Raptor Pharmaceutical Corp. reicht Antrag auf Arzneimittelzulassung von RP103 zur potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose ein
Raptor Pharmaceutical Corp.
02.04.2012 17:39
---------------------------------------------------------------------------
NOVATO, Kalif., 2012-04-02 17:38 CEST (GLOBE NEWSWIRE) --
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab
heute bekannt, dass es einen Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug
Application, 'NDA') bei der U.S. Food and Drug Administration ('FDA')
eingereicht hat, um die Marktzulassung fur das Prufmedikament RP103
(Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzogerter Freisetzung) zur potenziellen
Behandlung von nephropathischer Cystinose zu erhalten. In dem Antrag hat Raptor
ein bevorzugtes Zulassungsverfahren ('Priority Review') des NDA beantragt, was,
wenn dies gewahrt wird, zu einer Bewilligung der Marktzulassung von RP103 zur
potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose durch die FDA im vierten
Kalenderquartal 2012 fuhren konnte. Anfang dieser Woche, am 26. Marz, gab
Raptor die Validierung des Antrags auf Genehmigung fur das Inverkehrbringen
(Marketing Authorization Application, 'MAA') von RP103 zur potenziellen
Behandlung von nephropathischer Cystinose durch die Europaische
Arzneimittelagentur ('EMA') bekannt.
'Der erste NDA-Antrag eines Unternehmens ist ein wichtiger Meilenstein. Wir
sind stolz auf alle, die uns dabei geholfen haben, dieses Ziel zu erreichen',
sagte Christopher M. Starr, Ph.D., Chief Executive Officer von Raptor. 'Wir
konnen mehr als zufrieden damit sein, dass wir nun sowohl den NDA als auch den
MAA bei der EMA fur RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose eingereicht
haben und dabei den Vorteil des empfohlenen neuen elektronischen Common
Technical Document-Formats ('eCTD') genutzt haben.'
Der NDA-Antrag auf Marktzulassung umfasst bereits bekanntgegebene Daten aus der
von Raptor durchgefuhrten klinischen Phase-III-Studie uber RP103. Wie bereits
berichtet, erfullte RP103 den einzigen primaren Endpunkt der klinische Studie
und es gab keine unerwarteten schwerwiegenden Sicherheitsbedenken seitens der
an der Studie teilnehmenden Patienten, die auf RP103 zuruckzufuhren waren. Die
Studie wurde in drei klinischen Prufzentren in den USA und in funf klinischen
Prufzentren in Europa durchgefuhrt.
Patrice P. Rioux, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer von Raptor, sagte: 'Wir
sind der Meinung, dass die positiven klinischen Daten aus unserer klinischen
Phase-III-Studie zeigen, dass RP103 bei Cystinose-Patienten sicher und wirksam
ist. Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit der FDA bei der Prufung
unseres Antrags.'
Informationen zur nephropathischen Cystinose
An nephropathischer Cystinose, einer seltenen Erkrankung, leiden
schatzungsweise 2.000 Patienten weltweit, davon 500 Patienten in den USA und
800 Patienten in Europa. Cystinosepatienten leiden unter einem genetisch
bedingten Cystintransportdefekt, der zu einer im gesamten Korper auftretenden
Zytotoxizitat infolge der abnormalen Bildung der Aminosaure Cystin in den
Lysosomen fuhrt. Cystinose wird in der Regel im ersten Lebensjahr
diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. In verschiedenen
Geweben und Organen wie den Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddruse, der
Bauchspeicheldruse, den Muskeln und den Augen kommt es zu einer Anreicherung
von Cystinkristallen. Unbehandelt verlauft die Krankheit im ersten
Lebensjahrzehnt todlich. RP103 verringert die Zytotoxizitat, indem es
kontinuierlich Cystin aus dem Lysosom entfernt.
Informationen uber Cysteamin und RP103
RP103 ist ein von Raptor entwickeltes, orales Arzneimittel mit verzogerter und
verlangerter Wirkstofffreisetzung zur Behandlung der Stoffwechselstorung, die
der Cystinose zugrunde liegt. RP103 ist eine magensaftresistente
Cysteaminbitartrat-Formulierung in Form von Mikrokugelchen, die zur
Verabreichung auf das Essen von Patienten gestreut werden, die zu jung fur die
Einnahme von Kapseln sind. Raptor erhielt von der EMA und der FDA die Zulassung
zur Ausweisung von RP103 als Arzneimittel fur seltene Leiden (Orphan Drug).
Im Dezember 2007 erhielt Raptor von der University of California in San Diego
die exklusive weltweite Lizenz zur Entwicklung von RP103 fur nephropathische
Cystinose und von Cysteamin fur weitere mogliche Indikationen, darunter die
Huntington-Krankheit, die derzeit in einer klinische Studie der Phasen 2 bzw. 3
in Frankreich untersucht wird, sowie fur die nichtalkoholische
Fettleberhepatitis ('NASH'), die derzeit Gegenstand einer klinische Studie der
Phase 2b in den USA ist.
Uber Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat es sich zur Aufgabe
gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das
Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor
arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur
Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer
Fettleberhepatitis ('NASH'), Huntington-Krankheit ('HK'),
Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Storungen.
Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,
neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem
humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind
und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder
Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass fur RP103 ein
bevorzugtes Zulassungsverfahren durchgefuhrt und RP103 zur Behandlung von
nephropathischer Cystinose eine Marktzulassung durch die FDA im vierten
Kalenderquartal 2012, wenn uberhaupt, erhalten wird, dass RP103 bei
Cystinose-Patienten sicher und wirksam ist, dass die FDA die Prufung des
Antrags von Raptor beschleunigen wird, dass RP103 zur Behandlung von
nephropathischer Cystinose von der EMA genehmigt wird, dass Raptor RP103 nach
der Zulassung erfolgreich vermarktet wird und dass Raptor in der Lage sein
wird, seine anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen
stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten
Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die
tatsachlichen Ergebnisse
des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen.
Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder
deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der
Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von
Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von
Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht
anerkannt werden, dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter,
deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu
halten bzw. anzuwerben, dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene
wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen
ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass
Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht
so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren
Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende
Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital
aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor
niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte,
nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser
davor, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu
verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden.
Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von
Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange
Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher
beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen.
Hierzu zahlen insbesondere: der am 14. November 2011 auf Formular 10-K bei der
SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011
bei der SEC eingereichte Erganzung zum Jahresbericht von Raptor sowie der am 6.
Januar 2012 auf Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von
Raptor. Diese Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der
SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und
mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor
handelnden Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den
Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind.
Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von
zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.
KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fur Investoren)
Lauren Glaser
(646) 378-2972
lglaser@troutgroup.com
EVC Group (Ansprechpartner fur die Medien)
Janine McCargo
(646) 688-0425
jmccargo@evcgroup.com
News Source: NASDAQ OMX
02.04.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,
übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.
Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten,
Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.
DGAP-Medienarchive unter www.dgap-medientreff.de und www.dgap.de
---------------------------------------------------------------------------
Sprache: Deutsch
Unternehmen: Raptor Pharmaceutical Corp.
Vereinigte Staaten von Amerika
Telefon:
Fax:
E-Mail:
Internet:
ISIN: US75382F1066
WKN:
Ende der Mitteilung DGAP News-Service
---------------------------------------------------------------------------
Raptor Pharmaceutical Corp.
02.04.2012 17:39
---------------------------------------------------------------------------
NOVATO, Kalif., 2012-04-02 17:38 CEST (GLOBE NEWSWIRE) --
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab
heute bekannt, dass es einen Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug
Application, 'NDA') bei der U.S. Food and Drug Administration ('FDA')
eingereicht hat, um die Marktzulassung fur das Prufmedikament RP103
(Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzogerter Freisetzung) zur potenziellen
Behandlung von nephropathischer Cystinose zu erhalten. In dem Antrag hat Raptor
ein bevorzugtes Zulassungsverfahren ('Priority Review') des NDA beantragt, was,
wenn dies gewahrt wird, zu einer Bewilligung der Marktzulassung von RP103 zur
potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose durch die FDA im vierten
Kalenderquartal 2012 fuhren konnte. Anfang dieser Woche, am 26. Marz, gab
Raptor die Validierung des Antrags auf Genehmigung fur das Inverkehrbringen
(Marketing Authorization Application, 'MAA') von RP103 zur potenziellen
Behandlung von nephropathischer Cystinose durch die Europaische
Arzneimittelagentur ('EMA') bekannt.
'Der erste NDA-Antrag eines Unternehmens ist ein wichtiger Meilenstein. Wir
sind stolz auf alle, die uns dabei geholfen haben, dieses Ziel zu erreichen',
sagte Christopher M. Starr, Ph.D., Chief Executive Officer von Raptor. 'Wir
konnen mehr als zufrieden damit sein, dass wir nun sowohl den NDA als auch den
MAA bei der EMA fur RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose eingereicht
haben und dabei den Vorteil des empfohlenen neuen elektronischen Common
Technical Document-Formats ('eCTD') genutzt haben.'
Der NDA-Antrag auf Marktzulassung umfasst bereits bekanntgegebene Daten aus der
von Raptor durchgefuhrten klinischen Phase-III-Studie uber RP103. Wie bereits
berichtet, erfullte RP103 den einzigen primaren Endpunkt der klinische Studie
und es gab keine unerwarteten schwerwiegenden Sicherheitsbedenken seitens der
an der Studie teilnehmenden Patienten, die auf RP103 zuruckzufuhren waren. Die
Studie wurde in drei klinischen Prufzentren in den USA und in funf klinischen
Prufzentren in Europa durchgefuhrt.
Patrice P. Rioux, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer von Raptor, sagte: 'Wir
sind der Meinung, dass die positiven klinischen Daten aus unserer klinischen
Phase-III-Studie zeigen, dass RP103 bei Cystinose-Patienten sicher und wirksam
ist. Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit der FDA bei der Prufung
unseres Antrags.'
Informationen zur nephropathischen Cystinose
An nephropathischer Cystinose, einer seltenen Erkrankung, leiden
schatzungsweise 2.000 Patienten weltweit, davon 500 Patienten in den USA und
800 Patienten in Europa. Cystinosepatienten leiden unter einem genetisch
bedingten Cystintransportdefekt, der zu einer im gesamten Korper auftretenden
Zytotoxizitat infolge der abnormalen Bildung der Aminosaure Cystin in den
Lysosomen fuhrt. Cystinose wird in der Regel im ersten Lebensjahr
diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. In verschiedenen
Geweben und Organen wie den Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddruse, der
Bauchspeicheldruse, den Muskeln und den Augen kommt es zu einer Anreicherung
von Cystinkristallen. Unbehandelt verlauft die Krankheit im ersten
Lebensjahrzehnt todlich. RP103 verringert die Zytotoxizitat, indem es
kontinuierlich Cystin aus dem Lysosom entfernt.
Informationen uber Cysteamin und RP103
RP103 ist ein von Raptor entwickeltes, orales Arzneimittel mit verzogerter und
verlangerter Wirkstofffreisetzung zur Behandlung der Stoffwechselstorung, die
der Cystinose zugrunde liegt. RP103 ist eine magensaftresistente
Cysteaminbitartrat-Formulierung in Form von Mikrokugelchen, die zur
Verabreichung auf das Essen von Patienten gestreut werden, die zu jung fur die
Einnahme von Kapseln sind. Raptor erhielt von der EMA und der FDA die Zulassung
zur Ausweisung von RP103 als Arzneimittel fur seltene Leiden (Orphan Drug).
Im Dezember 2007 erhielt Raptor von der University of California in San Diego
die exklusive weltweite Lizenz zur Entwicklung von RP103 fur nephropathische
Cystinose und von Cysteamin fur weitere mogliche Indikationen, darunter die
Huntington-Krankheit, die derzeit in einer klinische Studie der Phasen 2 bzw. 3
in Frankreich untersucht wird, sowie fur die nichtalkoholische
Fettleberhepatitis ('NASH'), die derzeit Gegenstand einer klinische Studie der
Phase 2b in den USA ist.
Uber Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat es sich zur Aufgabe
gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das
Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor
arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur
Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer
Fettleberhepatitis ('NASH'), Huntington-Krankheit ('HK'),
Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Storungen.
Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,
neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem
humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind
und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder
Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass fur RP103 ein
bevorzugtes Zulassungsverfahren durchgefuhrt und RP103 zur Behandlung von
nephropathischer Cystinose eine Marktzulassung durch die FDA im vierten
Kalenderquartal 2012, wenn uberhaupt, erhalten wird, dass RP103 bei
Cystinose-Patienten sicher und wirksam ist, dass die FDA die Prufung des
Antrags von Raptor beschleunigen wird, dass RP103 zur Behandlung von
nephropathischer Cystinose von der EMA genehmigt wird, dass Raptor RP103 nach
der Zulassung erfolgreich vermarktet wird und dass Raptor in der Lage sein
wird, seine anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen
stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten
Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die
tatsachlichen Ergebnisse
des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen.
Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder
deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der
Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von
Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von
Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht
anerkannt werden, dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter,
deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu
halten bzw. anzuwerben, dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene
wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen
ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass
Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht
so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren
Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende
Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital
aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor
niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte,
nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser
davor, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu
verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden.
Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von
Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange
Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher
beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen.
Hierzu zahlen insbesondere: der am 14. November 2011 auf Formular 10-K bei der
SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011
bei der SEC eingereichte Erganzung zum Jahresbericht von Raptor sowie der am 6.
Januar 2012 auf Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von
Raptor. Diese Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der
SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und
mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor
handelnden Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den
Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind.
Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von
zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.
KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fur Investoren)
Lauren Glaser
(646) 378-2972
lglaser@troutgroup.com
EVC Group (Ansprechpartner fur die Medien)
Janine McCargo
(646) 688-0425
jmccargo@evcgroup.com
News Source: NASDAQ OMX
02.04.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,
übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.
Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten,
Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.
DGAP-Medienarchive unter www.dgap-medientreff.de und www.dgap.de
---------------------------------------------------------------------------
Sprache: Deutsch
Unternehmen: Raptor Pharmaceutical Corp.
Vereinigte Staaten von Amerika
Telefon:
Fax:
E-Mail:
Internet:
ISIN: US75382F1066
WKN:
Ende der Mitteilung DGAP News-Service
---------------------------------------------------------------------------