Raptor Pharmaceutical Corp. informiert uber die Fortschritte bei PROCYSBI (TM) NDA Review
Raptor Pharmaceutical Corp.
24.12.2012 22:48
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NOVATO, Kalifornien, 2012-12-24 22:47 CET (GLOBE NEWSWIRE) --
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP),
gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration ('FDA') mehr Zeit
benotigt, um die New Drug Application ('NDA'/Antrag auf Zulassung eines neuen
Medikaments) fur RP103 (PROCYSBI (TM)), das zur Behandlung von nephropathischer
Zystinose entwickelt wurde, zu bearbeiten. In einer heute erhaltenen Mitteilung
der FDA heisst es, dass der Termin fur den Prescription Drug User Fee Act
('PDUFA') vom 30. Januar 2013 auf den 30. April 2013 verschoben wurde. Diese
dreimonatige Fristverlangerung ist durchaus ublich.
Die FDA ubte ihr Recht auf Verlangerung des PDUFA-Termins aus, um mehr Zeit zur
Vervollstandigung der Prufung der eingereichten Daten innerhalb der PDUFA-Frist
zur Verfugung zu haben. Die Behorde hat keine weiteren Studien verlangt.
Zystinose und RP103
Zystinose ist eine seltene, lebensbedrohende Stoffwechselkrankheit, die eine
toxische Anreicherung von Zystin im Korper verursacht. Toxische
Zystinanreicherung fuhrt zu fortschreitendem und unumkehrbarem Gewebeschaden
und zu Versagen mehrerer Organe, einschliesslich Nierenversagen, Blindheit,
Schaden am zentralen Nervensystem, Atmungsbeschwerden, Muskelschwund und
vorzeitigem Tod. Zystinose wird normalerweise innerhalb der ersten Lebensjahre
diagnostiziert und bedarf lebenslanger Therapie. Bleibt die Krankheit
unbehandelt, ist sie innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts todlich. Die
Primarbehandlungsstrategie fur Zystinose besteht im taglichen Abbau von Zystin.
Trotz einer lebenslangen Angewiesenheit auf Zystin-senkende Medikamente zur
Aufrechterhaltung der Organfunktionen fuhrt eine kumulative Unfahigkeit, eine
ausreichende Zystinkontrolle zu wahren, zu raschem Nierenverfall und damit zur
Notwendigkeit einer Nierentransplantation.
RP103 ist ein oral einzunehmendes Medikament mit verzogerter und
Langzeitfreisetzung der Wirkstoffe, das magensaftresistente, spharonisierte
Mikroperlen aus Cysteaminbitartrat enthalt. PROCYSBI (TM) ist der Markenname
von RP103 fur die potenzielle Behandlung von Zystinose. Der NDA-Antrag und der
Antrag auf Marketing-Bewilligung (Marketing Authorization Application) fur
RP103 zur potenziellen Behandlung nephorpathischer Zystinose wurden jeweils bei
der FDA und bei der European Medicines Agency eingereicht und erhielten als
PDUFA-Datum den 30. April 2013. RP103 befindet sich ausserdem in klinischer
Entwicklung fur die potenzielle Behandlung der Huntington-Krankheit und fur
nichtalkoholische Fettleber ('NASH'). Bei Zystinosepatienten kann RP103 u.U.
die Zelltoxizitat senken, indem es fortlaufend Zystin aus dem Lyosom entfernt.
RP103 kann auch die Blut-Hirn-Barriere durchdringen und wurde speziell dafur
entwickelt, die Freigabe von Mikroperlen aus Cysteaminbitartrat in den
Zwolffingerdarm zur bestmoglichen Absorption zu ermoglichen und gleichzeitig
alle 12 Stunden eine Gabe zur potenziellen Behandlung der Zystinose zu
erlauben.
Uber Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat sich zum Ziel gesetzt,
den Zugang zu Medikamenten, die das Leben von Patienten mit ernsthaften und
seltenen Funktionsstorungen verbessern, zu erforschen, zu entwickeln und
bereitzustellen. Raptor hat derzeit Produktkandidaten in klinischer
Entwicklung, die zur moglichen Behandlung von neophropathischer Zystinose,
nichtalkoholischer Fettleber, Huntington-Krankheit und
Aldehyd-Dehydrogenase-Defizienz vorgesehen sind.
Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,
neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem
humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind
und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder
Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass die FDA am
30. April 2013 zu einer Entscheidung in Bezug auf die Marketing-Genehmigung von
RP103 zur potenziellen Behandlung von Zystinose gelangt, und dass Raptor in der
Lage sein wird, RP103 oder seine anderen Produktkandidaten erfolgreich zu
entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen
bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die
dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens
wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren,
die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen
verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor u.U. bei der Entwicklung
oder beim Erwerb von Produkten erfolglos bleibt; dass die Technologie von
Raptor im Laufe des Fortschritts nicht validiert werden kann, und dass seine
Methoden ggf. nicht von der wissenschaftlichen Gemeinde anerkannt werden; dass
Raptor u.U. nicht dazu in der Lage sein wird, Kern-Mitarbeiter, deren Wissen
bei der Entwicklung seiner Produkte unerlasslich ist, anzustellen oder zu
halten; dass sich unvorhersehbare, wissenschaftliche Schwierigkeiten mit dem
Fortschritt des Unternehmens ergeben; dass sich die Raptor-Patente zum Schutz
der essenziellen Aspekte seiner Technologie als unzulanglich erweisen; dass
Konkurrenten ggf. eine bessere Technologie entwickeln; dass die Erzeugnisse von
Raptor u.U. nicht so gut wie erwartet wirken oder im schlimmeren Fall sogar
Patienten Schaden zufugen, und dass Raptor ggf. nicht dazu in der Lage sein
wird, die notigen finanziellen Mittel fur die Entwicklung oder als
Arbeitskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass sich die
Produkte von Raptor niemals zu nutzlichen Produkten entwickeln, oder, selbst
wenn sie dies tun, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden.
Raptor warnt die Leser davor, sich uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten
Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie
getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen
Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde
(Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des
Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und
zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: Raptors Jahresbericht auf
Formular 10-K, das am 14. November 2012 bei der SEC eingereicht wurde, und das
kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov verfugbar ist.
Nachfolgende schriftliche oder mundliche zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug
auf Raptor oder auf Personen, die in seinem Namen handeln, werden in ihrer
Gesamtheit ausdrucklich durch Warnhinweise, die in Raptors bei der SEC
eingereichten Berichten ausgefuhrt sind, eingeschrankt. Raptor dementiert
ausdrucklich jegliche Absicht oder Verpflichtung dazu, irgendeine der
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
KONTAKT: Georgia Erbez
Chief Financial Officer
Raptor Pharmaceutical Corp.
+1 415 382-1111 x204
gerbez@raptorpharma.com
News Source: NASDAQ OMX
24.12.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,
übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG.
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Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten,
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gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration ('FDA') mehr Zeit
benotigt, um die New Drug Application ('NDA'/Antrag auf Zulassung eines neuen
Medikaments) fur RP103 (PROCYSBI (TM)), das zur Behandlung von nephropathischer
Zystinose entwickelt wurde, zu bearbeiten. In einer heute erhaltenen Mitteilung
der FDA heisst es, dass der Termin fur den Prescription Drug User Fee Act
('PDUFA') vom 30. Januar 2013 auf den 30. April 2013 verschoben wurde. Diese
dreimonatige Fristverlangerung ist durchaus ublich.
Die FDA ubte ihr Recht auf Verlangerung des PDUFA-Termins aus, um mehr Zeit zur
Vervollstandigung der Prufung der eingereichten Daten innerhalb der PDUFA-Frist
zur Verfugung zu haben. Die Behorde hat keine weiteren Studien verlangt.
Zystinose und RP103
Zystinose ist eine seltene, lebensbedrohende Stoffwechselkrankheit, die eine
toxische Anreicherung von Zystin im Korper verursacht. Toxische
Zystinanreicherung fuhrt zu fortschreitendem und unumkehrbarem Gewebeschaden
und zu Versagen mehrerer Organe, einschliesslich Nierenversagen, Blindheit,
Schaden am zentralen Nervensystem, Atmungsbeschwerden, Muskelschwund und
vorzeitigem Tod. Zystinose wird normalerweise innerhalb der ersten Lebensjahre
diagnostiziert und bedarf lebenslanger Therapie. Bleibt die Krankheit
unbehandelt, ist sie innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts todlich. Die
Primarbehandlungsstrategie fur Zystinose besteht im taglichen Abbau von Zystin.
Trotz einer lebenslangen Angewiesenheit auf Zystin-senkende Medikamente zur
Aufrechterhaltung der Organfunktionen fuhrt eine kumulative Unfahigkeit, eine
ausreichende Zystinkontrolle zu wahren, zu raschem Nierenverfall und damit zur
Notwendigkeit einer Nierentransplantation.
RP103 ist ein oral einzunehmendes Medikament mit verzogerter und
Langzeitfreisetzung der Wirkstoffe, das magensaftresistente, spharonisierte
Mikroperlen aus Cysteaminbitartrat enthalt. PROCYSBI (TM) ist der Markenname
von RP103 fur die potenzielle Behandlung von Zystinose. Der NDA-Antrag und der
Antrag auf Marketing-Bewilligung (Marketing Authorization Application) fur
RP103 zur potenziellen Behandlung nephorpathischer Zystinose wurden jeweils bei
der FDA und bei der European Medicines Agency eingereicht und erhielten als
PDUFA-Datum den 30. April 2013. RP103 befindet sich ausserdem in klinischer
Entwicklung fur die potenzielle Behandlung der Huntington-Krankheit und fur
nichtalkoholische Fettleber ('NASH'). Bei Zystinosepatienten kann RP103 u.U.
die Zelltoxizitat senken, indem es fortlaufend Zystin aus dem Lyosom entfernt.
RP103 kann auch die Blut-Hirn-Barriere durchdringen und wurde speziell dafur
entwickelt, die Freigabe von Mikroperlen aus Cysteaminbitartrat in den
Zwolffingerdarm zur bestmoglichen Absorption zu ermoglichen und gleichzeitig
alle 12 Stunden eine Gabe zur potenziellen Behandlung der Zystinose zu
erlauben.
Uber Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat sich zum Ziel gesetzt,
den Zugang zu Medikamenten, die das Leben von Patienten mit ernsthaften und
seltenen Funktionsstorungen verbessern, zu erforschen, zu entwickeln und
bereitzustellen. Raptor hat derzeit Produktkandidaten in klinischer
Entwicklung, die zur moglichen Behandlung von neophropathischer Zystinose,
nichtalkoholischer Fettleber, Huntington-Krankheit und
Aldehyd-Dehydrogenase-Defizienz vorgesehen sind.
Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,
neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem
humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind
und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder
Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass die FDA am
30. April 2013 zu einer Entscheidung in Bezug auf die Marketing-Genehmigung von
RP103 zur potenziellen Behandlung von Zystinose gelangt, und dass Raptor in der
Lage sein wird, RP103 oder seine anderen Produktkandidaten erfolgreich zu
entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen
bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die
dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens
wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren,
die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen
verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor u.U. bei der Entwicklung
oder beim Erwerb von Produkten erfolglos bleibt; dass die Technologie von
Raptor im Laufe des Fortschritts nicht validiert werden kann, und dass seine
Methoden ggf. nicht von der wissenschaftlichen Gemeinde anerkannt werden; dass
Raptor u.U. nicht dazu in der Lage sein wird, Kern-Mitarbeiter, deren Wissen
bei der Entwicklung seiner Produkte unerlasslich ist, anzustellen oder zu
halten; dass sich unvorhersehbare, wissenschaftliche Schwierigkeiten mit dem
Fortschritt des Unternehmens ergeben; dass sich die Raptor-Patente zum Schutz
der essenziellen Aspekte seiner Technologie als unzulanglich erweisen; dass
Konkurrenten ggf. eine bessere Technologie entwickeln; dass die Erzeugnisse von
Raptor u.U. nicht so gut wie erwartet wirken oder im schlimmeren Fall sogar
Patienten Schaden zufugen, und dass Raptor ggf. nicht dazu in der Lage sein
wird, die notigen finanziellen Mittel fur die Entwicklung oder als
Arbeitskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass sich die
Produkte von Raptor niemals zu nutzlichen Produkten entwickeln, oder, selbst
wenn sie dies tun, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden.
Raptor warnt die Leser davor, sich uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten
Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie
getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen
Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde
(Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des
Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und
zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: Raptors Jahresbericht auf
Formular 10-K, das am 14. November 2012 bei der SEC eingereicht wurde, und das
kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov verfugbar ist.
Nachfolgende schriftliche oder mundliche zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug
auf Raptor oder auf Personen, die in seinem Namen handeln, werden in ihrer
Gesamtheit ausdrucklich durch Warnhinweise, die in Raptors bei der SEC
eingereichten Berichten ausgefuhrt sind, eingeschrankt. Raptor dementiert
ausdrucklich jegliche Absicht oder Verpflichtung dazu, irgendeine der
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
KONTAKT: Georgia Erbez
Chief Financial Officer
Raptor Pharmaceutical Corp.
+1 415 382-1111 x204
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24.12.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,
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