Die Aktien der Omeros Corporation verzeichneten am frühen Donnerstag einen Kurssprung von 73% nach der Veröffentlichung vielversprechender Überlebensdaten aus einer unabhängigen statistischen Analyse für ihr Medikament Narsoplimab. Die Studie konzentrierte sich auf Patienten mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation-assoziierter thrombotischer Mikroangiopathie (TA-TMA), einer seltenen, aber lebensbedrohlichen Komplikation nach Stammzelltransplantationen. Die Analyse ergab eine signifikante Reduktion des Mortalitätsrisikos um mehr als das Dreifache bei Patienten, die mit Narsoplimab behandelt wurden, im Vergleich zu einer Kontrollgruppe.
In der entscheidenden Studie OMS721-TMA-001 wurde das Gesamtüberleben von 28 TA-TMA-Patienten unter Narsoplimab-Behandlung mit über 100 Hochrisiko-TA-TMA-Patienten aus einem externen Kontrollregister verglichen, die das Medikament nicht erhielten. Die Ergebnisse zeigten eine Hazard Ratio von 0,32, was einer Verringerung des Sterberisikos um 68% in der Narsoplimab-Gruppe entspricht. Mit einem p-Wert von weniger als 0,00001 gelten diese Resultate als statistisch hochsignifikant.
Omeros bereitet nun die erneute Einreichung eines Zulassungsantrags (BLA) bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für Narsoplimab vor. Ziel ist es, Narsoplimab als erste zugelassene Therapie für TA-TMA zu etablieren. Nachdem das Unternehmen im vergangenen Monat Empfehlungen der FDA zum statistischen Analyseplan erhalten hat, plant es nun, den entsprechenden europäischen Zulassungsantrag im zweiten Quartal 2025 einzureichen.
Die Analyse wurde von einer unabhängigen externen Statistikgruppe durchgeführt und mit der FDA abgestimmt. Sie berücksichtigte den "Immortal Time Bias" und bezog zahlreiche Faktoren ein, darunter demografische Daten, diagnostische Kriterien, Baseline-Charakteristika, Grunderkrankungen, Konditionierungsregime und Transplantationsverfahren. Ein internationales Expertengremium stufte die beiden Kohorten hinsichtlich ihres Sterberisikos als vergleichbar ein.
Dr. Alessandro Rambaldi, Professor für Hämatologie an der Universität Mailand, betonte die beeindruckenden Vorteile von Narsoplimab bei Hochrisikopatienten und unterstrich den dringenden Bedarf an einer zugelassenen Therapie in diesem Bereich. Weitere Analysen, einschließlich eines Vergleichs der Überlebensdaten aus dem globalen Narsoplimab-Expanded-Access-Programm mit dem Register, sind im Gange und sollen die Primäranalyse untermauern.
Narsoplimab, das auf das Effektorenzym MASP-2 des Lektinwegs abzielt, zeigte in verschiedenen klinischen Studien ein günstiges Verträglichkeitsprofil ohne nennenswerte Sicherheitsbedenken. Die überzeugenden Ergebnisse der Primäranalyse haben Omeros dazu veranlasst, die Verfügbarkeit von Narsoplimab für Patienten und Ärzte zu beschleunigen. Für das kommende Jahr sind Manuskripte zur Veröffentlichung in Fachzeitschriften geplant.
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