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DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp. gibt Vorstellung positiver Daten zur RP103-Fortsetzungsstudie auf der Kidney Week 2012 bekannt (deutsch)

Veröffentlicht am 05.11.2012, 18:14
Aktualisiert 05.11.2012, 18:16
Raptor Pharmaceutical Corp. gibt Vorstellung positiver Daten zur RP103-Fortsetzungsstudie auf der Kidney Week 2012 bekannt

Raptor Pharmaceutical Corp.

05.11.2012 18:14

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NOVATO, Kalifornien, USA, 2012-11-05 18:14 CET (GLOBE NEWSWIRE) --

Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab

bekannt , dass Craig B. Langman, M.D., Leiter der Abteilung fur

Nierenerkrankungen, und Isaac A. Abt, M.D., Professor fur Nierenerkrankungen

sowie fur Padiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine,

am Samstag, den 3. November auf der Kidney Week 2012 ein 'Late-Breaking-Poster'

mit dem Titel 'Extended Treatment with RP103 in Patients with Nephropathic

Cystinosis' (Verlangerte Behandlung mit RP103 von Patienten mit

nephropathischer Cystinose) vorgestellt haben.

Auf dem Poster werden Daten aus Raptors Fortsetzungsstudie vorgestellt, bei der

40 Patienten, die an der klinischen Phase-3-Studie teilgenommen haben, fur eine

Fortsetzung der Behandlung mit RP103 (Cysteaminbitartrat mit verzogerter

Wirkstofffreisetzung) ausgewahlt und deren leukozytarer Cystingehalt,

Plasma-Cysteamingehalt, geschatzte glomerulare Filtrationsrate ('eGFR', ein

Indikator fur die Nierenfunktion), Lebensqualitat (PedsQL) und Verwendung von

Antazidum uberwacht wurden.

Die Daten aus der Fortsetzungsstudie zeigten, dass Patienten mit

nephropathischer Cystinose, die RP103 bis zu 24 Monate lang eingenommen haben,

kontinuierlich einen leukozytaren Cystingehalt unterhalb des therapeutischen

Ziels aufwiesen. Nach 20 Behandlungsmonaten betrug die tagliche Gesamtdosis des

alle zwolf Stunden verabreichten RP103, die zur Erzielung eines optimalen

leukozytaren Cystingehalts erforderlich ist, im Schnitt 72 % der anfanglichen

Dosis von Cysteaminbitartrat mit sofortiger Freisetzung. Die Nierenfunktion

wurde uber die gesamte Dauer der Studie gut aufrechterhalten, wie die stabilen

eGFR-Werte zeigten. Ausserdem zeigte die Studie, dass Patienten, die RP103

einnahmen, in der Lage waren, die gleichzeitige Einnahme von Antazida um fast

50 % zu senken. Dabei nahmen 22 % der Patienten Protonenpumpen-Inhibitoren

('PPI') oder Histamin-2-Blocker ('H2') wahrend der Fortsetzungsstudie im

Vergleich zu 42 % zu Beginn der Phase-3-Studie, als sie Cysteaminbitartrat mit

sofortiger Wirkstofffreisetzung einnahmen.

Die Fortsetzungsstudie zeigt zudem signifikante Verbesserungen bei allen

gemessenen Lebensqualitatsparametern. Ab Beginn der Studie verbesserten sich

die PedsQL-4.0-Werte (ein Instrument zum Messen der gesundheitsbezogenen

Lebensqualitat bei Kindern und Jugendlichen von 2 bis 18) bei allen Patienten.

Dabei spiegelte der Wert fur die Gesamtfunktion (Total Functioning Score) eine

statistische Signifikanz von p<0,001 und der Wert fur die soziale Leistung

(Social Performance Score) eine statistische Signifikanz von p<0,001 wider. Die

soziale Funktion kann fur mit Cysteaminbitartrat behandelte Cystinose-Patienten

aufgrund des starken Geruchs nach verfaulten Eiern, der mit der

Verstoffwechselung des Medikaments einhergeht, sowie aufgrund seiner anderen

Nebenwirkungen schwierig sein.

Dr. Langman erklarte: 'Die Cystinsenkungstherapie ist wirksam, muss aber

lebenslang erfolgen. Auch nur kurze Verzogerungen bei der taglichen Einnahme

fuhren zu einer toxischen Cystinakkumulation und damit zu einer erneuten und

fortschreitenden Zerstorung von Gewebe. Die gegenwartige Formulierung von

Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung, die alle sechs Stunden

eingenommen wird, ist wirksam, aber langfristig schwer einzuhalten. Das alle

zwolf Stunden verabreichte RP103 stellt eine bessere langfristige

Adharenzstrategie dar, die bei einer Krankheit, in der die Nichteinhaltung des

strengen Dosierungsplans durch die Patienten direkte Auswirkungen auf die

Ergebnisse hat, die ziemlich schwerwiegend sind, von grosser Bedeutung ist.

Genauso wichtig fur die Patienten und ihre Angehorigen, die sich der

lebenslangen Cystinreduzierungstherapie verpflichtet haben, ist die

Lebensqualitat, die sich bei mit RP103 behandelten Patienten durch die Bank

verbessert hat.'

Informationen uber Cystinose und RP103

Cystinose ist eine seltene, lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankung, die eine

systemisch toxische Akkumulation von Cystin verursacht. Die toxische

Cystin-Akkumulation fuhrt zu fortschreitenden und irreversiblen Gewebeschaden

und multiplem Organversagen wie Niereninsuffizienz, Erblindung, ZNS-Schaden,

Ateminsuffizienz, Muskelschwund und vorzeitigem Tod. Cystinose wird in der

Regel in den ersten Lebensjahren diagnostiziert und muss ein Leben lang

behandelt werden. Unbehandelt verlauft die Krankheit zum Ende des ersten

Lebensjahrzehnts hin todlich. Der tagliche Cystinabbau ist die primare

Behandlungsstrategie bei Cystinose. Trotz der lebenslang erforderlichen

Einnahme eines Cystin-reduzierenden Arzneimittels fur den Erhalt der

Multiorganfunktion, fuhrt die kumulative Unfahigkeit, adaquate

Cystin-Kontrollergebnisse aufrechtzuerhalten, zu einer schnellen

Verschlechterung der Nierenfunktion und dem sich daran anschliessenden

Erfordernis einer Nierentransplantation.

RP103 ist ein orales Arzneimittel mit verzogerter und verlangerter

Wirkstofffreisetzung, das magensaftresistente, spheronisierte

Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen enthalt. PROCYSBI(TM) ist der Markenname von

RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose. Die NDA- und MAA-Antrage fur

RP103 wurden eingereicht und fur den NDA wurde der 30. Januar 2013 als

PDUFA-Datum festgelegt. RP103 befindet sich auch in der klinischen Entwicklung

zur potenziellen Behandlung der Huntington-Krankheit und der nichtalkoholischen

Fettleberhepatitis ('NASH'). Bei Cystinose-Patienten kann RP103 Zytotoxizitat

durch das kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern.

RP103, das auch die Blut-Hirn-Schranke passieren kann, wurde speziell fur die

Freisetzung von Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen im Zwolffingerdarm

entwickelt, wo es optimal aufgenommen wird. Gleichzeitig ist eine Verabreichung

alle zwolf Stunden moglich.

Uber Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat es sich zur Aufgabe

gemacht, Arzneimittel zu erforschen, zu entwickeln und auf den Markt zu

bringen, die das Leben von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten

verbessert. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von

Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose,

nichtalkoholischer Fettleberhepatitis, Huntington-Krankheit und

Aldehyddehydrogenase-Mangel.

Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,

neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem

humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind

und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter:

http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des

Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich

auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder

Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass die FDA und

die EMA eine Entscheidung hinsichtlich der Marktzulassung von RP103 zur

potenziellen Behandlung von Cystinose am 30. Januar 2013 bzw. in der ersten

Halfte des Kalenderjahres 2013 treffen werden, das RP103 den leukozytaren

Cystingehalt kontinuierlich unter dem therapeutischen Ziel halten wird; dass

Patienten, die RP103 einnehmen, im Vergleich zur Einnahme von

Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung in der Lage sein werden,

die gleichzeitige Einnahme von Antazida zu reduzieren; dass RP103 die

Lebensqualitat verbessern wird; dass RP103 die Zytotoxizitat durch das

kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern wird und dass

Raptor in der Lage sein wird, RP103 oder einen seiner anderen Produktkandidaten

erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und

unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen

Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des

Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu

den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder

deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der

Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert; dass die Technologie von

Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von

Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht

anerkannt werden; dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter,

deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu

halten bzw. anzuwerben; dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene

wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten; dass die Patente von Raptor keinen

ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten; dass

Mitbewerber bessere Technologien entwickeln; dass die Produkte von Raptor nicht

so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren

Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende

Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital

aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor

niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte,

nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor empfiehlt den

Lesern, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu

verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden.

Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von

Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange

Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher

beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen.

Hierzu zahlen insbesondere: der am 11. November 2011 auf Formular 10-K bei der

SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011

bei der SEC eingereichte Erganzung von Raptor sowie der am 10. Juli 2012 auf

Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese

Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der SEC unter

http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mundliche

zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden

Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die

in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche

Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen

ausdrucklich ab.

KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fur Investoren)

Lauren Glaser

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lglaser@troutgroup.com



EVC Group (Medien)

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News Source: NASDAQ OMX

05.11.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,

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Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

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Sprache: Deutsch

Unternehmen: Raptor Pharmaceutical Corp.





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Ende der Mitteilung DGAP News-Service



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