätigen.
In finanzieller Hinsicht hat Tyra Biosciences eine Vereinbarung zum Tausch bestehender Aktien gegen Optionsscheine getroffen. Der Umsatz des Unternehmens soll laut Schätzungen von Piper Sandler bis 2035 auf etwa 2,5 Milliarden US-Dollar anwachsen.
Tyra Biosciences hat auch Upgrades von mehreren Analysten erhalten, mit Kurszielen zwischen 30 und 33 US-Dollar. Zudem wurden wichtige Personalentscheidungen getroffen, darunter die Ernennung von Doug Warner zum Chief Medical Officer und die Aufnahme neuer unabhängiger Direktoren in den Vorstand.
InvestingPro Erkenntnisse
Während Tyra Biosciences (NASDAQ:TYRA) TYRA-300 zur Behandlung von Achondroplasie vorantreibt, bieten InvestingPro-Daten zusätzlichen Kontext für Investoren.
Die Marktkapitalisierung des Unternehmens beträgt 1,16 Milliarden US-Dollar, was den Optimismus der Investoren widerspiegelt. Die Aktie verzeichnete eine beeindruckende Gesamtrendite von 98,82% im vergangenen Jahr und 39,95% in den letzten sechs Monaten.
Es ist jedoch zu beachten, dass Tyra Biosciences mit einem bereinigten operativen Einkommen von -95,45 Millionen US-Dollar in den letzten zwölf Monaten noch nicht profitabel ist. Ein InvestingPro-Tipp weist darauf hin, dass Analysten auch für dieses Jahr keine Profitabilität erwarten, was für Biotech-Unternehmen in der klinischen Studienphase typisch ist.
Positiv zu vermerken ist, dass Tyra mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz hält, was finanzielle Flexibilität für die Durchführung klinischer Stu
Diese Übersetzung wurde mithilfe künstlicher Intelligenz erstellt. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte unseren Nutzungsbedingungen.