Sie ist eine extrem seltene, aber umso schwerwiegendere Erkrankung: Die Stoffwechselkrankheit NCL („Neuronale Ceroid Lipofuszinose“), auch bekannt als Kinderdemenz, verursacht nicht nur eine Erblindung der betroffenen Kinder, sondern auch den zunehmenden Verlust an kognitiven und motorischen Fähigkeiten – bis hin zu Halluzinationen und Epilepsien. Die Krankheit führt schließlich unweigerlich und in der Regel noch vor dem 30. Lebensjahr zum Tod.
Ausgelöst wird die schicksalsschwere Gehirnkrankheit durch winzige Fehler im genetischen Baukasten der Eltern. Bislang kann man die Erbkrankheit, die eine immense Belastung sowohl für die Betroffenen als auch deren Angehörigen bedeutet, weder verzögern noch stoppen.
NCL-Stiftung bekommt Unterstützung durch Evotec (DE:EVTG)
Hier will die in Hamburg sitzende NCL-Stiftung ansetzen, um den rund 700 betroffenen Kindern in Deutschland und den 70.000 Erkrankten weltweit zu helfen. So unterstützt und initiiert das Projekt gemeinsam mit Partnern NCL-Forschungsprojekte auf der ganzen Welt, bildet Netzwerke, leistet Aufklärung für Mediziner und sensibilisiert auch die Gesellschaft für die Krankheit.
Jetzt bekommt die Initiative offenbar auch Unterstützung vom deutschen Wirkstoffforscher Evotec, wie dieser kürzlich im Rahmen einer Pressemitteilung ankündigte. Demnach werde man zusammen mit der NCL-Stiftung ein auf drei Jahre ausgelegtes PhD-Programm (Forschungsdoktorat) für die Kinderdemenz-Forschung starten.
Evotec will Know-how einbringen
Laut Unternehmensangaben werde jenes Programm in den Räumen und Laboren von Evotec stattfinden – unter der akademischen Aufsicht von Dr. Guido Hermey von der Universität Hamburg. Ein Großteil der Finanzierung übernehme die Heinrich Hartmann Stiftung in Form einer 50.000 Euro schweren Förderung.
Die Aufgabe des Forschungsdoktorats sei es, die „Funktion des CLN3-Proteins im vollen Umfang zu verstehen“, erklärte Evotec. Mutationen jenes Gens können unter anderem die folgenschwere Erkrankung des Nervensystems auslösen. Die nun geförderte Doktorandin solle im Zuge ihres PhD-Projekts die Chance erhalten, auf das „umfangreiche wissenschaftliche Know-how sowie Evotecs Drug-Discovery-Infrastruktur zuzugreifen“, hieß es.
NCL-Stiftung spricht von einem „wichtigen Schritt“
„Wir sind sehr erfreut über die gemeinsame Forschungsallianz mit der Universität Hamburg und Evotec, einem etablierten Biotechnologiepartner und Pionier in der Verwendung stammzellbasierter Krankheitsmodelle in der Wirkstoffforschung und -entwicklung“, betonte der Vorstand der NCL-Stiftung, Frank Stehr. „Die Verbindung zwischen Akademie und der Industrie ist für die Forschung von großer Bedeutung. Diese Allianz (DE:ALVG) könnte der nächste wichtige Schritt zur Therapierung von Kinderdemenz, eine tödliche, bislang kaum erforschte Stoffwechselkrankheit, sein.“
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Ein Beitrag von Marco Schnepf.