CAMBRIDGE, Massachusetts - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), ein Biopharma-Unternehmen mit einer Marktkapitalisierung von 245,1 Millionen US-Dollar, gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die klinische Aussetzung seiner Phase-1-Studie für AMX0114, eine potenzielle Behandlung für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), aufgehoben hat. Diese Entscheidung ermöglicht es dem Unternehmen, mit dem Screening, der Rekrutierung und Dosierung von Patienten an Studienzentren in den Vereinigten Staaten fortzufahren. Laut einer Analyse von InvestingPro erscheint die Aktie basierend auf ihren Fair-Value-Kennzahlen unterbewertet.
Die klinische Studie mit dem Namen LUMINA soll Anfang dieses Jahres in Kanada beginnen und als multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Studie durchgeführt werden. Ziel ist es, die Sicherheit und biologische Aktivität von AMX0114 zu bewerten, das auf Calpain-2 abzielt, ein Protein, das mit neurodegenerativen Prozessen in Verbindung gebracht wird. Etwa 48 Personen mit ALS werden beteiligt sein, wobei im Verhältnis 3:1 randomisiert entweder das zu untersuchende Medikament oder ein Placebo verabreicht wird.
Dr. Camille L. Bedrosian, Chief Medical Officer von Amylyx, äußerte sich optimistisch über das Potenzial von AMX0114 zur Behandlung von ALS und verwies dabei auf präklinische Wirksamkeitsstudien und die zentrale Rolle von Calpain-2 bei der axonalen Degeneration. In der Studie werden auch Veränderungen der Neurofilament-Light-Spiegel (NfL) überwacht, einem Biomarker für ALS.
AMX0114 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das in präklinischen Modellen gezeigt hat, dass es die CAPN2-mRNA und Calpain-2-Proteinspiegel reduziert, was zu einem verbesserten neuronalen Überleben und verringerten NfL-Spiegeln führt. Das Unternehmen plant, noch in diesem Jahr erste Kohortendaten aus der LUMINA-Studie zu veröffentlichen.
ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit, ist eine tödliche neurodegenerative Erkrankung, die durch das Absterben von Motorneuronen im Gehirn und Rückenmark gekennzeichnet ist und zu Muskelfunktionsstörungen und letztendlich zum Atemversagen führt. Die Mehrheit der ALS-Fälle tritt sporadisch auf, ohne klare genetische Verbindung.
Amylyx konzentriert sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für Krankheiten mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Das Unternehmen verfügt über laufende präklinische oder klinische Programme für verschiedene neurodegenerative und endokrine Erkrankungen. Mit einer starken Current Ratio von 4,55 und einer GUTEN Bewertung der finanziellen Gesundheit von InvestingPro basiert der Ansatz von Amylyx auf wissenschaftlichen Erkenntnissen und dem Engagement, den Bedürfnissen der Patienten gerecht zu werden. Das Unternehmen erzielte in den letzten zwölf Monaten einen Umsatz von 196,49 Millionen US-Dollar. Für tiefere Einblicke in die finanzielle Gesundheit und Wachstumsaussichten von Amylyx können Anleger auf umfassende Pro Research Reports zugreifen, die exklusiv auf InvestingPro verfügbar sind und über 1.400 US-Aktien einschließlich AMLX abdecken.
Die Informationen in diesem Artikel basieren auf einer Pressemitteilung von Amylyx Pharmaceuticals.
In anderen aktuellen Nachrichten berichtete Amylyx Pharmaceuticals über wichtige Entwicklungen in seiner Medikamenten-Pipeline im dritten Quartal 2024. Das Unternehmen meldete einen Nettoverlust von 72,7 Millionen US-Dollar, hauptsächlich aufgrund von Forschungs- und Entwicklungskosten, während es mit 234,4 Millionen US-Dollar an Barmitteln und Investitionen eine starke finanzielle Position beibehielt. Amylyx gab außerdem eine Partnerschaft mit Gubra A/S zur Entwicklung eines neuartigen langwirksamen GLP-1-Rezeptor-Antagonisten zur Behandlung von Diabetes bekannt.
Das Unternehmen hat mehrere Bewertungen von Finanzunternehmen erhalten. H.C. Wainwright behielt eine Kaufempfehlung für das Unternehmen bei, während Goldman Sachs eine neutrale Bewertung bestätigte. Baird-Analyst Joel Beatty stufte die Bewertung von Amylyx von Neutral auf Outperform hoch, was Optimismus hinsichtlich der Zukunft des Unternehmens signalisiert.
Amylyx macht bedeutende Fortschritte in seiner Medikamentenentwicklung. Das vielversprechende Medikament Avexitide des Unternehmens steht vor einer entscheidenden Phase-3-Studie. Dieses von Eiger BioPharmaceuticals erworbene Medikament soll zur Behandlung von postbariatrischer Hypoglykämie eingesetzt werden, einer Erkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Medikamente gibt. Die potenziellen Marktchancen für Avexitide waren ein Diskussionsthema unter Analysten.
Dies sind die jüngsten Entwicklungen in den Geschäftstätigkeiten von Amylyx Pharmaceuticals. Das Unternehmen konzentriert sich weiterhin auf Behandlungen für neurodegenerative Erkrankungen und endokrine Störungen, wobei die prognostizierte Finanzausstattung bis 2026 die Entwicklung der Pipeline unterstützt.
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