NEW YORK - Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), ein biopharmazeutisches Unternehmen, erhielt von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA ein sogenanntes Complete Response Letter (CRL) bezüglich seines Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) für Govorestat. Das Medikament, das zur Behandlung der klassischen Galaktosämie, einer seltenen Stoffwechselerkrankung, entwickelt wurde, erhielt in seiner derzeitigen Form keine Zulassung aufgrund von Mängeln in der klinischen Anwendung.
Das Unternehmen bekräftigte sein Engagement für die Galaktosämie-Gemeinschaft und plant, ein Treffen mit der FDA zu beantragen, um die Möglichkeit einer erneuten Einreichung des Zulassungsantrags oder einer Anfechtung der Entscheidung zu erörtern. Trotz des Rückschlags betonte Applied Therapeutics das potenzielle Nutzen von Govorestat und verwies auf Daten aus klinischen Studien, die Verbesserungen der kognitiven und verhaltensbezogenen Ergebnisse bei pädiatrischen Patienten zeigten.
Govorestat hat sich als vielversprechend erwiesen, indem es den Galactitol-Spiegel senkt, einen toxischen Metaboliten, der mit neurologischen Komplikationen bei Galaktosämie-Patienten in Verbindung gebracht wird. Zudem wurde dem Medikament ein günstiges Sicherheitsprofil bescheinigt. Die Ergebnisse der Phase-3-Studie ACTION-Galactosemia Kids und der Phase-1/2-Studie ACTION-Galactosemia für Erwachsene wurden im Journal of Clinical Pharmacology veröffentlicht.
Im Rahmen seiner Entwicklungspipeline arbeitet Applied Therapeutics auch an Govorestat zur Behandlung der Sorbitol-Dehydrogenase (SORD)-Defizienz, wobei die Einreichung eines Zulassungsantrags für Anfang 2025 geplant ist. Dieser Prüfprozess für die SORD-Defizienz ist unabhängig von dem für die klassische Galaktosämie.
Govorestat hat verschiedene Auszeichnungen von Regulierungsbehörden erhalten, darunter die Orphan Medicinal Product Designation der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und die Orphan Drug Designation der FDA für mehrere seltene Erkrankungen.
Von der Galaktosämie sind schätzungsweise 3.300 Patienten in den USA und 4.400 in der EU betroffen, wobei in diesen Regionen ein obligatorisches Neugeborenen-Screening durchgeführt wird. Derzeit gibt es keine Behandlungsmöglichkeiten für diese schwächende Krankheit.
Diese Nachrichten basieren auf einer Pressemitteilung von Applied Therapeutics, das sich weiterhin auf die Entwicklung von Medikamentenkandidaten für seltene Erkrankungen, einschließlich ZNS-Stoffwechselstörungen, konzentriert. Die zukunftsgerichteten Aussagen des Unternehmens beinhalten Risiken und Unsicherheiten, und es gibt keine Garantie dafür, dass zukünftige Pläne erreicht werden. Die Entscheidung der FDA zu Govorestat ist ein bedeutender Fokuspunkt für das Unternehmen und die Galaktosämie-Gemeinschaft.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Applied Digital Corporation einen Umsatz im ersten Geschäftsquartal von 60,7 Millionen US-Dollar gemeldet, was die Erwartungen der Analysten übertraf und einem Anstieg von 67 % im Jahresvergleich entspricht. Der bereinigte Nettoverlust des Unternehmens betrug 21,6 Millionen US-Dollar oder 0,15 US-Dollar pro Aktie, was besser war als der erwartete Verlust von 0,27 US-Dollar pro Aktie. Das bereinigte EBITDA lag bei 20,0 Millionen US-Dollar, ein deutlicher Anstieg gegenüber den 9,9 Millionen US-Dollar im gleichen Quartal des Vorjahres.
Unter den jüngsten Entwicklungen verzeichnete die Bilanz des Unternehmens deutliche Verbesserungen nach strategischen Investitionen von NVIDIA, Related Companies und einer Gruppe institutioneller und akkreditierter Investoren. Applied Digital steht kurz vor dem Abschluss eines Pachtvertrags mit einem US-amerikanischen Hyperscaler für seine im Bau befindliche 100-MW-Anlage und plant, weitere 300 MW durch zwei zusätzliche Gebäude am Standort in Betrieb zu nehmen.
Das Unternehmen beendete das Quartal mit 86,6 Millionen US-Dollar an Barmitteln und Barmitteläquivalenten, ein erheblicher Anstieg gegenüber den 31,7 Millionen US-Dollar am Ende des Geschäftsjahres 2024. Dies sind einige der jüngsten Entwicklungen des Unternehmens.
InvestingPro Erkenntnisse
Trotz des Rückschlags durch das Complete Response Letter der FDA hat Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) eine bemerkenswerte Marktperformance gezeigt. Laut InvestingPro-Daten verzeichnete die Aktie des Unternehmens im vergangenen Jahr eine starke Rendite von 454,89 %, mit einem signifikanten Anstieg von 150,25 % allein in den letzten sechs Monaten. Diese Widerstandsfähigkeit der Aktienkursentwicklung deutet darauf hin, dass Investoren möglicherweise weiterhin Vertrauen in das langfristige Potenzial des Unternehmens haben, möglicherweise aufgrund seiner vielfältigen Pipeline über Govorestat hinaus.
Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass Applied Therapeutics finanzielle Herausforderungen zu bewältigen hat. Ein InvestingPro-Tipp weist darauf hin, dass das Unternehmen in den letzten zwölf Monaten nicht profitabel war, was mit dem Kontext eines Biotech-Unternehmens in der Entwicklungsphase übereinstimmt. Darüber hinaus erwarten Analysten einen Umsatzrückgang im laufenden Jahr, der durch die jüngste FDA-Entscheidung beeinflusst sein könnte.
Positiv zu vermerken ist, dass ein weiterer InvestingPro-Tipp zeigt, dass Applied Therapeutics mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz hat. Diese finanzielle Rücklage könnte entscheidend sein, während das Unternehmen die regulatorischen Herausforderungen bewältigt und seine Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten fortsetzt.
Für Investoren, die eine umfassendere Analyse suchen, bietet InvestingPro 13 zusätzliche Tipps für Applied Therapeutics, die ein tieferes Verständnis der finanziellen Gesundheit und Marktposition des Unternehmens ermöglichen.
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