Santhera präsentiert neue Wirksamkeitsdaten aus dem Expanded-Access-Programm mit Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
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Santhera präsentiert neue Wirksamkeitsdaten aus dem Expanded-Access-Programm mit
Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
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Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 4. März, 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute bekannt, neue Daten aus dem Expanded-Access-Programm (EAP) mit Raxone(®)
zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) auf der
Jahrestagung der North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) in Rio
Grande, Puerto Rico, zu präsentieren. Die bisher erhobenen Daten des EAP zeigen
klinisch relevante Verbesserungen der Sehschärfe bei 50% der mit Raxone(®
)behandelten Patienten. Bei 63% der Patienten konnte das Fortschreiten des
Sehverlustes aufgehalten werden. Raxone(® )war auch nach Langzeitbehandlung
sicher und gut verträglich. Diese neuen Daten aus der klinischen Praxis
bestätigen die gute Verträglichkeit und Wirksamkeit von Raxone(®) in der
Behandlung von LHON.
Die Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten zur Behandlung mit Raxone(®) wurden
im Rahmen des laufenden EAP für LHON-Patienten erhoben. Auf Anfrage ihres Arztes
wurden Patienten bis zu einem Jahr nach einsetzendem Sehverlust in das EAP
aufgenommen und mit Raxone(® )behandelt. Bis zum 31. Januar 2014 wurden so
insgesamt 61 LHON-Patienten von 29 behandelnden Ärzten aus Europa, den USA,
Australien und Neuseeland in das EAP eingeschlossen. Die teilnehmenden Patienten
erhielten Raxone(®) typischerweise in einer Tagesdosis von 900 mg. Während der
Behandlungsdauer von bis zu 21 Monaten wurden im Rahmen der klinischen Praxis
Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten zur zentralen Sehschärfe erfasst. Bisher
liegen Daten von 48 Patienten vor, die eine der drei am häufigsten verbreiteten
Genmutationen (G11778A, G3460A und T14484C) aufweisen und mindestens für 3
Monate mit Raxone(® )behandelt wurden. Demographische Daten der teilnehmenden
Patienten wie Verteilung der mtDNA-Mutationen, Geschlecht, Alter und Ausmass des
Sehschärfeverlustes bei Behandlungsbeginn stimmen mit dem bekannten
Krankheitsbild überein. Bei der Auswertung der Wirksamkeitsdaten wurde der
Anteil Patienten mit klinisch relevanter und stabiler Verbesserung der
Sehschärfe sowie der Anteil der Patienten ohne weitere Verschlechterung der
Sehschärfe bestimmt.
LHON-Patienten mit Raxone(®)-Behandlung zeigten eine schnelle, klinische
relevante Verbesserung der Sehschärfe
Bisher zeigten 24 von 48 teilnehmenden Patienten (50%) eine klinisch relevante
und stabile Verbesserung der Sehschärfe, welche definiert ist als Verbesserung
der Sehschärfe um mindestens 10 Buchstaben (logMAR 0.2) auf der ETDRS-Skala oder
- bei Patienten mit schwerem Sehverlust, die keine Buchstaben auf dieser Skala
lesen konnten - die Fähigkeit, wieder mindestens 5 Buchstaben zu lesen. In
beiden Fällen musste die Verbesserung der Sehschärfe bis zum letzten Arztbesuch
stabil geblieben sein. Die Patienten wurden über einen Zeitraum von
durchschnittlich 11 Monaten (zwischen 3 und 21 Monaten) behandelt. Analysiert
nach krankheitsverursachender Punktmutation im mitochondrialen Gencode zeigten
89% der Patienten mit der T14484C-Mutation, 70% mit der G3460A-Mutation und 31%
mit der G11778A-Mutation eine klinisch relevante Verbesserung der Sehschärfe.
Der Anteil von Patienten im EAP mit verbesserter Sehschärfe ist deutlich höher
als derjenige einer unbehandelten Vergleichsgruppe aus einer Erhebung zum
natürlichen Krankheitsverlauf von über 350 LHON Patienten aus Europa und USA.
Die durchschnittliche Verbesserung der Sehschärfe für alle behandelten Patienten
im EAP betrug 29 Buchstaben (49 Buchstaben bei Patienten mit der T14484C-
Mutation, 26 Buchstaben bei Patienten mit der G3460A-Mutation und 13 Buchstaben
für Patienten mit der G11778A-Mutation). Dabei zeigte Raxone(®) eine rasch
einsetzende Wirkung, da sich die Sehschärfe in 75% der Patienten bereits
innerhalb von 6 Monaten und in 83% innerhalb von 12 Monaten nach
Behandlungsbeginn verbesserte.
Raxone(®) Behandlung schützt LHON-Patienten vor weiterem Verlust ihres
Sehvermögens
Vor Behandlungsbeginn mit Raxone(®) konnten noch 38 der am EAP teilnehmenden
Patienten mindestens 5 oder mehr Buchstaben auf der ETDRS-Skala lesen. In dieser
Gruppe hat sich die Sehschärfe von 24 Patienten (63%) bis zum letzten Arztbesuch
nicht in klinisch relevantem Masse verschlechtert (definiert als
Verschlechterung der Sehschärfe um 10 Buchstaben auf der ETDRS-Skala oder als
Verlust des Sehvermögens bis zu einem Grad, an dem keine Buchstaben mehr gelesen
werden können). Darüber hinaus bewahrte die Behandlung mit Raxone(® )9 von 13
(69%) Patienten mit anfänglichem Sehverlust vor dem Erreichen des gesetzlichen
Blindenstatus (definiert als logMAR >=1.0).
Die Daten werden diese Woche auf der 40. Jahrestagung der North American Neuro-
Ophthalmology Society (NANOS) in Puerto Rico präsentiert.
«Die klinische Erfahrung mit Raxone(®) aus dem laufenden Expanded-Access-
Programm unterstützt klar die bisher schon publizierten Belege zur guten
Verträglichkeit und Wirksamkeit von Raxone(®) bei der Behandlung von LHON»,
kommentierte Thomas Meier, CEO von Santhera. «Durch dieses Programm haben wir
deutlich mehr klinische Daten, insbesondere auch Langzeitdaten, zur Behandlung
von LHON-Patienten mit Raxone(® )erheben können. Diese neuen Wirksamkeitsdaten
sowie die Verlaufsdaten der unbehandelten Vergleichsgruppe sind wichtige
unterstützendes Elemente in unserem Antrag auf Europäische Marktzulassung, den
wir in den nächsten Wochen einreichen wollen.»
Über Leber Hereditäre Optikusneuropathie und die Verwendung von Raxone(®)
Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch bedingte
Augenerkrankung, die zur Erblindung führt. Die Krankheit betrifft Patienten
beiderlei Geschlechts, vor allem aber junge Männer, welche einen schnell
fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe zuerst in einem
Auge und innerhalb weniger Monate auch im zweiten Auge erleiden und daran
erblinden. Über 95% der Patienten weisen eine der drei am häufigsten
auftretenden Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen
bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch
wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der
oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im
Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung
führt. Raxone(®) (idebenone) ist ein synthetisches Benzoquinone und wirkt als
Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der
Wirkstoff kann Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten
Komplexes I der mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III
übertragen und dadurch die Energieversorgung in den retinalen Ganglionzellen
wiederherstellen und somit die Sehkraft der Patienten verbessern.
Über das Expanded-Access-Programm
Das EAP erlaubt den am Programm teilnehmenden Ärzten, LHON-Patienten individuell
mit Raxone(® )zu behandeln. Die im EAP eingeschlossenen Patienten erhalten
Raxone(®) typischerweise in einer Tagesdosis vom 900 mg. Eine Kontrollgruppe
gibt es im EAP nicht. Daten zur zentralen Sehschärfe und zur Verträglichkeit
werden anlässlich der Routineuntersuchungen des Patienten, typischerweise alle
3 Monate, erhoben und an Santhera weitergeleitet.
Zusammen mit den teilnehmenden Ärzten plant Santhera die EAP-Daten ein einem
Fachjournal zur Publikation einzureichen.
Über NANOS
Die North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) ist die führende
Fachorganisation in Nordamerika mit mehr als 500 Ophthalmologen oder Neurologen.
Die Organisation fördert das medizinische Gebiet der Neuro-Ophthalmologie durch
alle Formen von Ausbildung, Forschungsunterstützung und Verbreitung von
klinischem Fachwissen. Die 40. Jahrestagung von NANOS findet vom 1. bis 6. März
2014 in Rio Grande, Puerto Rico, statt.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die
Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen
dieser Erkrankungen, so auch bei Leber Hereditärer Optikusneuropathie, Duchenne
Muskeldystrophie und primär progredienter Multipler Sklerose, ein hoher
medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter
www.santhera.com.
Raxone(®) ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
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Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar,
Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu
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über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen
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haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle
Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem
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Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht
beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die
Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen
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Mitteilung NANOS:
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[HUG#1765941]
http://www.santhera.com