Investing.com - Die Aktien von Scholar Rock Holdings (NASDAQ:SRRK) schossen am Montag um 320 % in die Höhe. Hintergrund ist die Bekanntgabe positiver Ergebnisse aus der Phase-3-SAPPHIRE-Studie des Biotech-Unternehmens. Untersucht wurde der Wirkstoff Apitegromab, der zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt wurde.
Die Studie habe den primären Endpunkt erreicht, so Scholar Rock. Dabei zeigte sich eine statistisch signifikante Verbesserung der motorischen Funktionen, gemessen anhand der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE). Laut Unternehmensangaben verzeichneten 30,4 % der mit Apitegromab behandelten Patienten eine Verbesserung von mehr als drei Punkten, während in der Placebo-Gruppe lediglich 12,5 % diesen Wert erreichten.
Die Studie wies keine neuen Sicherheitsrisiken auf, das Profil entsprach den Ergebnissen aus der Phase-2-Studie TOPAZ.
CEO Jay Backstrom zeigte sich zufrieden mit den Ergebnissen. Diese belegten eine „robuste und klinisch bedeutsame Verbesserung der motorischen Funktionen“ bei Patienten mit SMA, so Backstrom in der Mitteilung. Scholar Rock plane, im ersten Quartal 2025 sowohl in den USA als auch in der EU entsprechende Zulassungsanträge einzureichen.
Für Analysten ein klar positives Signal: Truist bekräftigte die Kaufempfehlung für Scholar Rock und erhöhte das Kursziel von 20 auf 36 US-Dollar. Die Studie habe eine klinisch relevante Verbesserung von 1,8 Punkten gegenüber dem Placebo gezeigt, was den weiterhin bestehenden Bedarf an wirksamen SMA-Therapien verdeutliche, hieß es in einer Notiz des Instituts.
Zudem werteten die Analysten das Ergebnis als Bestätigung der TGFbeta-Plattform des Unternehmens. Diese Strategie, muskelaufbauende Medikamente wie Apitegromab zusätzlich zu genetisch wirkenden Therapien zu erproben, sei zukunftsweisend. Die Experten verwiesen zudem auf die Pipeline des Unternehmens, das weitere Fortschritte im Bereich der Adipositasforschung erwarte. Hier sei ein entscheidendes Ergebnis im zweiten Quartal 2025 zu erwarten.
In eigener Sache: Möchten Sie wissen, wie die erfolgreichsten Investoren ihre Portfolios gestalten? InvestingPro gibt Ihnen Zugang zu den Strategien und Portfolios von Top-Investoren. Zusätzlich erhalten Sie monatlich über 100 Aktienempfehlungen, die auf KI-gestützten Analysen basieren. Neugierig? Klicken Sie hier für mehr Informationen.