BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) ist ein Biotechnologieunternehmen, das Therapien entwickelt und vermarktet. Das Portfolio des Unternehmens besteht aus sieben kommerziellen Produkten und mehreren klinischen und präklinischen Produktkandidaten für die Behandlung verschiedener Krankheiten. Zu den kommerziellen Produkten von BioMarin gehören Vimizim (Elosulfase alpha), Naglazyme (Galsulfase), Kuvan (Sapropterin-Dihydrochlorid), Palynziq (Pegvaliase-pqpz), Brineura (Cerliponase alfa) und Voxzogo (Vosoritid). Zu den klinischen Entwicklungsprogrammen von BioMarin gehören Valoctocogene roxaparvovec, ein AAV5-Vektor-Medikamentenkandidat zur Wiederherstellung der Faktor-VIII-Plasmakonzentration bei Patienten mit schwerer Hämophilie A; BMN 307, eine AAV5-vermittelte Gentherapie zur Normalisierung der Phe-Konzentration im Blut von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), und BMN 255, eine niedermolekulare Therapie zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1, einer Untergruppe der chronischen Nierenerkrankung.