H.C. Wainwright bekräftigte am Mittwoch seine Kaufempfehlung und das Kursziel von 40,00 US-Dollar für Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR). Dies folgt auf die Ankündigung des Unternehmens vom 24. September bezüglich seiner neuen Zulassungsstrategie für Deramiocel, ein Medikament zur Behandlung aller Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Kardiomyopathie. Capricor plant, einen Zulassungsantrag (Biologics License Application, BLA) für eine vollständige Zulassung auf Basis vorhandener kardialer und natürlicher Verlaufsdaten einzureichen.
Das Unternehmen beabsichtigt, im Oktober 2024 mit der schrittweisen Einreichung des BLA zu beginnen. Ziel ist eine vollständige Zulassung und eine breitere Indikation für Deramiocel zur Behandlung der DMD-Kardiomyopathie. Die endgültige Einreichung soll bis Ende 2024 abgeschlossen sein. Der BLA stützt sich auf kardiale Daten aus den Phase-2-Studien HOPE-2 und HOPE-2 OLE, die mit natürlichen Verlaufsdaten des Vanderbilt University Medical Center und des Cincinnati Children's Hospital Medical Center verglichen werden.
Die Behandlung hat gezeigt, dass sie verschiedene Maße der kardiovaskulären Funktion bei DMD-Patienten im Vergleich zu etablierten natürlichen Verlaufskontrollen verbessert. Dieser Fortschritt ist bedeutsam, da er den Weg für eine schnellere Markteinführung von Deramiocel ebnen könnte. Unterstützt wird dies durch die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Designation und den potenziellen Erlös aus dem Verkauf eines Priority Review Vouchers (PRV).
Capricor bereitet zudem eine mögliche Indikationserweiterung zur Behandlung der DMD-Skelettmuskelmyopathie vor. Das Unternehmen plant, die Kohorten A und B der Phase-3-Studie HOPE-3 zu einer Post-Approval-Studie zusammenzufassen. Es wurde auch entschieden, Kohorte A nicht wie ursprünglich im vierten Quartal 2024 erwartet zu entblinden. Dies wird als strategischer Schritt zur Risikominderung und Beschleunigung des BLA-Einreichungsprozesses angesehen.
H.C. Wainwright äußerte sich positiv zu Capricors strategischer Neuausrichtung. Die Analysten betonten das Potenzial für eine frühere Markteinführung von Deramiocel sowie die fortgesetzten Bemühungen des Unternehmens, Behandlungen für Skelettmuskelmyopathie zu erforschen. Die bekräftigte Kaufempfehlung und das Kursziel spiegeln das Vertrauen in Capricors Zulassungsstrategie und deren Auswirkungen auf die Behandlung der DMD-Kardiomyopathie wider.
In anderen aktuellen Nachrichten gab Capricor Therapeutics kürzlich Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags (BLA) für Deramiocel bekannt. Das Unternehmen meldete zudem einen Nettoverlust von etwa 11 Millionen US-Dollar für das zweite Quartal 2024 bei einem Umsatz von rund 4 Millionen US-Dollar. Trotzdem verfügt Capricor über eine solide Liquiditätsposition von 29,5 Millionen US-Dollar, unterstützt durch eine Finanzvereinbarung mit Nippon Shinyaku im Wert von bis zu 35 Millionen US-Dollar.
Darüber hinaus hat Capricor seine Kaufempfehlung von H.C. Wainwright beibehalten, und Oppenheimer hat das Kursziel auf 15 US-Dollar angehoben. Diese jüngsten Entwicklungen unterstreichen den anhaltenden Fortschritt des Unternehmens im biopharmazeutischen Sektor und das potenzielle Gewicht seines Produktkandidaten Deramiocel. Der BLA-Einreichungsprozess für Deramiocel soll im Oktober 2024 beginnen und bis Ende des Jahres abgeschlossen sein.
Das Unternehmen bereitet sich auch auf eine mögliche kommerzielle Einführung von Deramiocel vor und befindet sich in fortgeschrittenen Partnerschaftsgesprächen für den Vertrieb in Europa.
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