😎 Sommerzeit, Hammer-Deals! Bei InvestingPro winken jetzt bis zu 50% Rabatt auf KI-Aktien-TippsJETZT ZUGREIFEN

DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp. verabreicht erste Dosis bei Phase-2b-Studie zu RP103 fur nichtalkoholische Fettleberhepatitis ('NASH') (deutsch)

Veröffentlicht am 25.06.2012, 17:01
Raptor Pharmaceutical Corp. verabreicht erste Dosis bei Phase-2b-Studie zu RP103 fur nichtalkoholische Fettleberhepatitis ('NASH')

Raptor Pharmaceutical Corp.

25.06.2012 17:01

---------------------------------------------------------------------------

NOVATO, Kalifornien, 25. Juni 2012 (GLOBE NEWSWIRE) - Raptor Pharmaceutical

Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab heute die

Verabreichung der ersten Dosis an einen Patienten im Rahmen seiner klinischen

Phase-2b-Studie zur Bewertung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von

RP103 als potenzielle Behandlung der nichtalkoholischen Fettleberhepatitis

('NASH'), einer fortgeschrittenen Form der nichtalkoholischen

Fettlebererkrankung ('NAFLD'), bei Kindern bekannt. Der Patient erhielt seine

Dosis im Clinical & Translational Research Institute an der University of

California, San Diego ('UC San Diego'). RP103 ist eine von Raptor entwickelte

Cysteaminbitartrat-Formulierung in Form von Mikrokugelchen mit verzogerter

Wirkstofffreisetzung.

'NAFLD ist die am haufigsten auftretende ernste Komplikation bei Fettleibigkeit

im Kindesalter. Wir beobachten einen besorgniserregenden Anstieg der Anzahl an

Jugendlichen mit fortgeschrittener Lebererkrankung, was es dringend

erforderlich macht, eine effektive Behandlung fur NAFLD zu finden', so Jeffrey

Schwimmer, M.D., Director der Fatty Liver Clinic im Rady Children's Hospital

San Diego und Hauptprufarzt im NASH Clinical Research Network Pediatric

Clinical Center der UC San Diego. 'Die Ergebnisse einer kleinen Pilotstudie

waren ermutigend und wir freuen uns uber die Moglichkeit, Cysteamin in Form von

RP103 als Behandlung fur NAFLD bei Kindern in dieser umfangreichen, nationalen

Studie zu testen.'

Raptor fuhrt diese Studie im Rahmen einer Vereinbarung zur Forschungs- und

Entwicklungszusammenarbeit mit dem National Institute of Diabetes and Digestive

and Kidney Diseases ('NIDDK') durch, das zu den National Institutes of Health

gehort. Die Studie mit dem Namen 'Cysteamine Bitartrate Delayed-Release for the

Treatment of Non-alcoholic Fatty Liver Disease in Children'

(Cysteaminbitartrat-Formulierung mit verzogerter Wirkstofffreisetzung zur

Behandlung von nichtalkoholischer Fettlebererkrankung bei Kindern) ('CyNCh')

soll mit insgesamt 160 Kindern in zehn US-Zentren des vom NIDDK gesponserten

NASH Clinical Research Network durchgefuhrt werden. Das NIDDK und Raptor teilen

sich die Kosten fur die Durchfuhrung der klinischen CyNCh-Studie.

Das primare Ziel dieser randomisierten, multizentrischen, doppelblinden,

placebokontrollierten klinischen Phase-2b-Studie besteht darin, zu untersuchen,

ob 52 Wochen der Behandlung mit RP103 bei Kindern zu einer Umkehrung des von

der NASH verursachten Schadens fuhren, der anhand des NAFLD Activity Score

('NAS'), einer histologischen Bewertungsskala fur die Aktivitat der Erkrankung,

gemessen wird. Die sekundaren Endpunkte umfassen Blutmarker fur den

Leberzustand wie die Alanin-Transaminase ('ALT') und die Aspartat-Transaminase

('AST') sowie die Sicherheit und Vertraglichkeit.

'Die Verabreichung der ersten Dosis ist ein wichtiger Meilenstein. Wir freuen

uns, dass die klinische CyNCh-Studie begonnen hat', sagte Ted Daley, President

von Raptor. 'Unsere Zusammenarbeit mit dem NIDDK und dessen NASH Clinical

Research Network bietet uns fur unsere klinischen Ziele Ressourcen von

unschatzbarem Wert, und wir freuen uns, unser Programm in enger Partnerschaft

mit diesen erstklassigen klinischen NASH-Prufarzten voranbringen zu konnen.'

Die klinische CyNCh-Studie folgt auf die positiven Ergebnisse einer offenen

klinischen Phase-2a-Studie, die im Rahmen einer Zusammenarbeitsvereinbarung

zwischen Raptor und der University of California, San Diego ('UC San Diego') am

General Clinical Research Center der UC San Diego durchgefuhrt wurde. Die

klinische Phase-2a-Studie wurde mit Kindern durchgefuhrt, die an einer per

Biopsie bestatigten moderaten bis schweren NAFLD litten und ALT- sowie

AST-Basiswerte aufwiesen, die mindestens doppelt so hoch wie die Normalwerte

waren. Diese Patienten erhielten uber einen Zeitraum von sechs Monaten zwei Mal

taglich eine Prototyp-Formulierung von RP103. Im Anschluss daran folgte ein

sechsmonatiger Uberwachungszeitraum. Alle Patienten wiesen wahrend der

Behandlung eine deutliche Senkung der ALT- und AST-Werte auf, wobei bei 7 von

11 Patienten eine Reduzierung von mehr als 50 Prozent und bei 6 von 11

Patienten eine Reduzierung im normalen Bereich erzielt wurde. Die Reduzierung

der ALT- und AST-Werte wurde in der 6-monatigen Phase nach der Behandlung

weitgehend beibehalten. Andere wichtige Leberfunktionsmarker zeigten wahrend

des Behandlungszeitraums positive Trends bei den Zytokeratin-Werten, die im

Durchschnitt um 45 Prozent sanken, sowie bei Adiponectin, das um 35 Prozent

anstieg.

Uber NASH

NASH ist eine aggressivere Form von NAFLD, an der etwa 2 bis 5 Prozent der

US-Amerikaner leiden. Sie tritt bei Patienten auf, die wenig oder keinen

Alkohol trinken, und ist die haufigste Ursache der chronischen Lebererkrankung

in Nordamerika. Obwohl die meisten Patienten in den fruhen Stadien der

Erkrankung keine Symptome aufweisen und sich gesund fuhlen, verursacht NASH

eine Verminderung der Leberfunktion und kann zu einer Leberzirrhose,

Leberinsuffizienz und zum Endstadium einer Lebererkrankung fuhren. Wahrend NASH

haufig bei insulinresistenten, adiposen Erwachsenen mit Diabetes und

auffalligem Lipidprofil auftritt, steigt seine Pravalenz bei Jugendlichen, da

bei dieser Patientenpopulation ein Anstieg der Fettleibigkeit zu verzeichnen

ist. Es gibt zurzeit keine zugelassenen Arzneimitteltherapien fur NASH.

Patienten haben keine anderen Moglichkeit, die Krankheit zu bekampfen, als

ihren Lebensstil zu andern, d. h. Diat zu halten, Sport zu treiben und ihr

Gewicht zu reduzieren.

Informationen uber Cysteamin und RP103

RP103 ist ein von Raptor entwickeltes orales Arzneimittel mit verzogerter

Wirkstofffreisetzung, das derzeit in Bezug auf verschiedene Indikationen

untersucht wird. RP103 ist eine magensaftresistente

Cysteaminbitartrat-Formulierung in Form von Mikrokugelchen.

Im Dezember 2007 erhielt Raptor die exklusive, weltweite Lizenz von der

University of California, San Diego, fur die Entwicklung von RP103 und anderen

Formen von Cysteamin zur potenziellen Behandlung der nichtalkoholischen

Fettleberhepatitis ('NASH'), derzeit Gegenstand der oben beschriebenen

klinischen Phase-2b-Studie in den USA, der Huntington-Krankheit, derzeit

Gegenstand einer klinischen Phase-2/3-Studie in Frankreich, und fur die

Entwicklung von RP103 zur potenziellen Behandlung von nephropathischer

Cystinose, wofur Raptor kurzlich einen Antrag auf Marktzulassung in den USA und

der EU gestellt hat. Die U.S. Food and Drug Administration ('FDA') hat Raptors

Einreichung des Antrags auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application, 'NDA')

fur RP103 zur potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose akzeptiert

und als Nutzungsgebuhr-Zieldatum den 30. Januar 2013 festgelegt. Raptors Antrag

auf Marktzulassung in der EU fur RP103 zur potenziellen Behandlung von

nephropathischer Cystinose wird derzeit von der EMA gepruft und Raptor erwartet

eine Entscheidung in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2013. 2010 erwarb das

Unternehmen vom Weizmann Institute of Science in Israel und der Niigata

University in Japan eine exklusive weltweite Lizenz fur geistiges Eigentum, die

die Verwendung von Transglutaminase-Inhibitoren, einer Klasse von Molekulen,

die Cysteamin chemisch ahnlich ist, fur die potenzielle Behandlung der

Huntington-Krankheit und anderer neurologischer Storungen umfasst. Die

Europaische Arzneimittelagentur und die FDA haben die Einstufung von RP103 zur

potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose als Arzneimittel fur

seltene Leiden genehmigt. Ferner hat die FDA die Einstufung von RP103 zur

potenziellen Behandlung der Huntington-Krankheit als Arzneimittel fur seltene

Leiden genehmigt.

Uber Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat es sich zur Aufgabe

gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das

Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor

arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur

Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer

Fettleberhepatitis ('NASH'), Huntington-Krankheit ('HK'),

Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Storungen.

Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,

neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem

humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind

und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter

http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des

Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich

auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder

Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass das NIDDK in

der Lage sein wird, das Patienteneinschlussverfahren abzuschliessen und die

klinische Phase-2b-Studie durchzufuhren; dass Raptor in der Lage sein wird,

klinisches Material und finanzielle Mittel fur die klinische Phase-2b-Studie

bereitzustellen; falls die klinische Phase-2b-Studie abgeschlossen wird, dass

die resultierenden Ergebnisse der klinischen Studie die primaren Ziele und

sekundaren klinischen Endpunkte erfullen werden; dass die klinische

Phase-2b-Studie die Ergebnisse der offenen Phase-2a-Studie emulieren wird; dass

RP103 einen signifikanten Abbau von GSH verhindern und moglicherweise einen

durch NASH verursachten Leberschaden ruckgangig machen wird; dass die FDA und

die EMA am 30. Januar 2013 bzw. in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2013

eine Entscheidung bezuglich der Marktzulassung von RP103 zur potenziellen

Behandlung von nephropathischer Cystinose fallen werden; und dass Raptor in der

Lage sein wird, RP103 oder seine anderen Produktkandidaten erfolgreich zu

entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen

bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die

dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens

wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren,

die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen

verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder

dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge

ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte

Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden,

dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur

die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben,

dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche

Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden

Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber

bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut

wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern

sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur

die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital

aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor

niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte,

nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor empfiehlt den

Lesern, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu

verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden.

Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von

Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange

Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher

beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen.

Hierzu zahlen insbesondere: der am 11. November 2011 auf Formular 10-K bei der

SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011

bei der SEC eingereichte Erganzung von Raptor sowie der am 9. April 2012 auf

Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese

Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der SEC unter

http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mundliche

zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden

Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die

in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche

Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen

ausdrucklich ab.

KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fur Investoren)

Lauren Glaser

(646) 378-2972

lglaser@troutgroup.com



EVC Group (Ansprechpartner fur die Medien)

Janine McCargo

(646) 688-0425

jmccargo@evcgroup.com

News Source: NASDAQ OMX

25.06.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,

übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG.

Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten,

Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.

DGAP-Medienarchive unter www.dgap-medientreff.de und www.dgap.de

---------------------------------------------------------------------------



Sprache: Deutsch

Unternehmen: Raptor Pharmaceutical Corp.





United States

Telefon:

Fax:

E-Mail:

Internet:

ISIN: US75382F1066

WKN:



Ende der Mitteilung DGAP News-Service



---------------------------------------------------------------------------

Aktuelle Kommentare

Installieren Sie unsere App
Risikohinweis: Beim Handel mit Finanzinstrumenten und/oder Kryptowährungen bestehen erhebliche Risiken, die zum vollständigen oder teilweisen Verlust Ihres investierten Kapitals führen können. Die Kurse von Kryptowährungen unterliegen extremen Schwankungen und können durch externe Einflüsse wie finanzielle, regulatorische oder politische Ereignisse beeinflusst werden. Durch den Einsatz von Margin-Trading wird das finanzielle Risiko erhöht.
Vor Beginn des Handels mit Finanzinstrumenten und/oder Kryptowährungen ist es wichtig, die damit verbundenen Risiken vollständig zu verstehen. Es wird empfohlen, sich gegebenenfalls von einer unabhängigen und sachkundigen Person oder Institution beraten zu lassen.
Fusion Media weist darauf hin, dass die auf dieser Website bereitgestellten Kurse und Daten möglicherweise nicht in Echtzeit oder vollständig genau sind. Diese Informationen werden nicht unbedingt von Börsen, sondern von Market Makern zur Verfügung gestellt, was bedeutet, dass sie indikativ und nicht für Handelszwecke geeignet sein können. Fusion Media und andere Datenanbieter übernehmen daher keine Verantwortung für Handelsverluste, die durch die Verwendung dieser Daten entstehen können.
Die Nutzung, Speicherung, Vervielfältigung, Anzeige, Änderung, Übertragung oder Verbreitung der auf dieser Website enthaltenen Daten ohne vorherige schriftliche Zustimmung von Fusion Media und/oder des Datenproviders ist untersagt. Alle Rechte am geistigen Eigentum liegen bei den Anbietern und/oder der Börse, die die Daten auf dieser Website bereitstellen.
Fusion Media kann von Werbetreibenden auf der Website aufgrund Ihrer Interaktion mit Anzeigen oder Werbetreibenden vergütet werden.
Im Falle von Auslegungsunterschieden zwischen der englischen und der deutschen Version dieser Vereinbarung ist die englische Version maßgeblich.
© 2007-2024 - Fusion Media Limited. Alle Rechte vorbehalten.