PHILADELPHIA - Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), ein Unternehmen für Gentherapien, präsentierte am Donnerstag auf dem Jahreskongress der European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) vielversprechende präklinische und vorläufige klinische Daten für sein Gentherapieprodukt PBFT02. Die Therapie zielt darauf ab, frontotemporale Demenz mit GRN-Mutationen (FTD-GRN) zu behandeln.
Die präklinischen Studien zeigten, dass der in PBFT02 verwendete Adeno-assoziierte Virus (AAV1)-Vektor im Vergleich zu anderen Vektoren höhere Konzentrationen von humanem Progranulin in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) erreichte. In Tiermodellen verbesserte die Therapie die lysosomale Histopathologie und reduzierte die Neuroinflammation, beides Schlüsselfaktoren in der FTD-Pathologie. Zusätzlich deuteten die Daten darauf hin, dass PBFT02 bei Verabreichung über die Cisterna magna (ICM) eine breite Verteilung im gesamten Nervensystem erreichte, einschließlich kritischer Hirnregionen, die von FTD betroffen sind.
Vorläufige klinische Daten aus der upliFT-D Phase 1/2-Studie deuteten darauf hin, dass PBFT02 im Allgemeinen gut vertragen wurde und zu konsistenten, dauerhaften Erhöhungen der Progranulin-Spiegel im CSF führte, die bis zu 12 Monate nach der Verabreichung anhielten.
Will Chou, M.D., CEO von Passage Bio, äußerte sich zuversichtlich über das Potenzial von PBFT02 als beste Therapie seiner Klasse zur Erhöhung der Progranulin-Spiegel und verwies auf den Einfluss der präklinischen Ergebnisse auf ihre klinische Strategie. Das Unternehmen zielt darauf ab, das Potenzial der Therapie bei weiteren neurodegenerativen Erkrankungen zu erforschen, die von erhöhten Progranulin-Spiegeln profitieren könnten.
Die Therapie verwendet einen AAV1-Virusvektor zur ICM-Verabreichung eines funktionellen GRN-Gens, von dem erwartet wird, dass es die Progranulin-Spiegel erhöht und den Verlauf neurodegenerativer Erkrankungen verändert. Die präklinischen Daten, die die Entwicklung von PBFT02 unterstützen, wurden in der mündlichen Präsentation auf dem ESGCT-Kongress detailliert dargestellt.
Passage Bio konzentriert sich weiterhin auf die Entwicklung von Einmal-Therapien, die auf die zugrundeliegende Pathologie neurodegenerativer Erkrankungen abzielen. Der Ansatz und die Fortschritte des Unternehmens spiegeln sein Engagement wider, die unerfüllten Bedürfnisse von Patienten mit diesen Erkrankungen zu adressieren.
Die Informationen in diesem Artikel basieren auf einer Pressemitteilung von Passage Bio.
In anderen aktuellen Nachrichten gab Passage Bio, Inc. Fortschritte in der Gentherapie für Demenz bekannt, mit vielversprechenden präklinischen und vorläufigen klinischen Daten für ihren führenden Produktkandidaten PBFT02. Das Unternehmen meldete auch geschätzte Wertminderungskosten zwischen 3,5 Millionen und 5,5 Millionen US-Dollar, im Einklang mit seiner jüngsten Untermietvereinbarung und Unternehmensumstrukturierung. In einem strategischen Schritt hat Passage Bio Behandlungen für GM1-Gangliosidose, Krabbe-Krankheit und metachromatische Leukodystrophie an GEMMA Biotherapeutics, Inc. auslizenziert. Dieser Deal beinhaltet eine Vorauszahlung von 10 Millionen US-Dollar und potenzielle zusätzliche Zahlungen, die an geschäftliche Meilensteine geknüpft sind.
Analysten von Canaccord Genuity behielten ihre Kaufempfehlung für Passage Bio bei, basierend auf positiven vorläufigen Daten aus der upliFT-D Phase 1/2-Studie. Das Unternehmen prüft jedoch derzeit Optionen, um die Anforderungen der Nasdaq-Notierung wieder zu erfüllen, nachdem es eine potenzielle Delisting-Mitteilung aufgrund eines Aktienkurses unter dem erforderlichen Mindestangebotspreis erhalten hatte.
Passage Bio hat Thomas Kassberg als Class I-Direktor und Mitglied des Prüfungsausschusses ernannt. Kassberg, mit umfangreicher Erfahrung in der Biotechnologie, erhielt als Teil seines Vergütungspakets nicht-anreizbasierte Aktienoptionen. Schließlich hat Passage Bio die Zulassung von der U.S. Food and Drug Administration erhalten, um seine Gentherapiebehandlung PBFT02 für Patienten mit frontotemporaler Demenz mit C9orf72-Genmutationen zu evaluieren. Dies sind die jüngsten Entwicklungen in den laufenden Bemühungen von Passage Bio.
InvestingPro Insights
Während die präklinischen und vorläufigen klinischen Daten von Passage Bio für PBFT02 vielversprechend sind, zeigt die finanzielle Gesundheit des Unternehmens ein komplexeres Bild. Laut InvestingPro-Daten beträgt die Marktkapitalisierung von Passage Bio 35,76 Millionen US-Dollar, was seine aktuelle Position als Small-Cap-Biotech-Unternehmen widerspiegelt.
InvestingPro-Tipps heben hervor, dass Passage Bio "schnell Bargeld verbrennt" und "unter schwachen Bruttogewinnmargen leidet". Diese Faktoren sind für Biotech-Unternehmen in frühen Stadien, die stark in Forschung und Entwicklung investieren, nicht ungewöhnlich. Das Betriebsergebnis des Unternehmens für die letzten zwölf Monate bis zum zweiten Quartal 2024 betrug -88,02 Millionen US-Dollar, was die erheblichen Kosten unterstreicht, die mit der Entwicklung neuartiger Gentherapien verbunden sind.
Trotz dieser Herausforderungen ist es erwähnenswert, dass Passage Bio "mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz hält", was eine gewisse finanzielle Flexibilität bieten könnte, während es seine Pipeline weiter vorantreibt. Zusätzlich wird die Aktie "nahe ihrem 52-Wochen-Tief gehandelt", was für Investoren, die nach potenziellen Einstiegspunkten im Biotech-Sektor suchen, interessant sein könnte.
Für diejenigen, die eine umfassendere Analyse suchen, bietet InvestingPro 10 zusätzliche Tipps für Passage Bio, die ein tieferes Verständnis der finanziellen Position und Marktleistung des Unternehmens ermöglichen.
Diese Übersetzung wurde mithilfe künstlicher Intelligenz erstellt. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte unseren Nutzungsbedingungen.