H.C. Wainwright hat am Dienstag seine Kaufempfehlung und das Kursziel von 15,00 US-Dollar für Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR) nach der Bekanntgabe positiver vorläufiger Daten aus der laufenden Studie des Unternehmens beibehalten.
Laut InvestingPro-Daten sind Analysten trotz des jüngsten Kursrückgangs von 26% in der vergangenen Woche bemerkenswert optimistisch für LRMR, mit Kurszielen zwischen 12,49 und 36 US-Dollar. Im Fokus der Forschung steht Nomlabofusp, ein potenzielles Medikament zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA), einer schwerwiegenden genetischen Erkrankung. Die Studie untersucht die langfristige Sicherheit, Pharmakokinetik und Auswirkungen auf die Frataxin-Spiegel bei FA-Patienten.
Die Open-Label-Erweiterungsstudie (OLE) von Larimar Therapeutics lieferte ermutigende erste Ergebnisse. Nomlabofusp, ein subkutan verabreichtes rekombinantes Fusionsprotein, wird auf seine Fähigkeit hin untersucht, Frataxin direkt in die Mitochondrien von FA-Patienten zu transportieren.
Die Behandlung des Frataxin-Mangels ist von entscheidender Bedeutung, da er die grundlegende Ursache der Krankheit darstellt. Mit einer Marktkapitalisierung von 308 Millionen US-Dollar und einer starken Liquiditätsposition, die durch ein Verhältnis von Umlaufvermögen zu kurzfristigen Verbindlichkeiten von 13,1 belegt wird, zeigt die InvestingPro-Analyse, dass das Unternehmen über eine solide finanzielle Basis für seine Forschungsvorhaben verfügt.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Nomlabofusp mehrere Bezeichnungen verliehen, die seine Entwicklung beschleunigen könnten, darunter die Bezeichnung für seltene pädiatrische Krankheiten, die Fast-Track-Bezeichnung und die Orphan-Drug-Bezeichnung. Zusätzlich hat die Europäische Kommission ihm die Orphan-Drug-Bezeichnung verliehen, und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat ihm die PRIME-Bezeichnung zuerkannt.
An der laufenden Studie von Larimar nehmen 14 erwachsene FA-Patienten teil, mit Behandlungszeiträumen zwischen 99 und 260 Tagen. Bemerkenswert ist, dass über die Hälfte der Teilnehmer nicht gehfähig war. Die Behandlung mit Nomlabofusp hat gezeigt, dass sie die Frataxin-Spiegel im Gewebe erhöht und aufrechterhält.
An Tag 90 zeigten Wangenschleimhautzellen eine mittlere Veränderung der Frataxin-Ausgangswerte von 1,32pg/µg, und Hautzellen wiesen einen Anstieg von 9,28pg/µg auf. Diese Werte blieben im Zeitverlauf stabil und stiegen in Wangenschleimhautzellen von 15% auf 30% der Werte gesunder Probanden und in Hautzellen von 16% auf 72%.
Der Analyst prognostiziert eine Markteinführung von Nomlabofusp im Jahr 2026 mit einem geschätzten Anfangsumsatz von 6 Millionen US-Dollar, der bis 2030 potenziell auf 356 Millionen US-Dollar anwachsen könnte. Die bestätigte Kaufempfehlung und das Kursziel von 15 US-Dollar spiegeln das Vertrauen des Analysten in die kommerziellen Aussichten des Medikaments wider.
Die InvestingPro-Analyse deutet darauf hin, dass LRMR derzeit unterbewertet ist. Weitere Einblicke bietet der umfassende Pro Research Report, der eine tiefgehende Analyse der finanziellen Gesundheit des Unternehmens liefert, die als FAIR mit einer Bewertung von 2,37 eingestuft wird.
In jüngsten Entwicklungen hat Larimar Therapeutics sowohl vielversprechende als auch herausfordernde Momente erlebt.
Trotz des Auftretens schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, die zum Ausscheiden von zwei Patienten aus der Studie führten, wurde Nomlabofusp in der laufenden Open-Label-Erweiterungsstudie insgesamt gut vertragen.
Diese Datenaktualisierung führte zu einem deutlichen Kursrückgang der Larimar-Aktie. Dennoch bleiben Analysten von Leerink Partners, Citi und Guggenheim optimistisch und betonen die ermutigenden Biomarker- und Funktionsdaten sowie die solide finanzielle Position des Unternehmens.
Larimar Therapeutics veröffentlichte zudem positive erste Daten, die darauf hindeuten, dass Nomlabofusp die Frataxin-Spiegel im Gewebe erhöhte und aufrechterhielt, was auf potenzielle klinische Vorteile hindeutet. Das Unternehmen hat mit der Dosiseskalation auf 50 mg täglich bei sechs Teilnehmern begonnen und plant, Jugendliche aus einer pädiatrischen pharmakokinetischen Studie in die Open-Label-Erweiterungsstudie zu überführen, sobald die Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten ausgewertet wurden.
Larimar beendete das dritte Quartal 2024 mit 203,7 Millionen US-Dollar in bar und Investitionen, was die finanzielle Reichweite bis ins zweite Quartal 2026 sichert. Mit Blick auf die zweite Jahreshälfte 2025 strebt das Unternehmen die Einreichung eines Zulassungsantrags für Biologika im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens an. Dabei konzentriert sich Larimar auf vier Schlüsselentscheidungen, die ihre Fähigkeit zur Einreichung maßgeblich beeinflussen werden.
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