LEXINGTON, Mass. und AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein Unternehmen für Gentherapie, hat mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA eine Vereinbarung über einen beschleunigten Zulassungsweg für seine experimentelle Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit getroffen. Dies ist ein bedeutender Schritt auf dem Weg zu einer neuen Behandlungsoption für Patienten mit dieser genetischen neurodegenerativen Erkrankung.
Gemäß der Vereinbarung können Daten aus laufenden Phase-I/II-Studien im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe als primäre Grundlage für die Einreichung eines Zulassungsantrags (BLA) für AMT-130 verwendet werden. Dies könnte die Notwendigkeit zusätzlicher Vorstudien eliminieren. Die FDA stimmte auch zu, dass die zusammengesetzte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) als intermediärer klinischer Endpunkt dienen könnte, wobei Reduktionen des Neurofilament-Leichtkettenproteins (NfL) im Liquor (CSF) als unterstützender Nachweis für den therapeutischen Nutzen herangezogen werden.
Im Mai 2024 erteilte die FDA uniQure den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für AMT-130 und erkannte damit dessen Potenzial zur Behandlung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse bei der Huntington-Krankheit an. Zwischenergebnisse vom Juli 2024 deuteten darauf hin, dass AMT-130 das Fortschreiten der Krankheit basierend auf cUHDRS verlangsamen und die NfL-Spiegel im Liquor reduzieren könnte.
Das Unternehmen führt derzeit zwei multizentrische, dosiseskalierende Phase-I/II-Studien durch, um die Sicherheit, Verträglichkeit und explorative Wirksamkeit von AMT-130 zu bewerten. Die US-Studie umfasst 26 Patienten mit früher manifester Huntington-Krankheit, während die europäische Phase-Ib/II-Studie 13 Patienten eingeschlossen hat. Eine zusätzliche Kohorte wird rekrutiert, um die Therapie in Kombination mit Immunsuppression zu untersuchen.
Die Huntington-Krankheit betrifft etwa 70.000 Menschen in den USA und Europa, wobei derzeit keine zugelassenen Therapien zur Verzögerung des Ausbruchs oder zur Verlangsamung des Fortschreitens verfügbar sind. uniQure plant, in der ersten Hälfte des Jahres 2025 weitere Gespräche mit der FDA zu führen, um den statistischen Analyseplan und die technischen Anforderungen für die BLA-Einreichung zu erörtern.
Diese Ankündigung basiert auf einer Pressemitteilung von uniQure Inc. und spiegelt den Fortschritt des Unternehmens bei der Entwicklung von AMT-130 als potenzielle Behandlung für die Huntington-Krankheit wider.
In anderen aktuellen Nachrichten hat uniQure N.V. eine Phase-I/II-Studie für seine experimentelle Behandlung AMT-162 zur Behandlung von ALS, verursacht durch SOD1-Mutationen, eingeleitet. Die FDA hat der Therapie den Orphan-Drug-Status und die Fast-Track-Designation verliehen. Darüber hinaus hat die FDA uniQures experimenteller Gentherapie AMT-191 zur Behandlung der Fabry-Krankheit den Orphan-Drug-Status zuerkannt.
Zusätzlich hat das Unternehmen bedeutende Entwicklungen in seinem klinischen Portfolio verzeichnet. Die Gentherapie AMT-130 von uniQure für die Huntington-Krankheit liefert überzeugende Daten.
Raymond James hat die Beobachtung von uniQure wieder aufgenommen und vergibt ein "Outperform"-Rating. Dabei wird das robuste klinische Portfolio des Unternehmens und die finanzielle Reichweite bis Ende 2027 hervorgehoben. H.C. Wainwright und Stifel haben ebenfalls ihre Kaufempfehlung für uniQure beibehalten.
Abschließend hat uniQure eine bedeutende organisatorische Umstrukturierung durchgeführt, einschließlich einer 65-prozentigen Reduzierung seiner Belegschaft und des Verkaufs seiner Produktionsanlage in Lexington, Massachusetts. Genezen hat uniQures kommerzielle Gentherapie-Aktivitäten in Lexington übernommen und damit seine globalen Entwicklungskapazitäten für Gentherapien erweitert. Dies sind die jüngsten Entwicklungen in den Unternehmensabläufen.
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