Investing.com -- Novartis AG meldet vielversprechende Ergebnisse einer fortgeschrittenen Studie zu einem neuen experimentellen Medikament gegen spinale Muskelatrophie (SMA). Bei Kindern mit SMA Typ 2 konnte eine Verbesserung der motorischen Funktionen beobachtet werden. Die Studienteilnehmer waren mindestens zwei Jahre alt, konnten selbstständig sitzen, hatten jedoch nie ohne Hilfe gehen können.
An der Zürcher Börse reagierte die Novartis-Aktie (SIX:NOVN) im frühen Handel kaum auf die Nachricht. Über das vergangene Jahr hinweg verzeichnete das Papier einen Kursanstieg von 4,4%.
Das neue Präparat basiert auf dem gleichen Wirkstoff wie Novartis' Gentherapie Zolgensma, die vor fünf Jahren als potenzielle Heilung für SMA bei Säuglingen eingeführt wurde. Im Gegensatz zu Zolgensma zielt die neue Behandlung jedoch auf ältere Kinder ab und soll anders verabreicht werden.
Bei seiner Markteinführung in den USA wurde Zolgensma mit einem Preis von 2,1 Millionen US-Dollar zum ersten Medikament, das die Millionengrenze überschritt. Pharmaunternehmen rechtfertigen solch hohe Kosten für Therapien gegen seltene Erkrankungen mit ihrem lebensrettenden Potenzial.
Novartis plant, die detaillierten Studienergebnisse auf einer medizinischen Fachkonferenz im kommenden Jahr vorzustellen und mit den Zulassungsbehörden zu erörtern. In der Studie wurde das Medikament gegen eine Scheinbehandlung getestet – ein Verfahren, bei dem die Verabreichung eines Medikaments simuliert wird, ohne dass tatsächlich ein Wirkstoff zum Einsatz kommt.
Die Entwicklung neuer Therapieansätze für SMA wird in der Fachwelt mit großem Interesse verfolgt, da die Erkrankung bislang als unheilbar gilt. Sollte sich die Wirksamkeit des neuen Medikaments in weiteren Studien bestätigen, könnte dies einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung älterer Kinder mit SMA darstellen.
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