Santhera beantragt EU-Marktzulassung für Raxone® zur Behandlung von LHON
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Santhera beantragt EU-Marktzulassung für Raxone® zur Behandlung von LHON
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Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 7. Mai, 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute
bekannt, dass der Antrag auf Marktzulassung für Raxone® (idebenone) zur
Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) bei der Europäischen
Arzneimittelbehörde (EMA) erneut eingereicht wurde. Ein früherer Antrag wurde im
März 2013 zurückgezogen, um zusätzliche klinische Wirksamkeitsdaten
einschliessen zu können. Der Wirkstoff hat Orphan-Drug-Status in der
Europäischen Union. Raxone® wäre das erste zugelassene Medikament für die
Behandlung dieser seltenen Erbkrankheit, welche unbehandelt unweigerlich zur
Erblindung führt. Santhera erwartet die Entscheidung der EMA in der ersten
Hälfte 2015.
Santhera hat die zusätzlich erhobenen klinischen Wirksamkeitsdaten und den
Gesamtinhalt des überarbeiteten Zulassungsantrages vor der Neueinreichung mit
den Behörden mehrerer EU-Mitgliedsstaaten besprochen. Vor wenigen Monaten hat
die französische Arzneimittelbehörde ANSM, basierend auf einem vergleichbaren
Datenpaket, bereits eine temporäre Zulassung für Raxone® zur Behandlung von LHON
erteilt.
«Wir sind zuversichtlich, dass die neuen Daten zu Raxone®, die wir in diesem EU-
Zulassungsantrag eingereicht haben, die Bedenken aus dem Weg räumen, die während
des früheren Verfahrens von der Behörde geäussert wurden», kommentierte Thomas
Meier, CEO von Santhera. «Die Gesamtheit der Daten in diesem Dossier liefert den
überzeugenden Nachweis, dass Raxone® in den frühen Krankheitsphasen die
Sehschärfe erhalten und bei bereits erfolgter Erblindung die Sehschärfe
wiederherstellen kann.»
Präsentation klinischer Daten auf der ARVO Konferenz in den USA
Santhera präsentiert diese Woche Wirksamkeitsdaten zu Raxone® aus einem
laufenden Expanded-Access-Programm für LHON-Patienten auf der Jahreskonferenz
der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) in Orlando,
Florida. Das Poster kann auf der Website www.santhera.com unter Products &
Pipeline/Publications heruntergeladen werden.
Zulassungsstrategie in den USA
Ähnlich wie in der EU wurde dem Produkt bereits früher in den USA der Orphan-
Drug-Status für die Behandlung von LHON zugesprochen. Santhera plant demnächst
mit der US Food and Drug Administration (FDA) die Möglichkeit einer Zulassung in
den USA auf Basis des in der EU eingereichten Datenpakets zu diskutieren.
Über Leber Hereditäre Optikusneuropathie und die Verwendung von Raxone®
Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch bedingte
Augenerkrankung, die zur dauerhaften Erblindung führt. Die Krankheit betrifft
Patienten beiderlei Geschlechts, vor allem aber junge Männer, welche einen
schnell fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe zuerst
in einem Auge und innerhalb weniger Monate auch im zweiten Auge erleiden und
daran erblinden. Über 90% der Patienten weisen eine der drei am häufigsten
auftretenden Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen
bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch
wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der
oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im
Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung
führt.
Raxone® (idebenone) ist ein synthetisches Benzoquinone und wirkt als Kofaktor
für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff
kann Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten Komplexes I der
mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III übertragen und dadurch
die ATP Produktion in den retinalen Ganglionzellen wiederherstellen und somit
die Sehkraft der Patienten verbessern.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die
Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen
dieser Erkrankungen, so auch bei Leber Hereditärer Optikusneuropathie, Duchenne
Muskeldystrophie und primär progredienter Multipler Sklerose, ein hoher
medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter
www.santhera.com.
Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
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[HUG#1783268]
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