SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), ein Biotechnologie-Unternehmen mit einer Marktkapitalisierung von 627 Millionen US-Dollar, hat die Einreichung seines Zulassungsantrags (Biologics License Application, BLA) bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für Deramiocel abgeschlossen. Deramiocel ist eine Zelltherapie zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Bei Zulassung durch die FDA könnte dies die erste genehmigte Therapie für diesen Aspekt der DMD werden. Laut Daten von InvestingPro ist der Aktienkurs des Unternehmens in den letzten sechs Monaten um fast 192% gestiegen, was den wachsenden Optimismus der Investoren bezüglich dieser Entwicklung widerspiegelt.
Der BLA-Antrag basiert auf umfassenden klinischen Studien, einschließlich der Phase-2-Studien HOPE-2 und HOPE-2 Open Label Extension (OLE). Diese Studien deuten darauf hin, dass Deramiocel bei der Behandlung von Herzkomplikationen im Zusammenhang mit DMD, einer genetischen Erkrankung, die durch Muskeldegeneration und vorzeitigen Tod gekennzeichnet ist, hilfreich sein könnte. Das Unternehmen hat bei der FDA eine vorrangige Prüfung beantragt, was den Standard-Prüfzeitraum von 10 Monaten auf 6 Monate verkürzen könnte.
Linda Marbán, Ph.D., CEO von Capricor, äußerte sich optimistisch über die Stärke des Antrags und die potenziellen Vorteile für betroffene Patienten. Die Therapie hat sowohl von der FDA als auch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Orphan-Drug-Status erhalten und wird in den USA durch die RMAT-Bezeichnung (Regenerative Medicine Advanced Therapy) und in Europa durch die ATMP-Bezeichnung (Advanced Therapy Medicinal Product) unterstützt.
Im Rahmen dieses Meilensteins wird Capricor eine Zahlung von 10 Millionen US-Dollar von Nippon Shinyaku Co., Ltd., seinem Vertriebspartner, gemäß den Bedingungen ihres US-Vertriebs- und Vertriebsabkommens erhalten. Darüber hinaus könnte Capricor bei FDA-Zulassung aufgrund der Bezeichnung der Therapie als seltene pädiatrische Erkrankung für einen Priority Review Voucher in Frage kommen. Während das Unternehmen derzeit über eine starke Liquidität mit mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz verfügt, zeigt die InvestingPro-Analyse herausfordernde Fundamentaldaten mit einer Bruttomarge von -95% und einem negativen EBITDA von -34,8 Millionen US-Dollar in den letzten zwölf Monaten.
Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen kardiosphären-abgeleiteten Zellen (CDCs), die in klinischen Studien immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkungen gezeigt haben. Über 200 Patienten wurden mit CDCs behandelt, die auch Gegenstand von über 100 wissenschaftlichen Publikationen sind.
DMD betrifft etwa eine von 3.500 männlichen Geburten in den USA, mit einer geschätzten Patientenpopulation von 15.000-20.000. Die Erkrankung führt zu fortschreitendem Muskelschaden und Herzversagen, wobei letzteres die Haupttodesursache bei DMD-Patienten ist. Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt, und es gibt keine Heilung.
Diese Nachricht basiert auf einer Pressemitteilung von Capricor Therapeutics.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Capricor Therapeutics seine Kaufempfehlung und das Kursziel von 40,00 US-Dollar von Jones Trading beibehalten, trotz Marktschwankungen, die durch ein FDA-Warnschreiben an einen an der HOPE-3-Studie des Unternehmens beteiligten Forscher ausgelöst wurden. Es wird erwartet, dass das Unternehmen die rollende BLA-Einreichung bis Ende 2024 abschließt, mit einer möglichen FDA-Zulassung in der zweiten Hälfte des Jahres 2025.
Capricor hat auch seine Vertriebsvereinbarung mit Nippon Shinyaku erweitert, die nun auch Europa umfasst, mit potenziellen Umsatzmeilensteinen von bis zu 715 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen meldete für das dritte Quartal 2024 einen Nettoverlust von etwa 12,6 Millionen US-Dollar, verfügt aber über einen Bargeldbestand von etwa 165 Millionen US-Dollar, der die bevorstehende Markteinführung und Produktionserweiterung unterstützt.
In weiteren Entwicklungen hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) Deramiocel den Orphan-Drug-Status und die ATMP-Bezeichnung verliehen, was möglicherweise seine Entwicklung und Marktexklusivität in Europa beschleunigen könnte. Piper Sandler bekräftigte seine Übergewichtung und das Kursziel von 35,00 US-Dollar für Capricor und hob das Potenzial von Deramiocel bei der Behandlung der DMD-Kardiomyopathie hervor.
Dies sind einige der jüngsten Entwicklungen bei Capricor Therapeutics, die den laufenden Fortschritt und die strategischen Schritte des Unternehmens widerspiegeln.
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