Am Montag erhöhte H.C. Wainwright das Kursziel für die Aktien von Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) von 18,00 US-Dollar auf 20,00 US-Dollar und behielt gleichzeitig das Buy-Rating bei. Diese Anpassung folgt auf die kürzliche FDA-Zulassung von Zevras Medikament Arimoclomol, das nun unter dem Markennamen Miplyffa vertrieben wird, zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) am 20.09.2023, einen Tag vor dem erwarteten PDUFA-Datum am 21.08.2023.
Die Zulassung erfolgte nach einer 11:5-Abstimmung des Beratungsausschusses zugunsten des Medikaments und macht Arimoclomol zur ersten jemals zugelassenen Therapie für NPC. Analysten erwarten, dass dieser Meilenstein in der NPC-Gemeinschaft mit Begeisterung aufgenommen wird. Diese umfasst etwa 70 US-Patienten, die derzeit über das Expanded Access Program (EAP) Zugang zu Arimoclomol haben, sowie die größere Gruppe von rund 350 Patienten, die in den USA aktiv behandelt werden.
Die Zulassung wird als wegweisendes Ereignis für Zevra angesehen, wobei Prognosen für Spitzenumsätze von Arimoclomol etwa 250 Millionen US-Dollar erreichen. Diese Schätzung ist bedeutend im Vergleich zu Zevras derzeitiger Umsatzbasis von weniger als 20 Millionen US-Dollar und berücksichtigt noch nicht den potenziellen Markt außerhalb der USA, wo sich etwa 250 Patienten in EAPs befinden.
Darüber hinaus wird erwartet, dass die Zulassung Zevra einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) einbringt, der mit mindestens 100 Millionen US-Dollar bewertet wird, wobei jüngste Verkäufe sich 160 Millionen US-Dollar näherten. Dieser Wert könnte aufgrund des bevorstehenden Auslaufens des PRV-Programms Ende September noch steigen.
Die Prognosen der Firma für den Erfolg von Arimoclomol liegen über dem Konsens, da sie der Meinung sind, dass der Markt das Potenzial zur Umwandlung der EAP-Patientenbasis in bezahlte Therapien und die Anzahl der von Ärzten "zurückgehaltenen" Patienten, die auf den Zugang zum Medikament warten, unterschätzt. Es wird erwartet, dass Zevras bestehende kommerzielle Infrastruktur für seltene Krankheiten einen reibungslosen Start ermöglicht, wobei das Produkt voraussichtlich bis Dezember kommerziell verfügbar sein wird.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Zevra Therapeutics bedeutende Fortschritte in der biopharmazeutischen Industrie gemacht. Das Unternehmen hat die FDA-Zulassung für sein Medikament MIPLYFFA erhalten, das die erste zugelassene Behandlung für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), eine seltene neurodegenerative Erkrankung, darstellt. Die Zulassung basiert auf einer 12-monatigen placebokontrollierten Studie und einer 48-monatigen offenen Verlängerungsstudie, die in Verbindung mit Miglustat einen Stopp des Krankheitsfortschritts zeigten.
In finanzieller Hinsicht hat Canaccord Genuity seine Prognose für Zevra revidiert, indem das Kursziel gesenkt, aber das Buy-Rating beibehalten wurde. Die Firma prognostiziert die ersten kommerziellen Verkäufe in den USA für 2025, mit einer möglichen Markteinführung in Europa im Jahr 2026. Auch Roth/MKM behält ein Buy-Rating für Zevra bei und verweist auf vielversprechende Studienergebnisse.
In ihrem Earnings Call für das zweite Quartal 2024 meldete Zevra einen Nettoumsatz von 4,4 Millionen US-Dollar und einen Nettoverlust von 19,9 Millionen US-Dollar, zusammen mit einer erfolgreichen öffentlichen Aktienplatzierung, die etwa 64,5 Millionen US-Dollar einbrachte. Dies sind die jüngsten Entwicklungen in Zevra Therapeutics' Engagement zur Deckung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse im Bereich seltener Krankheiten.
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