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AUDENTES THERAPEUTICS, INC. ist ein Biotechnologie-Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapieprodukten für Patienten, die an durch einzelne Gendefekte verursachten Krankheiten leiden. Das Portfolio von Produktkandidaten umfasst AT132 für die Behandlung von X-Linked Myotubular Myopathy, AT342 für die Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms, AT982 zur Behandlung von Morbus Pompe sowie AT307 zur Behandlung des CASQ2-Subtyps von Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia. AT132 ist ein Adeno-assoziierter-Virus (AAV) -8-Vektor, mit einer funktionierenden Kopie des MTM1-Gens. Das Unternehmen ist in der Entwicklung von AT342 tätig, das ein AAV8-Vektor ist, mit einer funktionsfähigen Version des UGT1A1-Gens. AT982 verwendet einen AAV-Serotyp-9-Capsid-Vektor, der eine funktionierende Kopie des saure-Alpha-Glucosidase-Gens enthält. Die Hauptbetriebe des Unternehmens befinden sich in San Francisco, Kalifornien.
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