SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf zell- und exosomenbasierte Therapien für seltene Krankheiten spezialisiert hat, kündigte Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags (Biologics License Application, BLA) bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für seinen Hauptproduktkandidaten Deramiocel an. Das Medikament soll zur Behandlung von Kardiomyopathie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt werden. Das Unternehmen plant, den rollierenden Einreichungsprozess im Oktober 2024 zu beginnen und bis Ende des Jahres abzuschließen.
Die Entscheidung zur BLA-Einreichung folgt auf kürzlich geführte Gespräche mit der FDA und stützt sich auf kardiale Daten aus den klinischen Studien HOPE-2 und HOPE-2 Open Label Extension der Phase 2 sowie auf Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf vom Vanderbilt University Medical Center und dem Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Deramiocel wurde von der FDA der Orphan-Drug-Status sowie die Einstufung als Regenerative Medicine Advanced Therapy zuerkannt, was den behördlichen Prüfprozess beschleunigen könnte.
Linda Marbán, Ph.D., CEO von Capricor, betonte die Stärke der der FDA vorgelegten kardialen Daten und wies auf den Mangel an zugelassenen Therapien für DMD-Kardiomyopathie hin, die die Haupttodesursache bei Duchenne-Patienten darstellt. Sie drückte ihre Dankbarkeit gegenüber den Patienten, deren Familien und der FDA für ihre Bemühungen zur Förderung von Behandlungen für diese seltene Krankheit aus.
Deramiocel, auch als CAP-1002 bekannt, besteht aus allogenen kardiosphären-abgeleiteten Zellen, die in präklinischen und klinischen Studien vielversprechende immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkungen bei Dystrophinopathien und Herzinsuffizienz gezeigt haben. Über 200 menschliche Probanden haben in verschiedenen Studien CDCs erhalten, wobei mehr als 100 von Fachkollegen begutachtete wissenschaftliche Publikationen ihre Anwendung unterstützen.
DMD ist eine genetische Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche und chronischer Entzündung führt und eine mittlere Lebenserwartung von etwa 30 Jahren zur Folge hat. Schätzungen zufolge ist in den USA einer von 3.500 männlichen Neugeborenen betroffen, was einer Patientenpopulation von etwa 15.000-20.000 entspricht.
Capricor hat interne GMP-Produktionskapazitäten aufgebaut, um die geplante BLA-Einreichung und potenzielle Vermarktung von Deramiocel zu unterstützen. Darüber hinaus plant das Unternehmen eine Studie nach der Zulassung zur Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der DMD-Skelettmuskelmyopathie, wobei die Kohorten A und B der klinischen Phase-3-Studie HOPE-3 kombiniert werden, ohne Kohorte A wie ursprünglich erwartet zu entblinden.
Die Unternehmens-Updates wurden heute in einem Webcast um 8:30 Uhr ET diskutiert. Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung von Capricor Therapeutics.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Capricor Therapeutics bedeutende Fortschritte im biopharmazeutischen Sektor gemacht. Das Unternehmen meldete kürzlich einen Nettoverlust von etwa 11 Millionen US-Dollar für das zweite Quartal 2024, bei einem Umsatz von rund 4 Millionen US-Dollar. Trotzdem verfügt Capricor über eine solide Liquiditätsposition von 29,5 Millionen US-Dollar. Der Hauptfokus des Unternehmens liegt auf der Entwicklung von Deramiocel, einer potenziellen Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie. Capricor hat eine bedeutende Finanzvereinbarung mit Nippon Shinyaku in Höhe von bis zu 35 Millionen US-Dollar abgeschlossen, die eine Kapitalinvestition von 15 Millionen US-Dollar und eine Vorauszahlung von 20 Millionen US-Dollar umfasst. Diese Finanzierung soll die Entwicklung und globale Verbreitung von Deramiocel unterstützen.
Das Unternehmen bereitet sich auch auf eine mögliche kommerzielle Einführung von Deramiocel vor und führt fortgeschrittene Partnerschaftsgespräche für den Vertrieb in Europa. Darüber hinaus hat Capricor Therapeutics seine Kaufempfehlung von H.C. Wainwright beibehalten und sein Kursziel wurde von Oppenheimer auf 15 US-Dollar angehoben. Die positive Haltung der Firma kommt vor dem erwarteten regulatorischen Update zu Deramiocel. Es wird erwartet, dass diese erweiterte Partnerschaft mit Nippon Shinyaku im vierten Quartal 2024 abgeschlossen wird und als Sprungbrett für potenzielle zukünftige globale Expansion dient.
Diese jüngsten Entwicklungen unterstreichen Capricors anhaltenden Fortschritt im biopharmazeutischen Sektor und das potenzielle Potenzial seines Produktkandidaten Deramiocel. Der Optimismus wird durch Capricors erweiterte Partnerschaft mit Nippon Shinyaku, die nun die USA, die EU und Japan umfasst, weiter gestärkt.
InvestingPro Insights
Während Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) mit den Plänen zur Einreichung eines Zulassungsantrags für Deramiocel voranschreitet, beobachten Investoren aufmerksam die finanzielle Gesundheit und Aktienperformance des Unternehmens. Laut InvestingPro-Daten verfügt Capricor über eine Marktkapitalisierung von etwa 210,96 Millionen US-Dollar. Trotz des beachtlichen Umsatzwachstums von 187,15 % in den letzten zwölf Monaten bis zum zweiten Quartal 2024 steht das Unternehmen vor Herausforderungen mit einer negativen Bruttomarge von -37,73 % und einer operativen Gewinnmarge von -110,5 % im gleichen Zeitraum. Dies deutet auf erhebliche Kosten im Verhältnis zum Umsatz hin, was die langfristige finanzielle Nachhaltigkeit des Unternehmens beeinträchtigen könnte.
InvestingPro-Tipps deuten darauf hin, dass Capricor zwar mehr Bargeld als Schulden hält, was ein positives Zeichen für die Liquidität ist, das Unternehmen aber schnell Bargeld verbrennt. Dieser rasche Bargeldverbrauch könnte für Investoren ein Anlass zur Sorge sein, da sich das Unternehmen auf eine mögliche Vermarktung seines Hauptprodukts vorbereitet. Darüber hinaus hat die Aktie von Capricor eine erhebliche Volatilität erfahren, mit einem Kurs-Buchwert-Verhältnis von 18,34, was darauf hindeutet, dass die Aktie möglicherweise mit einem Aufschlag gegenüber ihrem Buchwert gehandelt wird. Dies wird durch die Tatsache unterstützt, dass Analysten nicht erwarten, dass das Unternehmen in diesem Jahr profitabel sein wird, und ein Rückgang des Nettoeinkommens erwartet wird.
Für diejenigen, die an der Aktienperformance des Unternehmens interessiert sind, hat Capricor in der letzten Woche, im letzten Monat und in den letzten drei Monaten eine starke Rendite erzielt, mit Kursgesamtrenditen von 17,52 %, 30,92 % bzw. 24,63 %. Die Aktienperformance der letzten sechs Monate zeigt jedoch einen Rückgang von 6,43 %, was die Volatilität der Aktie widerspiegelt. Diese Einblicke sind besonders relevant für Investoren, die die Aktie von Capricor in Betracht ziehen, während das Unternehmen die kritische Phase der FDA-Zulassung für Deramiocel durchläuft.
Für eine tiefere Analyse der Finanzen und Aktienentwicklung von Capricor Therapeutics können Investoren auf zusätzliche InvestingPro-Tipps unter https://de.investing.com/pro/CAPR zugreifen, wo derzeit insgesamt 15 Tipps aufgeführt sind, die bei Investitionsentscheidungen helfen können.
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