CAMBRIDGE, Massachusetts - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), ein Biopharma-Unternehmen mit einer Marktkapitalisierung von 3,82 Milliarden US-Dollar, macht bedeutende Fortschritte bei der Kommerzialisierung von Apitegromab, einer potenziellen Behandlung für spinale Muskelatrophie (SMA). Das Unternehmen, dessen Aktienkurs in den letzten sechs Monaten um über 414% gestiegen ist, plant die Einreichung von Zulassungsanträgen im ersten Quartal 2025, gefolgt von einer US-Markteinführung im vierten Quartal desselben Jahres. Eine Analyse von InvestingPro liefert 12 zusätzliche Investmenterkenntnisse für SRRK, darunter wichtige Kennzahlen zu Rentabilität und Wachstumspotenzial.
Apitegromab, eine muskelgezielte Therapie, befindet sich in der späten Entwicklungsphase für SMA, einer seltenen neuromuskulären Erkrankung. Das Unternehmen strebt an, die Anwendung auf weitere seltene neuromuskuläre Erkrankungen auszuweiten und nutzt dabei seinen selektiven Anti-Myostatin-Ansatz.
Neben SMA treibt Scholar Rock auch sein kardiometabolisches Programm voran. Erste Ergebnisse der Phase-2-Studie EMBRAZE zur Behandlung von Adipositas werden im zweiten Quartal 2025 erwartet. In dieser Studie wird Apitegromab in Kombination mit einem GLP-1-Rezeptor-Agonisten untersucht. Ein weiterer Wirkstoffkandidat, SRK-439, der ebenfalls auf Myostatin abzielt, soll im dritten Quartal 2025 für die Behandlung von Adipositas zur Prüfung als neues Prüfpräparat (IND) eingereicht werden.
Die strategischen Prioritäten des Unternehmens für 2025 umfassen die Markteinführung von Apitegromab für SMA, die Erweiterung der potenziellen Vorteile von Apitegromab und die Weiterentwicklung des Anti-Myostatin-Programms bei kardiometabolischen Erkrankungen.
Scholar Rock hat zudem die Phase-2-Studie OPAL für SMA-Patienten unter zwei Jahren initiiert, die Mitte 2025 beginnen soll. Dies folgt auf die positiven Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie SAPPHIRE, die ihren primären Endpunkt zur Verbesserung der Motorik bei SMA-Patienten erreicht hat.
Die finanzielle Lage des Unternehmens ist solide, mit ausreichenden Mitteln, um den Betrieb und Investitionsausgaben bis ins vierte Quartal 2026 zu finanzieren. Laut InvestingPro-Daten verfügt Scholar Rock über eine gesunde Liquidität mit einer Current Ratio von 3,88 und arbeitet mit moderaten Schuldenleveln. Die Kursziele der Analysten reichen von 33 bis 57 US-Dollar, was unterschiedliche Erwartungen an das Wachstumspotenzial des Unternehmens widerspiegelt. Die Unternehmensleitung von Scholar Rock wird weitere Updates auf der 43. jährlichen J.P. Morgan Healthcare Conference präsentieren. Für eine umfassende Analyse können Investoren auf den detaillierten Pro Research Report zugreifen, der exklusiv auf InvestingPro verfügbar ist und dieses sowie 1.400+ weitere Top-US-Aktien abdeckt.
Apitegromab hat von der FDA die Bezeichnungen Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease sowie von der EMA die Bezeichnungen PRIME und Orphan Medicinal Product für die Behandlung von SMA erhalten. Allerdings wurde Apitegromab bisher weder von der FDA noch von einer anderen Zulassungsbehörde für jegliche Anwendung zugelassen.
Die in diesem Artikel präsentierten Informationen basieren auf einer Pressemitteilung.
In anderen aktuellen Nachrichten war Scholar Rock Gegenstand mehrerer Analystenhochstufungen nach bedeutenden Entwicklungen in seinen Medikamentenstudien. H.C. Wainwright erhöhte sein Kursziel für Scholar Rock auf 50,00 US-Dollar und behielt das Kaufrating bei, nachdem Biohavens Phase-3-RESILIENT-Studie mit Taldefgrobep alfa für spinale Muskelatrophie (SMA) gescheitert war. Diese Anpassung basierte auf der erwarteten Marktperformance und dem Potenzial von Scholar Rocks Apitegromab.
Truist Securities erhöhte ebenfalls sein Kursziel für das Unternehmen auf 45,00 US-Dollar, nachdem das SMA-Medikament eines Konkurrenten in Phase-3-Studien gescheitert war. Die Firma erhöhte ihre Schätzung für den Spitzenumsatz von Apitegromab auf 1,5 Milliarden US-Dollar, was die Überzeugung widerspiegelt, dass die Marktchancen für SMA größer sein könnten als bisher angenommen.
BMO Capital Markets passte sein Kursziel für Scholar Rock auf 39,00 US-Dollar an und behielt das Outperform-Rating bei. Die Firma hob die Ergebnisse des dritten Quartals des Unternehmens und die positiven Resultate der Phase-3-SAPPHIRE-Studie für Apitegromab hervor.
Diese jüngsten Entwicklungen unterstreichen Scholar Rocks konsequente Bemühungen, ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu adressieren, mit einer geplanten US-Markteinführung von Apitegromab im vierten Quartal 2025 und dem erwarteten Start einer placebokontrollierten Phase-2-Studie zur Adipositas gegen Ende 2024.
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