PASADENA, Kalifornien - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) hat die Zulassung für eine klinische Phase 1/2a-Studie für ARO-INHBE beantragt, eine innovative RNA-Interferenz (RNAi)-Therapie zur Behandlung von Adipositas, wie das Unternehmen heute bekannt gab. Die experimentelle Behandlung zielt darauf ab, Körpergewicht und Fettmasse zu reduzieren und gleichzeitig die Muskelmasse zu erhalten - ein potenzieller Vorteil gegenüber bestehenden Adipositas-Therapien.
ARO-INHBE richtet sich gegen das INHBE-Gen und dessen Produkt Activin E, das eine Schlüsselrolle bei der Energiehomöostase und Fettspeicherung im Fettgewebe spielt. Vorklinische Studien deuten darauf hin, dass eine Hemmung dieses Signalwegs zu einer Reduzierung der Körper- und Fettmasse führen kann. Dr. James Hamilton, Leiter der Abteilung für Entdeckung und translationale Medizin bei Arrowhead, zeigte sich angesichts der vielversprechenden präklinischen Daten und der bevorstehenden klinischen Studien optimistisch über das Potenzial der Therapie.
Der Antrag für die klinische Studie wurde in Neuseeland zur Prüfung eingereicht. Bei Genehmigung wird die Studie AROINHBE-1001 bis zu 78 erwachsene Probanden mit Adipositas umfassen, um Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-INHBE zu bewerten. Die Studie ist in zwei Teile gegliedert: Der erste Teil untersucht ARO-INHBE als Monotherapie, der zweite kombiniert ARO-INHBE mit Tirzepatid, einem zugelassenen Medikament zur Behandlung von Typ-2-Diabetes und Gewichtsmanagement.
Arrowhead plant zudem, bis Ende 2024 die Zulassung für eine klinische Studie mit einem zweiten Adipositas-Kandidaten, ARO-ALK7, zu beantragen. Sowohl ARO-INHBE als auch ARO-ALK7 gehören zum Portfolio der RNAi-basierten Therapeutika von Arrowhead, die darauf abzielen, Gene zum Schweigen zu bringen, die schwer behandelbare Krankheiten verursachen.
Arrowhead Pharmaceuticals ist bekannt für die Entwicklung von RNAi-basierten Therapeutika, die eine Genstilllegung auslösen, um die Produktion spezifischer Proteine zu reduzieren. Der Ansatz des Unternehmens nutzt den natürlichen RNA-Interferenz-Mechanismus, der in lebenden Zellen vorhanden ist.
Diese Meldung basiert auf einer Pressemitteilung, und zukunftsgerichtete Aussagen innerhalb der Veröffentlichung unterliegen verschiedenen Faktoren und Unsicherheiten, einschließlich regulatorischer Entscheidungen und der Auswirkungen der anhaltenden COVID-19-Pandemie. Die tatsächlichen Ergebnisse von Arrowhead können von den in den zukunftsgerichteten Aussagen skizzierten erwarteten Ergebnissen abweichen.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Arrowhead Pharmaceuticals bedeutende Fortschritte in seinen klinischen Studien gemacht. Das Medikament Plozasiran des Unternehmens erhielt von der FDA den Status einer Breakthrough Therapy für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS), einer seltenen genetischen Erkrankung. Klinische Studien haben gezeigt, dass Plozasiran die Triglyceride um 80 % gegenüber dem Ausgangswert senkt und das Risiko einer akuten Pankreatitis bei Patienten mit FCS um 83 % reduziert.
Arrowhead plant, bis Ende 2024 einen Zulassungsantrag bei der FDA einzureichen und treibt auch zwei RNA-Interferenz-Kandidaten, ARO-INHBE und ARO-ALK7, in die letzten Phasen der präklinischen Entwicklung für die Behandlung von Adipositas und Stoffwechselerkrankungen voran.
Das Unternehmen meldete für das dritte Quartal des Geschäftsjahres 2024 einen Nettoverlust von 170,8 Millionen US-Dollar, bei einem Barmittel- und Investitionsbestand von 436,7 Millionen US-Dollar. Zur Unterstützung seiner Pipeline-Entwicklung sicherte sich Arrowhead ein Darlehen in Höhe von 400 Millionen US-Dollar von Sixth Street.
In Bezug auf Analystenbewertungen erhielt Arrowhead eine Bestätigung der Kaufempfehlung von TD Cowen und H.C. Wainwright Analysten. Citi und Piper Sandler behielten ihre jeweiligen Neutral- und Overweight-Ratings für Arrowhead bei. Diese jüngsten Entwicklungen spiegeln die neuesten Schritte in Arrowheads fortlaufenden Bemühungen wider, die Ergebnisse für Patienten zu verbessern.
InvestingPro Insights
Während Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) mit seinen innovativen RNAi-basierten Therapien voranschreitet, bieten die finanzielle Gesundheit und Marktperformance des Unternehmens einen Hintergrund für seine wissenschaftlichen Bemühungen. Die Marktkapitalisierung von Arrowhead beträgt derzeit 2,59 Milliarden US-Dollar, was seine Position im Biotechnologiesektor widerspiegelt. Die Finanzkennzahlen des Unternehmens deuten jedoch auf Herausforderungen hin, einschließlich eines negativen Kurs-Gewinn-Verhältnisses von -4,49, was darauf hindeutet, dass Investoren trotz der aktuellen Unprofitabilität zukünftiges Wachstum erwarten.
InvestingPro Tipps zeigen, dass Arrowhead seine Barreserven schnell aufbraucht und Analysten ihre Gewinnprognosen für die kommende Periode nach unten korrigiert haben. Darüber hinaus besteht Konsens darüber, dass der Umsatz in diesem Jahr zurückgehen könnte und innerhalb desselben Zeitraums keine Profitabilität erwartet wird. Trotz dieser finanziellen Gegenwinde übersteigen die liquiden Mittel von Arrowhead seine kurzfristigen Verpflichtungen, was eine gewisse finanzielle Stabilität bietet, während es
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