LEXINGTON, Mass. und AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein Gentherapie-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) seiner experimentellen Gentherapie AMT-191 zur Behandlung der Fabry-Krankheit den Orphan-Drug-Status verliehen hat. Diese Bezeichnung soll die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten, die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen, vorantreiben und bietet verschiedene Anreize wie Steuergutschriften und Marktexklusivität nach der Zulassung.
Die Fabry-Krankheit ist eine genetische Erkrankung, die durch die Ansammlung von Lipiden in verschiedenen Zellen gekennzeichnet ist, was zu schweren Organschäden führen kann. Die derzeitige Standardbehandlung umfasst zweiwöchentliche Enzymersatzinfusionen, die möglicherweise nicht für alle Patienten vollständig wirksam sind.
AMT-191, eine einmalige intravenöse Therapie, zielt darauf ab, eine funktionsfähige Kopie des GLA-Gens in die Leber zu bringen, um das bei Fabry-Patienten fehlende Enzym zu produzieren. Die klinische Phase I/IIa-Studie, die im August 2024 mit der Dosierung von Patienten begann, wird die Sicherheit, Verträglichkeit und erste Wirksamkeit von zwei Dosierungsstufen bei erwachsenen männlichen Teilnehmern über einen Zeitraum von zwei Jahren untersuchen.
Dr. Walid Abi-Saab, Chief Medical Officer von uniQure, betonte die Bedeutung der Entwicklung neuer Gentherapien angesichts der Einschränkungen bestehender Behandlungen. Das Unternehmen erwartet, erste klinische Daten aus der Studie im Jahr 2025 vorlegen zu können.
Die Orphan-Drug-Designation der FDA unterstreicht den dringenden Bedarf an innovativen Therapieoptionen für seltene Krankheiten und unterstützt die laufende klinische Studie von AMT-191. uniQure hat zuvor mit der Zulassung seiner Gentherapie für Hämophilie B einen bedeutenden Meilenstein erreicht und entwickelt weiterhin Gentherapien für eine Reihe schwerer Erkrankungen.
Diese Nachricht basiert auf einer Pressemitteilung von uniQure Inc.
In anderen aktuellen Nachrichten macht uniQure N.V. weiterhin Fortschritte im Bereich der Gentherapie. Das Unternehmen hat ermutigende Zwischendaten aus Phase I/II-Studien von AMT-130, einem Gentherapie-Kandidaten für die Huntington-Krankheit, gemeldet. Die Studien haben eine signifikante Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und eine bemerkenswerte Reduktion des Neurofilament-Leichtproteins, einem Marker für Neurodegeneration, gezeigt. H.C. Wainwright und Stifel haben nach diesen positiven Studienupdates und der Erteilung des RMAT-Status durch die FDA für AMT-130 ihre Kaufempfehlung für uniQure beibehalten.
Darüber hinaus hat das Unternehmen eine bedeutende organisatorische Umstrukturierung eingeleitet, einschließlich einer 65%igen Reduzierung seiner Belegschaft und dem Verkauf seiner Produktionsanlage in Lexington, Massachusetts. Dieser Schritt ist Teil der Strategie von uniQure, die Entwicklung seiner Gentherapie-Programme zu priorisieren.
In einer wichtigen Entwicklung hat Genezen die kommerziellen Gentherapie-Aktivitäten von uniQure in Lexington übernommen und damit seine globalen Entwicklungsmöglichkeiten für Gentherapien erweitert. Der Standort Lexington wird als globales AAV-Kompetenzzentrum von Genezen dienen.
Auf der Governance-Seite haben die Aktionäre von uniQure einer Erweiterung des Aktienoptionsplans des Unternehmens, der Wiederbestellung von Vorstandsmitgliedern und der Annahme des gesetzlichen Jahresabschlusses 2023 zugestimmt. Paula Soteropoulos, eine nicht geschäftsführende Direktorin, hat jedoch beschlossen, bei der nächsten Jahreshauptversammlung nicht zur Wiederwahl anzutreten. Dies sind die jüngsten Entwicklungen in den Unternehmensaktivitäten.
InvestingPro Erkenntnisse
Während uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) mit seiner kürzlich erhaltenen FDA Orphan-Drug-Designation für AMT-191 weiterhin Fortschritte im Bereich der Gentherapie macht, beobachten Investoren genau die finanzielle Gesundheit und das Marktpotenzial des Unternehmens. Laut Echtzeitdaten von InvestingPro beträgt die Marktkapitalisierung von uniQure bescheidene 261,02 Millionen US-Dollar, was die Größe des Unternehmens im Biotechnologiesektor widerspiegelt. Trotz der Herausforderungen, denen das Unternehmen gegenübersteht, einschließlich eines erheblichen Umsatzrückgangs von -75,25% in den letzten zwölf Monaten, gibt es ein bemerkenswertes vierteljährliches Umsatzwachstum von 359,37% im zweiten Quartal 2024, was auf potenzielle Anzeichen einer Trendwende oder Meilenstein-Errungenschaften hindeutet.
InvestingPro Tips heben hervor, dass Analysten für das laufende Jahr ein Umsatzwachstum erwarten, was ein positiver Indikator für die zukünftige Performance des Unternehmens sein könnte. Darüber hinaus haben 6 Analysten ihre Gewinnprognosen für den kommenden Zeitraum nach oben korrigiert, was auf wachsenden Optimismus hinsichtlich der Aussichten von uniQure hindeutet. Dies ist besonders relevant angesichts des Fokus des Unternehmens auf die Entwicklung bahnbrechender Behandlungen wie AMT-191 für die Fabry-Krankheit. Andererseits gehen Analysten nicht davon aus, dass das Unternehmen in diesem Jahr profitabel sein wird, und uniQure hat schnell Barmittel verbrannt, was Bedenken hinsichtlich der langfristigen finanziellen Nachhaltigkeit aufwerfen könnte.
Für Investoren, die eine detailliertere Analyse und zusätzliche Erkenntnisse suchen, sind 7 weitere InvestingPro Tips für uniQure unter https://de.investing.com/pro/QURE verfügbar. Diese Tips bieten einen tieferen Einblick in die Finanzen und Marktposition des Unternehmens und liefern wertvolle Informationen für fundierte Investitionsentscheidungen.
Der faire Wert von uniQure wird von InvestingPro derzeit auf 6,59
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