CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA den Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) für SGT-212 genehmigt hat. SGT-212 ist ein Gentherapie-Kandidat zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA). Diese fortschreitende Erkrankung zeichnet sich durch eine unzureichende Produktion des Proteins Frataxin im Körper aus, was zu Schädigungen des Nervensystems und Herzfunktionsstörungen führt.
SGT-212 ist eine neuartige Therapie, die mithilfe von Adeno-assoziierten Viren (AAV) das vollständige Frataxin-Gen direkt in das Kleinhirn und das Herz einschleust. Dieser duale Ansatz zielt darauf ab, sowohl die neurologischen als auch die kardialen Symptome der FA zu behandeln und potenziell das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen. Laut Daten von InvestingPro verfügt das Unternehmen über eine solide Liquiditätsposition mit einem Current Ratio von 7,85, wobei Analysten anmerken, dass die Barreserven rasch aufgebraucht werden. Bo Cumbo, Präsident und CEO von Solid Biosciences, betonte die gezielte Verabreichung der Therapie an die Nuclei dentati und das Herzgewebe, die in präklinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat, einschließlich sicherer Transduktion, Frataxin-Expression und signifikanter Wiederherstellung der Funktion bei Mäusen.
Jennifer Farmer, CEO der Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), würdigte diesen Meilenstein und hob den ungedeckten medizinischen Bedarf in der FA-Gemeinschaft hervor. Die Partnerschaft zwischen FARA und Solid Biosciences zielt darauf ab, SGT-212 noch in diesem Jahr in klinische Studien zu bringen, in der Hoffnung, die schwächenden neurologischen Symptome und die lebensverkürzende Herzerkrankung bei FA-Patienten zu behandeln.
Solid Biosciences plant, in der zweiten Jahreshälfte 2025 eine klinische Phase-1b-Studie zu starten, um die Sicherheit und Verträglichkeit von SGT-212 sowohl bei nicht gehfähigen als auch bei gehfähigen erwachsenen FA-Patienten zu untersuchen. Die Teilnehmer werden bis zu fünf Jahre nach der Behandlung beobachtet.
Das Unternehmen wird die IND-Genehmigung und weitere Unternehmensupdates in einer Telefonkonferenz morgen um 8:30 Uhr ET erörtern. Die Konferenz wird als Webcast auf der Website von Solid Biosciences übertragen und ist auch telefonisch zugänglich.
Diese Ankündigung basiert auf einer Pressemitteilung von Solid Biosciences Inc.
In anderen aktuellen Nachrichten wurde Solid Biosciences, ein Unternehmen für Gentherapie, positiv von JMP Securities bewertet und ist eine bedeutende Zusammenarbeit mit der Mayo Clinic eingegangen. JMP Securities nahm die Beobachtung von Solid Biosciences mit einem "Market Outperform"-Rating auf und verwies dabei auf das Potenzial des Unternehmens in der Gentherapie und seine wertvollen Fähigkeiten in der Capsid-Entwicklung. Die Bewertung des Unternehmens durch die Firma wird durch mehrere Faktoren gerechtfertigt, darunter eine starke Liquiditätsposition und ein vielversprechender klinischer DMD-Vermögenswert.
Darüber hinaus hat Solid Biosciences eine exklusive Zusammenarbeit mit der Mayo Clinic zur Entwicklung von Gentherapien für genetische Herzerkrankungen vereinbart. Die Vereinbarung gewährt Solid Biosciences exklusive weltweite Lizenzen für die Suppressions-Ersatz-Gentherapie-Plattform der Mayo Clinic und mehrere kardiale Gentherapie-Programme. Diese Partnerschaft zielt darauf ab, Solids fortschrittliche AAV-Capsids und Herstellungskapazitäten in Verbindung mit der Plattform der Mayo Clinic zu nutzen, um lebensbedrohliche genetische Herzerkrankungen zu behandeln.
Diese jüngsten Entwicklungen unterstreichen die laufenden Bemühungen von Solid Biosciences, seine Gentherapie-Technologien zu entwickeln und potenziell zu vermarkten. Während das Unternehmen in diesen Bereichen weiter voranschreitet, prognostizieren Analysten eine vielversprechende Zukunft für Solid Biosciences, insbesondere angesichts der Partnerschaft mit der Mayo Clinic und seines Potenzials in der kardialen Präzisions-Genmedizin.
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