Am Dienstag äußerte sich das Finanzdienstleistungsunternehmen Stifel optimistisch zu uniQure (NASDAQ: QURE), nachdem das Biotechnologieunternehmen eine Einigung mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) über zentrale Aspekte eines beschleunigten Zulassungsverfahrens für seine Gentherapie AMT-130 bekannt gab.
UniQure teilte mit, dass sie für AMT-130, eine Behandlung für die Huntington-Krankheit, externe Kontrollen und Daten aus der laufenden Phase-1/2-Studie verwenden dürfen.
Die FDA hat zugestimmt, dass uniQure die zusammengesetzte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) als Endpunkt für ihre Studie einsetzen kann. Eine Zwei-Jahres-Analyse zu Beginn dieses Jahres zeigte einen statistisch signifikanten Unterschied im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf, was als vielversprechende Entwicklung für das Unternehmen gewertet wird.
"Unserer Einschätzung nach ist dies ein großer Erfolg für die Aktie, insbesondere vor dem Hintergrund der zuvor geringen Erwartungen an einen möglichen beschleunigten Zulassungsweg. Dies gilt umso mehr angesichts der widersprüchlichen und verwirrenden mHTT-KD-Daten", erklärten die Analysten von Stifel.
Zwar bleiben noch einige Fragen zu den Details des Zulassungsverfahrens offen, wie etwa der genaue Zeitpunkt für den Vergleich mit dem natürlichen Krankheitsverlauf und die Einzelheiten des Statistical Analysis Plan (SAP). Dennoch rechnet Stifel mit weiteren Updates, während uniQure seine Gespräche mit der FDA im Laufe der ersten Jahreshälfte 2025 fortsetzt.
Diese Übersetzung wurde mithilfe künstlicher Intelligenz erstellt. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte unseren Nutzungsbedingungen.